Deux nouveaux appels à projets :
- Emploi accompagné et Handicap, en partenariat avec Malakoff Médéric Humanis et le CCAH
- Actifs Aidants, en partenariat avec Klésia et le CCAH
Calendrier des Appels à Projets : Mise en ligne des Appels à Projets : 14 juin 2019 et Clôture de la réception des lettres d’intention : 23 septembre 2019
L’Institut lance la 9ème édition de son appel à projets sur la recherche interventionnelle en santé des populations. Cet appel à projets contient un axe général, où seront privilégiés les projets de recherche interventionnelle en lien avec les différents « temps » de la lutte contre le cancer : la prévention (primaire et secondaire), le parcours de soins et la prévention tertiaire, l’après-cancer, ainsi que la recherche en méthodologie, et trois dimensions transversales à intégrer aux plans de recherche. Date limite des candidatures : 4 septembre 2019.
L’objectif premier du Programme de recherche translationnelle (PRT) est de soutenir des recherches collaboratives concernant des questions scientifiques situées à l’interface entre la recherche exploratoire et la recherche clinique. Les résultats des recherches soutenues par le PRT doivent permettre la formulation de nouvelles hypothèses susceptibles d’être testées dans le cadre d’une recherche appliquée en santé. Les dossiers complets correspondant aux projets présélectionnés doivent être soumis avant le 10 septembre 2019.
La Fondation de France soutient la recherche dans le domaine des soins apportés aux personnes gravement malades ou en fin de vie, afin de fournir des données nouvelles validées permettant d’améliorer les pratiques. Il se destine aux équipes cliniques, médicales ou paramédicales et aux chercheurs de disciplines telles que la sociologie, la psychologie, la philosophie, l’anthropologie, la santé publique, l’épidémiologie, l’économie de la santé. Date limite des candidatures : 10 juillet 2019
La Fondation maladies rares apporte son soutien des projets de recherche visant à élucider les bases génétiques et moléculaires des maladies rares en s’appuyant sur le séquençage à haut débit. L’appel à projet projets GenOmics : séquençage à haut débit et maladies rares 2019 sera lancé en juillet 2019.
L’appel M.R.S.E.I. de l’ANR a pour objectif d’améliorer le taux de réussite de la France aux appels Horizon 2020 et/ou internationaux. Sont attendues dans le cadre de cet appel des propositions ayant pour objet de constituer un réseau scientifique. L’aide est d’un montant de 30 000 € pour une durée de 24 mois. Date limite : 17 septembre 2019
Le Groupement Interrégional Sud-Ouest Outre-Mer Hospitalier lance, en partenariat avec la Fondation Maladies Rares, la quatrième édition de l’Appel à Projets Interrégional Thématique, consacrée aux études de faisabilité/études pilotes portant sur les maladies rares et cancers rares. Date limite des candidatures : 12/12/2019
La Fondation VISIO finance des projets de recherche clinique dans les domaines des pathologies de la rétine, des neuropathies optiques, des affections neuro-ophtalmologiques et de l'ophtalmo-pédiatrie. Date limite de candidature : 16 juillet 2019
La Fondation Jérôme Lejeune a lancé son appel à projets 2019b portant sur la recherche sur les pathologies avec déficience intellectuelle d’origine génétique apparue dans la petite enfance.
• L’Appel d’Automne, en cours jusqu’au 10 août 2019, est exclusivement dédié à la recherche sur la trisomie 21, et pathologies associées à la trisomie 21 également présentes dans la population générale.
• L’Appel de Printemps (de mi-janvier à début mars 2020) sera dédié à la trisomie 21 et pathologies associées, ainsi qu’aux autres pathologies avec déficience intellectuelle d’origine génétique apparue dans la petite enfance telles que l’X fragile, le Cri du chat, les syndromes de Rett, Williams-Beuren, Prader-Willi, Angelman, Smith-Magenis... La recherche sur l’autisme sans lien avec les pathologies citées plus haut ne fait pas partie du domaine de cet appel à projets.
Ces appels à projets accueillent toute typologie de recherche : fondamentale, translationnelle, épidémiologique, recherche clinique, neurobiologique, pharmacologique incluant la pharmacologie animale, génétique, génomique, cellules souches et analyses de données. Les projets de recherche clinique seront considérés comme prioritaires.
La clôture de cet appel à projets est fixée au 10 août.
L’AFM-Téléthon et BPIfrance ont dressé un premier bilan du fonds d’amorçage « Biothérapies innovantes et maladies rares » créé en 2013 dont l’ambition était d’accélérer le développement des biothérapies innovantes pour traiter les maladies rares et renforcer ainsi l’action de l’AFM-Téléthon engagée depuis 30 ans.
Six ans après sa création, cet outil d’investissement innovant a permis le financement de 7 start-up de biotechnologies, 1 médicament (repositionnement de molécules) est disponible sur le marché pour la maladie de Wilson (une maladie génétique rare du métabolisme), 9 essais cliniques sont en cours et d’autres sont en préparation pour des maladies rares du muscle, de la vision, du cerveau, du système immunitaire.
