Journée internationale des maladies rares 2021 : EURORDIS Black Pearl Awards 2021 et Conférence finale Rare 2030
La Journée internationale des maladies rares 2021 aura lieu le 28 février 2021, coordonnée par EURORDIS, sur les réseaux sociaux, dans le contexte de crise sanitaire, avec une campagne numérique mondiale mettant en lumière des témoignages à travers 6 continents, 6 portraits, 6 héros, 6 vies, et la diffusion d'une vidéo traduite en 40 langues. La Journée internationale des maladies rares vise à sensibiliser le grand public et les décideurs aux maladies rares et à leur impact sur la vie de plus de 300 millions de patients.
A l’occasion de la Journée internationale des maladies rares 2021, dans le contexte de la crise sanitaire, des événements en ligne ont été organisés pour faire entendre la voix des patients atteints de maladies rares en Europe, avec deux événements majeurs : EURORDIS Black Pearl Awards 2021 et la Conférence finale Rare 2030, ainsi que la conférence de presse organisée par la Plateforme Maladies Rares.
En 2021, EURORDIS Black Pearl Awards célèbre son 10ème anniversaire, récompensant des contributions exceptionnelles visant à façonner et à construire un avenir meilleur et plus inclusif pour les personnes vivant avec une maladie rare, a eu lieu entièrement en ligne pour la première fois le 24 février 2021, et a également été ouvert au grand public. Les lauréats 2021 ont été annoncés progressivement jusqu’au 24 février 2021.
Parmi les lauréats de cette année, l’EURORDIS European Rare Disease Leadership Award 2021 reconnaît le leadership dont a fait preuve le Dr Enrique Terol (Direction Générale de la Santé, Commission européenne), Victoria Hedley (Institut universitaire de recherche translationnelle et clinique de l’Université de Newcastle) et le Dr Birutė Tumienė (Cliniques Santariskiu de l’Hôpital universitaire de Vilnius et Cordinatrice d'Orphanet en Lituanie), dans le développement des réseaux de référence européens et la contribution d’une coopération européenne plus forte dans le domaine des maladies rares.
L'EURORDIS Life Time Achievement Award 2021 a récompensé Milan Macek Jr, coordinateur d'Orphanet-Tchéquie, membre de l'ESHG, du CF Network, et ancien membre de l'EUCERD, pour ses efforts notamment dans l'élaboration de la politique européenne maladies rares.
L'EURORDIS Scientific Award 2021 récompense l'impact positif du Professeur Alain Hovnanian sur la recherche dans le domaine des maladies rares de la peau. L’EURORDIS Policy Maker Award 2021 récompense le leadership de Kateřina Konečná dans la défense de la cause des maladies rares en Europe.
Trois EURORDIS Company Awards 2021 ont été discernés, reconnaissant les entreprises menant des activités innovantes pour faire progresser la recherche sur les maladies rares, développer des technologies ayant un impact significatif sur la communauté des maladies rares et développer des collaborations constructives avec les patients : Orchard Therapeutics pour le développement d’une thérapie génique innovante pour le traitement de la leucodystrophie métachromatique précoce, Epihunter pour le développement d’une solution numérique améliorant la prise en charge des patients souffrant d’épilepsie absente et Takeda, pour son approche innovante sur l'intégration de données en vie réelle dans le développement des médicaments.
La liste de tous les prix discernés est disponible.
La conférence finale du projet Rare 2030 a eu lieu le 23 février 2021, avec le soutien des députés européens Frédérique Ries (Belgique) et Cristian Silviu Buşoi (Roumanie) et la Commissaire européenne à la Santé et à la Sécurité Alimentaire Stella Kyriakides, pour présenter l’étude prospective Rare 2030 et ses recommandations finales pour un avenir meilleur pour les personnes vivant avec une maladie rare. Des séances en petits groupes ont été organisées pour en savoir plus sur les recommandations Rare 2030 en détail et pour apprendre à les utiliser dans le travail de plaidoyer, de recherche et développement, de santé et de politique. Un résumé de base de connaissances, organisés en 7 résumés thématiques pour des informations générales sur les sujets abordés, ont été développés dans le cadre du projet et sont disponibles en ligne. Plus de 700 participants de tous les groupes de parties prenantes ont participé à cet événement en ligne.
Le projet Rare2030, mandaté par le Parlement européen et coordonné par EURORDIS, visait à guider la réflexion sur la politique des maladies rares en Europe au cours des dix prochaines années et au-delà, sur la base d’exercices de prospective. Les recommandations du projet, présentées à la Conférence finale, visent à s’orienter vers le scénario futur le plus souhaitable grâce à une consultation de plus de 200 acteurs.
