Politique de santé & Campagne de communication : Le PNMR 4 vu par la Plateforme maladies rares
Zakia Beghdad (AFSED), Laurence Tiennot-Herment (AFM-Téléthon),
Yann Le Cam (EURORDIS), Hélène Berrué-Gaillard (Alliance maladies rares).
Orphanet remercie les participants pour le droit à l'image.
Crédit photo: @EURORDIS/Twitter.
Le 17 février 2023, les acteurs de la Plateforme Maladies Rares ont tenu une conférence de presse dans le cadre de la 16ème JIMR 2023 (Journée internationale des maladies rares). En ouverture, Yann Le Cam, le directeur général d’EURORDIS, a rappelé que plus de 300 millions de patients sont concernés dans le monde par les maladies rares, et que la JIMR souligne l’objectif d’une équité dans le soin et les droits des patients.
La conférence s’est concentrée sur le diagnostic et le traitement, à une échelle nationale, en appelant à ce que le PNMR 4 (futur Plan national maladies rares) suive une « stratégie nationale interministérielle dotée de réels moyens financiers ». La conceptualisation du plan gagnerait à faire entrer en synergie trois ministères (santé et prévention, enseignement supérieur et recherche, industrie). Historiquement, si la France n’a pas été le premier pays européen à mettre en place un plan national dédié aux maladies rares, elle a en revanche été pionnière, par son approche structurelle, également appelée « intégrée » (soin, médico-social et industrie). Ce modèle, exemplaire, s’est diffusé dans les autres pays européens.
Des mesures plus spécifiques ont ensuite été avancées. En termes de traitements, par exemple, l’AFM-Téléthon en appelle à la création de « FITURARE, un Fonds public d’Intervention et d’innovation pour les Traitements de maladies Ultra Rares sans perspectives de rentabilité commerciale ». Quant à l’Alliance maladies rares, elle salue les avancées permises par le PNMR 3 (précédent plan), en dépit de l’énorme marge de progrès qui reste ouverte, notamment en matière de diagnostic. Le témoignage d’une responsable associative (Association Française des Syndromes d'Ehlers-Danlos) est venu incarner cette réalité, avec notamment la mention des coûts cachés (psychologiques et économiques) qu’engendre une prise en charge trop tardive, ou erratique. L’Alliance vient ainsi de lancer une campagne de sensibilisation à l’errance diagnostique (et aux solutions pour la réduire), auprès du grand public et des professionnels de santé de première ligne, qui restent insuffisant formés. Cette stratégie est ancrée dans les résultats de deux études sur l’errance, qui sortiront prochainement sur les sites respectifs de l’Alliance et d’EURORDIS. Les données de la BNDMR sont également attendues. D’autres points sont à anticiper, tels que faire des maladies rares une spécialité attractive pour les professions hospitalières, ou s’assurer que la crise hospitalière actuelle n’entrave pas les avancées des PNMR.
