Une nouvelle stratégie européenne sur les maladies rares : Lettre ouverte par la communauté des maladies rares à la Commission européenne
EURORDIS et 57 organisations partenaires dont Orphanet ont publié une lettre ouverte à la Commission européenne demandant une nouvelle stratégie européenne sur les maladies rares. Les organisations signataires inclus notamment des associations de malades, des défenseurs des malades, des groupes cliniques et de recherche, des coordinateurs d'ERN et des groupes industriels. Cette lettre fait suite aux conclusions tirées par les parties prenantes lors de la 11e édition de la Conférence européenne sur les maladies rares (ECRD) qui s'est tenue du 27 juin au 1er juillet 2022. Lors de cette conférence, les participants ont exprimé la nécessité d'une stratégie sur les maladies rares coordonnée au niveau européen. Cette lettre réitère cette demande et exige que toutes les actions législatives et non législatives soient fédérées sous une nouvelle commission COMM. La lettre appelle également à une nouvelle recommandation du Conseil sur les maladies rares afin de réviser le cadre de 2009.
La lettre ouverte signée par les parties prenantes internationales dans le domaine des maladies rares met également l'accent sur l'importance d'un espace européen des données de santé, de qualité, comprenant une norme de codification spécifique aux maladies rares. Les signataires insistent sur la nécessité que les systèmes réglementaires européens, notamment le règlement sur les médicaments orphelins et à usage pédiatrique, la stratégie pharmaceutique générale et la mise en œuvre du règlement sur l'évaluation des technologies de la santé (ETS), positionnent l'UE en tant que leader mondial du développement de médicaments pour répondre aux besoins non satisfaits des patients. La communauté des maladies rares appelle également à l'intégration des Réseaux Européens de Référence (European Reference Networks, ERN) dans les systèmes de santé nationaux et au renforcement du travail transfrontalier mais aussi intersectoriel, avec des liens étroits entre la recherche, les données et les soins de santé.
Le plan d'action européen pour les maladies rares doit permettre d’améliorer la vie des patients européens et de tendre vers les objectifs du programme "L'UE pour la santé" (EU4Health) et du programme européen pour la recherche et l'innovation (Horizon Europe). Une stratégie coordonnée implique en effet d'œuvrer à l'amélioration du diagnostic et du traitement des personnes vivant avec une maladie rare. Cet objectif passe notamment par l'amélioration des données récoltées, de la recherche, des traitements, des soins et de l'inclusion ainsi que de garantir les droits d'accès à des soins, une éducation et un emploi de qualité.
Lors de l'ECRD 2022, Jakub Dvoracek, vice-ministre de la santé, a déclaré que la République tchèque qui préside désormais l'UE organisera une conférence sur les maladies rares en octobre 2022. Cette conférence devrait permettre de poursuivre les discussions sur un nouveau plan européen pour les maladies. La conférence abordera les aspects essentiels du nouveau cadre, notamment le diagnostic précoce, l'accès aux traitements, la révision de la législation sur les médicaments orphelins et à usage pédiatrique et le rôle des ERN.
Nous espérons que cette conférence, ainsi que l'engagement de la présidence tchèque de l'UE sur les maladies rares, marqueront une nouvelle étape vers la conception du plan d'action européen sur les maladies rares.
