ECRD 2022 : Une semaine pour un meilleur avenir avec les maladies rares
La Conférence européenne sur les maladies rares et les médicaments orphelins - ECRD 2022, organisée par EURORDIS et co-organisée par Orphanet, s'est tenue en ligne du 27 juin au 1er juillet 2022. L'événement a été désigné comme événement officiel de la présidence française du Conseil de l'Union européenne 2022 et a rassemblé plus de 800 parties prenantes de toute la communauté des maladies rares, clôturant cette présidence et annonçant le début de la présidence tchèque de l'UE. La 11e édition s'est tenue sous le thème "Passer de la politique à l'action" et dans le contexte de l'adoption de la première résolution des Nations unies sur les personnes vivant avec une maladie rare et leurs familles en décembre 2021. La conférence visait à explorer les opportunités politiques ouvertes par cette étape importante et à discuter des formes d'une future politique européenne sur les maladies rares, notamment en réponse aux objectifs de développement durable.
La conférence a été ouverte par Avril Daly, vice-présidente d'EURORDIS, qui a appelé à la mise en place d'un nouveau cadre politique dans l'Union européenne, sur la base des recommandations de l’étude prospective Rare 2030. Les parties prenantes, y compris les députés européens, ont confirmé la nécessité d'une politique coordonnée et complète en matière de maladies rares en Europe, et ont exprimé l'engagement du Parlement en faveur des maladies rares. Frédérique Ries, membre du Parlement européen, a déclaré que "l'Union européenne a besoin d'un cadre politique global pour relier toutes les politiques et initiatives touchant les personnes vivant avec une maladie rare au niveau européen et national." Stella Kyriakides, commissaire européenne chargée de la santé et de la sécurité alimentaire, a également participé à la conférence et a souligné le travail de la Commission dans le domaine des maladies rares, notamment en ce qui concerne le Partenariat sur les maladies rares, les ERN et la révision du règlement sur les médicaments orphelins. Le directeur régional de l'OMS pour l'Europe, Hans Kluge, a salué le rôle joué par les associations de patients dans l'adoption de la résolution des Nations unies pour les personnes atteintes d’une maladie rare et leurs familles et a déclaré que l'OMS resterait un partenaire solide pour transformer la résolution des Nations unies en une stratégie efficace pour l'Europe. Il a affirmé l'importance d'un cadre européen pour les personnes handicapées et d'un plan d'action européen pour la santé numérique, montrant ainsi l'engagement en faveur de la couverture sanitaire universelle.
Au cours de la première journée, les quatre meilleurs posters ont été présentés par leurs auteurs :
- « Un programme de suivi de la maladie (DMP) à long terme, prospectif, multicentrique, en clinique et en ligne, pour les patients atteints de troubles de l'oxydation des acides gras à longue chaîne (LC-FAOD) », Ultragenyx Pharmaceutical Inc.
- « Participation au travail chez les adultes atteints de maladies rares - une analyse systématique de la recherche », TRS National Resource Center for Rare Disorders (Centre national de ressources pour les maladies rares).
- « Utilisation du modèle d'apprentissage ADDIE pour concevoir un programme éducatif multidisciplinaire centré sur les maladies rares, à adresser aux lycéens de Roumanie », Babeș- Bolyai University Cluj-Napoca.
- « Description opérationnelle des maladies rares - Une référence commune pour améliorer la reconnaissance et la visibilité des maladies rares », Rare Diseases International.
Les autres posters ont été présentés sur la plateforme de l'événement dans un format multimédia.
Les trois jours suivants ont été consacrés à des discussions importantes sur la manière d'atteindre les trois objectifs suivants pour les personnes vivant avec une maladie rare, inspirés par l'étude prospective Rare 2030 ;
- Garantir une vie saine et promouvoir le bien-être de toutes les personnes vivant avec une maladie rare, à tout âge.
- Réduire les inégalités pour les personnes vivant avec une maladie rare.
- Construire des infrastructures résilientes, promouvoir une industrie inclusive et durable et encourager l'innovation pour les personnes vivant avec une maladie rare.
Après quatre jours d'échanges riches entre les parties prenantes, la conférence s'est achevée par les discours émouvants de jeunes défenseurs des patients atteint de maladies rares, dont Adéla Odrihocká, jeune défenseur des malades de Tchéquie, qui a déclaré : " En tant que patients atteints de maladies rares et jeunes citoyens, on nous a dit toute notre vie d'attendre. Nous n'avons pas ce temps. Nous avons besoin d'espoir pour notre avenir. Nous devons agir maintenant, pour assurer une meilleure gestion des symptômes et garantir une meilleure qualité de vie." Danielle Drachmann, directrice exécutive de l'association Ketotic Hypoglycemia International, a souligné la nécessité de renforcer les partenariats entre les experts et les familles touchées par une maladie rare afin d'améliorer les politiques relatives aux maladies rares.
Yann Le Cam, directeur général d'EURORDIS a clôturé la conférence en déclarant que "la question n'est plus de savoir si nous avons besoin d'une nouvelle stratégie européenne, mais comment et quand. Nous avons été témoins du fort élan politique insistant sur le fait que la stratégie actuelle n'est pas suffisante, ce n'est pas le moment de relâcher nos efforts."
Si la conférence a souligné l'engagement de la France en faveur des maladies rares, elle a également marqué le début de la présidence tchèque de l'UE. Jakub Dvoracek, vice-ministre de la santé, a déclaré que la République tchèque "continuera à soutenir le renforcement de la coopération et de la coordination entre les États membres et encouragera la création du plan d'action européen sur les maladies rares". Il a également annoncé qu'une conférence sur les maladies rares aura lieu en octobre 2022, afin de poursuivre les discussions sur une stratégie coordonnée au niveau de l'UE. La conférence abordera les aspects clés du nouveau cadre, notamment le diagnostic précoce, l'accès aux traitements, la révision des législations pédiatriques et le rôle des ERN.
La prochaine édition de l'ECRD aura lieu en 2024.
