L’EUCERD adopte à l’unanimité des recommandations pour les centres d’expertise en Europe
Lors de sa troisième réunion, le 24 octobre, le Comité d'Experts Maladies Rares de l’Union Européenne (EUCERD) a adopté des recommandations portant sur les critères de qualité des centres d’expertise pour les maladies rares. Le concept de centre d’expertise correspond au concept français de centre de référence. Les centres d’expertise et les réseaux de référence européens entre ces centres ont été évoqués dans la recommandation du Conseil des ministres de la Santé (8 juin 2009) relative à une action dans le domaine des maladies rares et, plus récemment, dans la directive relative aux soins transfrontaliers, comme un moyen permettant d’organiser des soins de qualité pour les milliers de maladies rares hétérogènes affectant des patients dans toute l’Europe. Afin de partager les connaissances et l’expertise de manière plus efficace, les recommandations de l’EUCERD cherchent à harmoniser les normes de qualité en élaborant des critères que les Etats membres pourront intégrer dans le processus de labellisation de leurs centres d’expertise.
L’EUCERD (anciennement Rare Diseases Task Force) a déjà publié toute une série de rapports. Les 45 recommandations s’appuient donc sur ce qui a déjà été réalisé pour aider les Etats membres à développer des filières de soins pour les maladies rares aux niveaux national et européen. Elles portent essentiellement sur la mission des centres d’expertise, les critères de désignation des centres d’expertise, le processus de désignation et d’évaluation des centres nationaux d’expertise et la dimension européenne de ces centres.
Les recommandations de l’EUCERD sont disponibles en langue anglaise sur le site de l’EUCERD.
En Suisse, l’Office fédéral de la santé publique travaille actuellement sur un projet qui permettra de faciliter le remboursement des produits pharmaceutiques destinés aux maladies rares. Une table ronde, tenue en septembre, a donné aux professionnels de santé, aux membres de l’industrie biopharmaceutique ainsi qu’aux représentants du gouvernement local la possibilité d’échanger leur point de vue sur les stratégies de remboursement des produits ainsi que sur la façon d’améliorer le diagnostic. Ils ont ainsi évoqué le modèle français d’organisation des réseaux de centres experts pour certains groupes de maladies rares. Enfin, la question de la négociation des prix des médicaments a également été abordée. Une deuxième table ronde aura lieu au début de l’année prochaine.
Les recommandations du rapport final et les mesures proposées pour le Plan belge relatif aux maladies rares ont été présentées au ministre des Affaires sociales et de la Santé publique le mois dernier. Le rapport est disponible en ligne sur le site de la Fondation Roi Baudouin en français, anglais, allemand et néerlandais. Le plan proposé compte 42 recommandations qui s’articulent autour de cinq thèmes centraux : l’expertise et la multidisciplinarité ; la collaboration et le travail en réseau ; la connaissance, l’information et la sensibilisation ; l’équité en termes d’accès ; la gouvernance et la pérennité. La 
L’utilisation des médicaments hors AMM (« off-label use ») est apparue au grand jour en Europe suite à l’affaire Mediator®. Toutefois, l’utilisation hors AMM d’un médicament, qui correspond à l’utilisation d’un médicament pour une maladie autre que celle pour laquelle il a reçu l’autorisation de mise sur le marché, est essentielle dans le domaine des maladies rares, en manque de traitements testés et autorisés. Au Royaume-Uni, le National Institute for Health and Clinical Excellence (NICE) va démarrer un processus d’expertise pour l’usage hors AMM des médicaments dès le printemps prochain. Selon un communiqué de presse, le Service national de santé (NHS, National Health Service) en Angleterre reçoit environ 1000 demandes spécifiques par an concernant des utilisations hors AMM. L’annonce de l’évaluation des produits hors AMM s’est faite avec l’accord de la communauté des maladies rares. « Cette annonce est une bonne nouvelle pour les patients atteints de cancers rares. Elle permettra aux patients d’accéder à des soins de bonne qualité. Aucun patient ne doit être défavorisé parce qu’il est atteint d’une maladie rare » a déclaré Andrew Wilson, président de la Fondation Rare Cancers. 
