Édition du 08 Décembre 2017

^{©Maurine Tric}

Les 20 et 21 novembre derniers, la 5^e édition des rencontres des maladies rares Rare 2017 ont eu lieu à la Cité des sciences et de l’industrie à Paris, en France. Cet événement qui a lieu tous les deux ans réunit toute la communauté des maladies rares (acteurs de la santé et de la recherche, à la fois dans le secteur public et privé, associations de patients, décideurs publics, professionnels de la santé…), et a été organisé pour la première fois par la Fondation maladies rares, en partenariat avec Eurobiomed. Plus de 600 participants venant de tous horizons ont assisté à cette édition. La diversité des thèmes abordés a contribué au succès de cet évènement clé dans le calendrier de la communauté maladies rares française. L'année 2017 est une année cruciale pour les maladies rares, dans le cadre de l'annonce de la nouvelle stratégie de santé présenté par la ministre des Solidarités et de la Santé Agnès Buzyn et dans le contexte de la mise en œuvre du Plan France médecine génomique 2025. Le paysage des maladies rares change et les attentes des patients également. L’égalité territoriale et l'affirmation de la place centrale des malades sont mis en exergue, et les acteurs du domaine sont confrontés au développement fulgurant des solutions d'e-santé et à la viabilité de la prise en charge financière de l'innovation diagnostique et thérapeutique. La présence d’Agnès Buzyn, qui a ouvert le congrès, et de la ministre de l'Enseignement supérieur, de la Recherche et de l'Innovation, Frédérique Vidal, a montré le soutien des décideurs politiques aux enjeux des maladies rares, à un moment où l'Europe regarde la France, pionnière dans le domaine, notamment avec la mise en place des Filières de santé maladies rares (voir éditorial de cette newsletter).

Ces rencontres ont été conçues pour être un laboratoire d'idées et d’analyse permettant d’avancer vers un système de santé plus équitable et performant, avec plus de connaissances pour la prise de décision en santé, des innovations au service des besoins non satisfaits, et plus de qualité de vie pour les malades et leur famille. Plus de 250 rendez-vous d’affaires ont été organisés entre des acteurs privés, académiques, associatifs et institutionnels lors de ces deux jours. De nombreux thèmes ont été abordés tels que l'organisation des soins, les réponses aux situations d'urgence, le dépistage néonatal à la lumière des avancées scientifiques ou technologiques, l'optimisation de la collecte et de l’exploitation des données pour la recherche, ou le rôle essentiel du malade expert pour le développement des traitements. L’e-santé et la diagnostic plus précoce des maladies rares ont été au cœur des débats. Le défi que représente la proposition de plus de thérapies pour les maladies rares dans un système de santé de plus en plus contraint par le contexte économique a suscité une vive discussion des parties prenantes. L'importance primordiale du renforcement de la collaboration internationale pour les maladies rares a été soulignée, insistant notamment sur le bilan de la France en Europe et sur ce que l'Europe pourrait inspirer à la France, du point de vue des patients. Enfin, un bilan de la recherche européenne et internationale sur les maladies rares et du rôle de la France dans la coopération européenne pour l'évaluation des technologies a également été dressé, mettant en avant encore une fois l'importance d'une action au-delà du niveau national, au niveau européen, voir international.

Le comité scientifique de Rare 2017, composé de Ségolène Aymé (Institut du cerveau et de la moelle épinière, fondatrice d’Orphanet), Nathalie Triclin-Conseil (présidente de l’Alliance Maladies Rares),  et Antoine Ferry (président du laboratoire Cell Therapies Research and Services), ont clôt ces deux jours riches en échanges, découvertes et analyses, en rappelant que de nombreux progrès ont déjà été accomplis, notamment grâce aux deux derniers Plans nationaux maladies rares, mais que beaucoup reste à faire à l'avenir. Comme par le passé, l’Europe est tournée vers la France et observe ses prochaines actions. La présence des deux ministres Agnès Buzyn et Frédérique Vidal dans un tel congrès qui réunit toutes les parties prenantes des maladies rares, est un fort message d'engagement politique.