Les Zooms... sur la recherche sont d’autres documents sur la recherche dans certaines maladies neuromusculaires. Chaque Zoom sur... la recherche Savoir & Comprendre présente une synthèse des connaissances médico-scientifiques dans une maladie neuromusculaire ou un groupe de maladies neuromusculaires : à quoi est-elle due ? Que sait-on des mécanismes en jeu dans cette maladie ? Quelles sont les pistes thérapeutiques explorées ? Y a-t-il des essais cliniques ? Comment est organisée la recherche ? Comment participer à la recherche ?
Les Avancées de la recherche Savoir & Comprendre présentent les avancées médico-scientifiques de l’année 2018-2019 pour une maladie neuromusculaire ou un groupe de maladies neuromusculaires : évènements médico-scientifiques, études cliniques, essais en cours, publications scientifiques et médicales.
Le point sur la recherche dans les différentes maladies neuromusculaires a été mis à jour à l’occasion l’Assemblée Générale de l'AFM-Téléthon :
• Avancées dans l'amyotrophie spinale proximale liée à SMN1,
• Avancées dans la dystrophie myotonique de type 1 (Maladie de Steinert),
• Avancées dans la dystrophie myotonique de type 2,
• Avancées dans les dystrophies musculaires congénitales,
• Avancées dans les dystrophies musculaires de Duchenne et de Becker,
• Avancées dans les dystrophies musculaires d'Emery-Dreifuss,
• Avancées dans les glycogénoses musculaires,
• Avancées dans la maladie de Charcot-Marie-Tooth,
• Avancées dans la maladie de Kennedy,
• Avancées dans la myasthénie auto-immune,
• Avancées dans la myopathie facio-scapulo-humérale,
• Avancées dans les myopathies des ceintures,
• Avancées dans les myopathies distales,
• Avancées dans les myopathies inflammatoires,
• Avancées dans les syndromes myasthéniques congénitaux.
Suite à son Assemblée Générale du 15 juin, l’AFM-Téléthon publie le détail de ses activités et de ses comptes dans son Rapport Annuel et Financier. Fidèle à son engagement de transparence, l’Association présente, chaque année, les actions menées dans le cadre de ses missions sociales : Guérir, Aider et Communiquer ainsi que les comptes détaillés dans son Rapport Annuel et Financier.
En 2018, l'AFM-Téléthon a engagé 90.7M€ pour ses missions sociales, soit 80,9 % de son budget total pour l'année 2018. Ainsi, 34,7M€ pour la mission Aider (consultations, innovations technologiques, services régionaux, etc.) et 54 M€ pour la mission Guérir (financement des laboratoires, essais thérapeutiques, appels d'offres, etc.), laquelle a permis de soutenir plus de 200 programmes et jeunes chercheurs. Enfin, l'Association a consacré 21,4 M€ aux frais de collecte et de gestion. Cette année encore, ses recettes sont issues en grande partie de la générosité publique (88% des recettes totales). Le Téléthon à lui seul représente 80% des recettes totales en 2018, soit 85,8M€.
Le 04 Juillet 2019
Lieu : Plateforme Maladies Rares - Paris
L’Alliance Maladies Rares organise une RIME thématique dédiée à la question du handicap le 03 juillet prochain.
Elle aura pour objectif de comprendre les interactions entre les politiques publiques du handicap et celles spécifiques dédiées aux maladies rares.
Le 05 Juillet 2019
Lieu : Garches
L'UNSED en collaboration avec le Dr Benistan Karelle, centre de référence hôpital Raymond Pointcarré et le Dr Caroline Michot, praticien Hospitalo-Universitaire, Service de Génétique Médicale, Hôpital Necker - Enfants Malades, organisent un colloque le 4 juillet 2019 de 13h30 à 17h00 à Garches sur le thème : Education thérapeutique du patient Ehlers-Danlos.
Du 05 au 06 Juillet 2019
Lieu : Grenoble
Ce symposium a pour objectif de présenter une expertise conceptuelle, une modélisation informatique et des méthodologies de pointe, afin de faire progresser notre compréhension des fonctions cérébrales liées à la cognition et à la motivation.
Le 10 Juillet 2019
Lieu : Plateforme Maladies Rares - Paris
L’Alliance Maladies Rares propose, en partenariat avec la Fondation Maladies Rares, une journée d’information et d’échanges autour de la question du médicament le 9 juillet prochain de 10h à 16h.
L’objectif de cette journée sera de comprendre les enjeux essentiels liés au circuit du médicament et de l’accès au médicament dans les maladies rares ainsi que de permettre aux associations d’échanger quant à leur implication sur ces dynamiques
Le 12 Juillet 2019
Lieu : Paris
La filière SENSGENE organise la journée ETP le 11 Juillet 2019 de 10h à 16h à l’Hôpital Necker.
