ECRD 2020 : Regard vers le futur
Pour la première fois, la Conférence européenne sur les maladies rares et les médicaments orphelins (ECRD) s'est déroulée en format virtuelle les 14 et 15 mai 2020. La conférence, organisée par EURORDIS avec le soutien d'Orphanet, a réuni 1500 participants de tous les groupes d’acteurs concernés et 57 pays à travers le monde pendant deux jours consacrés à la revue du paysage actuel des maladies rares et au regard vers le futur.
L'ECRD est reconnu mondialement comme le plus grand événement sur les maladies rares mené par les patients dans lequel un dialogue collaboratif, un apprentissage et un échange ont lieu, formant le fondement pour façonner les politiques futures sur les maladies rares.
La session plénière d'ouverture a été présidée par la Princesse héritière Victoria de Suède et a apporté des messages d'introduction et des discours d’ouverture des décideurs politiques et des défenseurs des patients. Les intervenants ont fait le point sur la crise sanitaire actuelle du COVID, établissant des parallèles avec les obstacles rencontrés par la communauté des maladies rares, y compris la nécessité d'une véritable approche en matière de politique de santé et l'importance de la coopération transfrontalière, comme en témoignent les réseaux européens de référence pour les maladies rares. Des orateurs, dont la commissaire européenne à la santé et la sécurité alimentaire, Stella Kyriakides et la commissaire européenne à l'égalité Helena Dalli, ont souligné la nécessité de veiller à ce que l'égalité des personnes vivant avec des maladies rares soit protégée à l'heure actuelle et à l'avenir et qu'une approche globale, une approche centrée sur le patient soit adoptée, faisant le pont entre la recherche et l'innovation, les services sociaux et l'inclusion dans la société.
Au cours de cet événement, l'organisateur de la conférence EURORDIS-Rare Diseases Europe et le co-organisateur Orphanet ont appelé l'Union européenne (UE) et les États membres de l'UE à accélérer les travaux en faveur des politiques de l'UE visant à améliorer la santé et le bien-être des Européens atteints de maladies rares, notamment à travers la prise de décision collective. Dans un communiqué de presse publié au début de la conférence de deux jours, les organisateurs ont expliqué comment la récente expérience de la pandémie de COVID-19 a démontré au grand public les défis auxquels la communauté des maladies rares est confrontée de manière permanente, un impact qui est profondément ressentie sur l'état de santé, la vie sociale et la prospérité économique de cette population.
La conférence s'est appuyée sur les travaux de l'étude prospective Rare2030 en cours (pour en savoir plus, voir Focus sur), qui rapporte un ensemble complet des recommandations clés auprès des décideurs politiques sur la façon d'améliorer la politique sur les maladies rares au printemps 2021. Les participants ont pris le temps offert par cette conférence pour regarder vers le futur, pour réfléchir aux quatre scénarios politiques proposés par Rare2030, et comment co-concevoir notre futur préféré. "Nous nous préparons pour la prochaine décennie", a déclaré Yann Le Cam, PDG d'EURORDIS, "Nous proposons des solutions, créées en marge de la société mais qui deviennent de plus en plus courantes. Rare2030 était le pivot de l’ECRD 2020. Le résultat de la conférence est un nouvel élan pour initier un nouveau cadre législatif pour les maladies rares. "
La session plénière de clôture a fait le point sur les discussions dans chacun des six thèmes, couvrant des domaines aussi divers que le développement de médicaments orphelins et l'inclusion dans la société. Le vote et la discussion sur les quatre scénarios politiques proposés par Rare2030 ont servi d'instrument pour réfléchir à ce à quoi ressemblerait le parcours patient idéal dans 10 ans, et ont indiqué que la communauté des maladies rares souhaite que la politique future travaille vers un avenir avec une responsabilité collective élevée avec un accent accru sur l'innovation axée sur les besoins des patients, bien que la tendance actuelle soit davantage orientée vers l'innovation axée sur le marché. Le souhait d'une approche globale, avec le patient au centre du cadre, a été un leitmotiv tout au long des remarques de clôture des différents acteurs.
Si vous n'avez pas réussi à assister à la Conférence européenne sur les maladies rares en ligne au début du mois, vous pouvez toujours accéder à l'intégralité du contenu de la conférence à un tarif réduit. Cela comprend les enregistrements de toutes les sessions ECRD 2020, y compris les présentations de trois commissaires européens, deux ministres de la santé et plus de cent experts. Deux sessions sont disponibles en ligne sans paywall: Faire en sorte que nos droits soient «corrects»: un cadre international pour les maladies rares (thème 2) et le guide de développement de médicaments orphelins (thème 4).
Un supplément de Orphanet Journal of Rare Diseases dédié à la conférence, comprendra des résumés des conférenciers et les poster les mieux notées présentés au cours des deux jours sur la plateforme. Au cours de la conférence, trois prix ont été décernés pour les posters les mieux notées:
- Un effort collaboratif et centré sur le patient pour trouver le premier traitement efficace contre l'alcaptonurie. (Nick Sireau)
- «Parcours des patients»: expériences personnelles façonnant les priorités cliniques (Olivia Spivack)
- Qualité de vie (QoL) des personnes atteintes de maladies rares: défis et conséquences du recrutement dans une étude testant le UK-PSC-QoL, un outil provisoire de QoL pour les personnes atteintes de cholangite sclérosante primitive (PSC) au Royaume-Uni (Elena Marcus )
La prochaine ECRD, qui se tiendra du 16 au 18 juin 2022 au Palais des Congrès Acropolis à Nice, en France, sera liée à la présidence française de l'UE et fera le point sur les progrès accomplis vers le scénario politique préféré de la communauté des maladies rares.
