Transformer la recherche sur les maladies rares en Europe : le European Joint co-fund Programme for Rare Diseases (EJP-RD) est approuvé
Malgré les importants investissements de la Commission européenne pour la recherche sur les maladies rares, et les impressionnants résultats obtenus, d’importants défis subsistent, qui ne peuvent être résolus que par la mise en place d’une stratégie de recherche sur les maladies rares en Europe, qui intégrerait la globalité du parcours centré sur le patient, du chevet du malade au laboratoire et retour. Cela s'avère d'ailleurs particulièrement nécessaire pour atteindre les défis posés par le Consortium international de recherche sur les maladies rares (IRDiRC) à la communauté en vue de l'horizon 2027.
Une stratégie de recherche sur les maladies rares à l'échelle européenne devrait donc s'appuyer sur les réussites européennes passées et inclure et coordonner tous les acteurs et initiatives pertinents pour les maladies rares. Il est nécessaire de surmonter la fragmentation et la duplication des efforts, d'utiliser efficacement les ressources et les données, de maximiser le potentiel des outils et des infrastructures déjà financés et de faciliter le partage de données, d'outils et d'expériences en Europe et au-delà.
L'objectif principal du programme de cofinancement européen pour les maladies rares (« European Joint co-fund Programme for Rare Diseases » ou EJP-RD) qui vient d'être accepté est d'établir une stratégie globale couvrant la recherche, les données et les outils, qui conduiront à l'optimisation et à l'exploitation des résultats, à des diagnostics plus rapides, à un développement de médicaments moins lent et moins coûteux, à des soins améliorés pour les patients, la montée en capacité de toutes les parties prenantes et enfin à donner à l'Europe un rôle de leadership pour les années à venir.
En effet, l'EJP-RD vise à
- Mettre en place une organisation durable et interopérable pour la génération, la réutilisation et le partage de données sur la base de principes dits « FAIR » (Findable, Accessible, Interoperable, Re-usable)
- Structurer la connexion avec les réseaux européens de référence (RER)
- Financer des travaux de recherche de haute qualité et profondément transformateurs, ainsi qu'à améliorer l'utilisation des résultats de la recherche en vue de les injecter dans le système de santé et transférer efficacement les innovations à des fins d'exploitation par les PME et l'industrie
- Promouvoir des méthodologies de recherche adaptées aux maladies rares
- Renforcer les capacités de toutes les parties prenantes concernées pour une meilleure recherche dans le futur
- S'assurer que les patients participent à toutes les étapes du parcours de recherche.
Coordonné par l'Inserm en France (par Daria Julkowska de l'institut thématique (ITMO) génétique, génomique et bioinformatique, dirigé par Catherine Nguyen), le EJP-RD est un consortium multipartite composé de 85 partenaires à part entière et de 71 partenaires tiers qui offrent une couverture paneuropéenne. Le Canada, le Japon et l'Australie collaborent également au sein du programme.
EJP-RD est un effort inclusif qui s'appuie sur les ressources, les expériences et les réseaux existants, notamment eRare, Orphanet, RD-Connect, EURORDIS, les RER et les infrastructures de recherche telles qu'ELIXIR, BBMRI, EATRIS, ECRIN et INFRAFRONTIER, entre autres.
Les activités du programme sont organisées autour de 4 domaines principaux ou piliers :
- Financement collaboratif de la recherche
- Accès coordonné innovant aux données et aux services
- Renforcement des capacités et formation
- Accélérer le transfert de la recherche à haut potentiel et améliorer les résultats de la recherche clinique
Ils sont supervisés par une solide organisation coordinatrice et une gouvernance structurée, comprenant un Conseil des Politiques de recherche, qui assure la priorisation des activités et l’harmonisation avec les organismes de recherche au niveau national. C'est dans cette optique également que la création de groupes miroirs nationaux dans chaque État membre est encouragée.
Ce nouveau programme, qui débutera en janvier 2019 avec un soutien européen de 55 millions d'euros pour 5 ans, constitue une opportunité unique de transformer et d'accélérer la recherche sur les MR en Europe. Il s'agira de la première initiative à rassembler un nombre et une diversité de partenaires si importants, de manière coordonnée, en assurant un niveau d'intégration nécessaire et une stratégie unique pour relever les défis des maladies rares, avec pour objectif final d'améliorer la vie des patients en fournissant de nouveaux traitements et des méthodes de diagnostic plus efficaces.