Le 21 Septembre 2019
Lieu : Plateforme Maladies Rares - Paris
La 2ème journée des familles de l’ASDU (Association Sans Diagnostic et Unique) se déroulera le vendredi 20 septembre à Paris (Plateforme Maladies Rares).
Le 21 Septembre 2019
Lieu : Paris
La filière de santé maladies rares : Maladies Héréditaires du Métabolisme G2M vous invite à sa deuxième journée dédiée à la recherche fondamentale, translationnelle et clinique.
Le 24 Septembre 2019
Lieu : Paris
Le vingtième forum national « Nouvelles Technologies de l’Information et de la Communication (NTIC) et les maladies rares » aura lieu le lundi 23 septembre 2019 de 9h30 à 16h00 dans les locaux de la Fondation Groupama pour la Santé (8-10 rue d’Astorg, 75008 Paris)
Le sujet de cette édition sera : "Retour vers le futur: 20 ans du numérique dans les maladies rares". Nous vous invitons à consulter le programme en cliquant ici.
Les inscriptions se feront uniquement en ligne.
Ce forum est organisé par Orphanet en partenariat avec l’Alliance Maladies Rares et le soutien de la Fondation Groupama pour la santé.
L’inscription à ce forum est gratuite et les frais de déplacement seront pris en charge par la Fondation Groupama pour la Santé (à hauteur d’une personne par association, sur la base d’un tarif SNCF de 2ème classe). La réservation et l’achat de billets doivent être faits par les participants. Ils seront remboursés sur présentation des originaux auprès de la Fondation Groupama pour la Santé.
Du 10 au 13 Octobre 2019
Lieu : Plateforme Maladies Rares - Paris
La 4e édition des Universités d’automne se tiendra du 9 au 12 octobre sur la Plateforme Maladies Rares.
Baptisée « Du partage à l’action », cette édition sera très orientée sur les initiatives concrètes menées par les associations sur le terrain sur le plan de l’accompagnement des malades, de leur représentation, notamment dans les instances de santé, ou encore de la recherche
Du 06 au 07 Novembre 2019
Lieu : Paris
Cette 6ème édition des rencontres RARE aura lieu à Paris, à la Cité des sciences et de l’industrie les 5 et 6 novembre 2019 et sera portée par la Fondation Maladies Rares.
Le 21 Novembre 2019
Lieu : Strasbourg
La filière SENSGENE organise une rencontre scientifique le mercredi 20 novembre 2019 de 9h à 17h à Strasbourg sur le thème des nouvelles thérapies géniques pour les maladies rares sensorielles.
Un atelier de formation « Média training » Paris organisé par la filière de santé Fimarad aura lieu le samedi 6 juillet de 9h à 12h30 à l’hôpital Necker. Il a été mis en place à la demande des associations de malades, qui sont de plus en plus confrontées à des sollicitations de la part des médias.
Pour postuler Adresser votre CV et lettre de motivation sous la référence US14-2019-006 à :
Annie Olry
E-mail : jobs.orphanet@inserm.fr
Tél : +33 (0)1 56 53 81 51
L’équipe d’Orphanet Urgences a été conviée sur le plateau TV d’Urgences (Congrès SFMU) le 5 juin pour présenter les fiches Orphanet Urgences en présence du Dr Gilles Bagou (SAMU- Lyon) et du Dr Janine-Sophie Giraudet Le Quintrec (Orphanet - Paris).
Orphanet Urgences est une collection de « recommandations pratiques » (bonnes pratiques françaises en cas d’urgence) pour la prise en charge des malades atteints d'une maladie rare et nécessitant des soins médicaux en urgence.
Elle est destinée aux médecins urgentistes (régulation du SAMU ou urgences hospitalières).
Ces fiches, inscrites dans le premier Plan National Maladies Rares (PNMR1) sont développées par Orphanet sous l’égide de la Direction Générale de la Santé depuis 2007.
Chaque fiche, coordonnée par Orphanet est rédigée par un (ou un groupe) de médecins experts des Centre de Référence Maladies Rares, en collaboration avec des médecins urgentistes (comité de lecture : 3-4 urgentistes) de la Société Française de Médecine d’Urgence (SFMU), des médecins de l’Agence de Biomédecine (ABM) et les Associations de Malades.
Orphanet Urgences est disponible sur le site Orphanet et de la Société française de Médecine d’Urgence (SFMU).
La start-up Therachon, créée grâce à l’écosystème construit par l’Inserm, Inserm Transfert et Inserm Transfert Initiative, a développé un traitement innovant (protéine recombinante TA-46) pour l’achondroplasie. Le laboratoire Pfizer a annoncé le 8 mai dernier le rachat de Therachon à ses actionnaires, dont Inserm Transfert Initiative, fonds d’investissement créé par l’Inserm et Inserm Transfert en 2005, pour une somme totale pouvant aller jusqu’à 810M$ (dont 340 M$ d’upfront).