Le 25 février 2025, quelques jours avant la JIMR 2025, le 4ème Plan National Maladies Rares (PNMR4) a finalement été lancé lors d’un événement au Ministère du Travail, de la Santé, des Solidarités et des Familles. Attendue depuis longtemps par les acteurs des maladies rares, mais retardée en raison du contexte politique, cette stratégie vise à poursuivre et à élargir le travail accompli par ses prédécesseurs, afin d'améliorer le parcours de vie et de soins des 3 millions Français vivant avec une maladie rare.
Intitulé « Des territoires vers l'Europe », le PNMR4 se base sur 3 piliers : soin, recherche et industrie, et s’articule autour de 4 axes et 26 objectifs. Des actions spécifiques sont également identifiées pour contribuer à la réalisation de chaque objectif, avec un accent particulier sur le maillage territorial d'une part et la coordination avec les action européennes d'autre part. Dans l’ensemble, ces priorités visent à améliorer l'accessibilité à des diagnostics plus rapides et à des traitements, le renforcements de la solidarité et l'amplification de la recherche des maladies rares en intégrant les avancées scientifiques, la coopération interdisciplinaire et les innovations technologiques.
Résumé des axes et objectifs du PNMR4 (adapté du document officiel)
L’événement du lancement, sous l'égide de Mme. la Ministre du Travail, de la Santé, des Solidarités et des Familles Catherine Vautrin, de M. le Ministre chargé de la Santé et de l'Accès aux soins Yannick Neuder et de M. le Ministre chargé de l'Enseignement supérieur et de la Recherche Philippe Baptiste, a rassemblé les associations de patients, les professionnels de santé, les chercheurs et d’autres parties prenantes ayant participé à l'élaboration du plan. Pour chacun des quatre axe, des membres du groupe de travail concerné ont fait part de leur point de vue sur les enjeux actuels et sur la manière dont le plan s’efforcera de les relever. Plusieurs intervenants ont souligné l’accent mis par le plan sur l’offre de soins et l’importance d’intégrer les nouvelles technologies, telles que l’IA, dans les soins pour les maladies rares, tout en favorisant une approche européenne renforcée.
Le PNMR4 s'inscrit dans la continuité de plus de 20 ans d'efforts déployés par l’État, depuis le premier PNMR en 2004, pour améliorer la prise en charge globale des personnes concernées par une maladie rare en France. Le lancement du plan constitue un point de départ dans la construction de nouvelles réponses fortement attendues par toute la communauté française des maladies rares, qu'elle veut évolutives et dynamiques, avec un pilotage clair et des objectifs mesurables.
