Vers un 4ème Plan National Maladies Rares (PNMR 4)
Le 29 février 2024, à l’occasion de la JIMR (Journée internationale des maladies rares), Catherine Vautrin, la ministre du Travail de la Santé et des Solidarités, a visité la Plateforme Maladies Rares, puis la Maison des maladies rares (hôpital Bicêtre de l'APHP). Elle a notamment salué les acteurs associatifs, qui portent la cause des maladies rares, ainsi que les soignants, qui « travaillent sans relâche pour apporter le meilleur accompagnement aux patients ».
Catherine Vautrin, Maud Gatel (député) et Philippe Berta (député et président du groupe d’études « Maladies rares » de l’Assemblée nationale), accompagnés par les acteurs de la Plateforme (AFM-Téléthon, Alliance maladies rares, EURORDIS, Maladies Rares Info Service, Orphanet). Crédit : Orphanet
Elle est ainsi la 6ème ministre de la santé à se rendre à la Plateforme. Elle a évoqué les grands axes du PNMR 4 (futur Plan national maladies rares), et elle a recueilli les besoins des acteurs de la Plateforme. Le PNMR 4, qui sera vraisemblablement publié avant l’été, a mobilisé 300 experts et 15 groupes de travail lors de sa préparation.
L’annonce officielle du futur Plan, publiée il y a un an, a été actualisée le 1er mars 2024, au lendemain de la visite de Catherine Vautrin, via un communiqué mutuel aux ministères de la Santé, de la Recherche et de l’Industrie. Alors que la labellisation des centres experts maladies rares 2023-2027 est effective depuis fin décembre 2023, une enveloppe supplémentaire de près de 36 millions d’euros a été annoncée pour cette année. La hausse du nombre de centres experts optimise le maillage territorial, et le Plan déploiera des mesures notamment liées au diagnostic et à l’innovation dans les traitements. Le communiqué officialise les quatre axes préalablement annoncés pour le futur PNMR, à savoir : le parcours de vie et de soin, le diagnostic, les innovations et traitements, la collecte des données de santé et d’échantillons biologiques. Une démarche de co-construction avec les associations de malades et de leurs proches est également annoncée pour le PNMR 4. Sur le plan européen, la France coordonne d’ailleurs le groupe de travail européen sur le partage des données de santé maladies rares et leur réutilisation, lors de l’action conjointe sur l’intégration des ERN dans les systèmes de santé nationaux (JARDIN : Joint Action Rare Disease Innovation ; qui a commencé le 1er février 2024).
L’année 2024 marque les vingt ans de la mobilisation française en matière de maladies rares, jalonnés par les PNMR 1 (2005-2008), 2 (2011-2016), et 3 (2018-2022).