Dans le cadre de la Journée internationale des maladies rares 2021, et de la présidence française du Conseil de l'Union Européenne au premier semestre 2022, la plateforme Maladies Rares (Alliance Maladies Rares, AFM-Téléthon, EURORDIS, Fondation Maladies Rares, Maladies Rares Info Services, Orphanet) a organisé une conférence de presse intitulée "Maladies rares et COVID19 : un modèle français efficace" le 16 février, introduite par Yann Le Cam, Directeur d' EURORDIS, visant à présenter l’impact et les enseignements de la crise sanitaire sur les maladies rares, sur la base des résultats des enquêtes réalisées par EURORDIS en Europe et l'Alliance Maladies Rares en France. Dans le contexte de la crise sanitaire, la mobilisation du réseau maladies rares, à travers les professionnels de santé et les associations de patients, notamment avec les Filières de Santé Maladies Rares, impulsées et co-structurées par les acteurs des maladies rares en France, et les réseaux européens de référence (ERN) en Europe, a permis l'élaboration de recommandations pour la continuité des soins et l'identification des patients considérés comme ultra prioritaires dans le cadre de la vaccination dans 12 pays européens, ainsi que la mise en place d'observatoires permettant le recueil de données et le partage d'expertises. Parmi les enseignements de la crise sanitaire à valoriser, l'impulsion de la force associative française dans la définition de la politique européenne des maladies rares doit être maintenue, de manière coordonnée entre les états membres, en particulier à travers le partage des données et de l'expertise. L'accès à un diagnostic à 6 mois, et non plus à 5 ans, et l'accès à un traitement pour 95% des maladies rares ne disposant pas de solutions thérapeutiques, doivent être améliorés, en particulier à un moment où le règlement européen portant sur les médicaments orphelins sera révisé. La France est, en effet, à l'origine du règlement européen sur les médicaments orphelins adopté en 1999, sur les médicaments pédiatriques en 2006, et en première ligne de l'adoption du règlement sur les thérapies innovantes en 2007, puis de l'adoption en 2009 d'une recommandation du Conseil Européen visant à la mise en place de plan nationaux maladies rares par les Etats membres. La France, avec la mise en place de trois plan nationaux maladies rares, a contribué, et pourra continuer, à instaurer une dynamique permettant de positionner les maladies rares comme étant une priorité européenne. Afin de favoriser un accès au marché des médicaments plus rapide, la définition d'un financement européen, d'une évaluation européenne des technologies de la santé, d'un accès aux soins transfrontaliers, et la mise en place de plans nationaux maladies rares dans l'ensemble des pays membres de l'Union Européenne, sont des facteurs déterminants à prendre en considération pour répondre aux besoins médicaux et sociaux non satisfaits des patients atteints de maladies rares, permettant aux patients atteints de maladies rares d'étudier et de travailler, avec le développement de 1000 nouvelles thérapies d'ici 2030.
A l'occasion de cette conférence de presse, l'Alliance Maladies Rares a évoqué la campagne de sensibilisation du grand public aux maladies rares, intitulée "Faisons alliance pour les maladies rares : #YESWENAME ", diffusée et relayée sur les réseaux sociaux par la Plateforme Maladies Rares, les associations membres de l'Alliance Malades, les filières santé maladies rares, les plateformes d’expertise maladies rares, destinée à nommer les maladies rares pour les rendre visibles, et diminuer l'isolement des patients atteints de maladies rares, accentué par la crise sanitaire. Pour marquer la journée, le dimanche 28 février, plusieurs monuments se pareront en région des couleurs de la journée internationale dans 17 villes en métropole et en Outre-mer : Amiens, Basse-Terre (Guadeloupe), Bordeaux, Clermont-Ferrand, Dijon, Fort de France (Martinique), La Baule, Lille, Nancy, Nice, Orléans, Rennes, Rouen, Saint-Denis de La Réunion, Schoelcher (Martinique), Strasbourg, Toulouse.
L'Alliance Maladies Rare a également lancé un appel au gouvernement, pendant la conférence de presse, pour que la France, qui doit prendre au premier semestre 2022 la présidence du Conseil de l'Union Européenne, fasse en sorte que la lutte contre les maladies rares soit une priorité en Europe. La nécessité de coopérations européennes, notamment sur la recherche et le partage des données, impose que tous les pays de l'Union Européenne avancent ensemble pour définir une nouvelle stratégie pour les dix ans à venir et renforcer l'accès à l'innovation. Lors de la conférence finale du projet Rare 2030, quelques jours plus tard, Olivier Véran, Ministre des Solidarités et de la Santé, a réaffirmé "l'engagement sans faille de la France" envers les maladies rares, déclarant que la présidence française de l'Union européenne fera des maladies rares une priorité, citant un projet de renforcement des Réseaux européens de référence en concertation avec l'ensemble des acteurs européens et la révision du Règlement européen sur les médicaments orphelins.
