Christelle Dubos a été nommée le 16 octobre 2018 secrétaire d’État auprès de la ministre des solidarités et de la santé Agnès Buzyn. Députée LREM de Gironde, elle a notamment défendu la loi ELAN à l’Assemblée, dont elle était co-rapporteure.
Cet été, Pr. Yves Lévy avait annoncé le retrait de sa candidature à un nouveau mandat de président de l'Inserm. Son mandat a pris ainsi fin le 12 octobre 2018. Suite à cela, il a pris ses fonctions en tant que conseiller d’État extraordinaire. Claire Giry est par la suite devenue chargée des fonctions de présidente de l’Inserm par intérim. Elle est directrice générale déléguée de l’Inserm depuis décembre 2017.
Lors du 8ème Conseil stratégique des industries de santé (CSIS), le Gouvernement français avait affiché la volonté de rendre l’innovation en santé accessible plus rapidement pour les patients. L’Agence Nationale de Sécurité du Médicament (ANSM) a inclus ce point dans son programme de travail 2018 et a annoncé le 12 octobre la création de deux circuits courts (Fast Track) qui vont permettre de réduire les délais d’instruction des demandes d’autorisation d’essais cliniques de médicaments dans le respect de la sécurité des patients. Ce nouveau dispositif, lancé à partir du 15 octobre 2018, concerne les essais cliniques de traitements innovants (Fast Track 1) et les nouveaux essais avec une molécule connue (Fast Track 2). Une première phase test a été proposée aux promoteurs volontaires à compter du 15 octobre 2018.
Le 16 mai dernier, Agnès Buzyn avait lancé une mission de préfiguration afin de créer un “Health Data Hub”, un guichet unique et sécurisé dans l’objectif de permettre le partage de données de santé, et d’élargir le système national de données de santé. Il figurait déjà dans le 3e Plan National Maladies Rares (PNMR3) dans l’axe consacré au partage des données pour favoriser le diagnostic et le développement de nouveaux traitements. Un obstacle majeur à l’identification des maladies rares, à la compréhension de leurs mécanismes et à leur diagnostic et traitement est en effet lié à l’incapacité à collecter des données pertinentes et de qualité, à les apparier et à les échanger.
Le 12 octobre 2018, les chargés de la mission de préfiguration, Dominique Polton, présidente de l’Institut national des données en santé (INDS), Marc Cuggia, professeur d’informatique médicale et praticien hospitalier au CHU de Rennes et Gilles Wainrib, président fondateur de la start-up Owkin, ont pu rendre leurs conclusions à la ministre Agnès Buzyn, en présence de Mounir Mahjoubi, Secrétaire d’Etat auprès du Premier ministre, chargé du Numérique, qui sera chargé de sa mise en place.
Durant le déroulement de cette mission, près d’une centaine d’idées concrètes pour mettre le patrimoine national de données de santé au service de la recherche, des professionnels de santé, des citoyens, des start-ups, des medtechs et de la puissance publique ont été proposées. Une première version du projet, qui coûtera annuellement 40 millions d’euros, devrait voir le jour fin 2019.
La proposition de loi de Pierre Vatin, député LR de la 5ème circonscription de l'Oise, n° 1287 visant à la création d’un répertoire des maladies rares ou orphelines, a été examinée en commission des affaires sociales de l’Assemblée nationale le 3 octobre 2018. Cette loi visait à simplifier la vie des personnes atteintes de maladies rares ou orphelines, mais aussi des administrations auxquelles elles doivent s’adresser, en mettant en place un répertoire des maladies rares et orphelines à destination des organismes publics et parapublics. Ce répertoire devait lister pour chaque maladie les dérogations à la réglementation du fait des effets de ces affections. Cette proposition a finalement été rejetée en commission.
Dans la lignée du Gouvernement qui souhaite améliorer l’innovation au service des patients, l’Agence de la biomédecine a publié ses nouveaux rapports d’activités qui abordent ce point en fil rouge. Les actions marquantes de l’année 2017 y sont présentées : prélèvement et greffe d’organes, de tissus, et de cellules, diagnostic prénatal et diagnostic préimplantatoire, et promotion de la recherche sur les cellules souches embryonnaires. Une attention particulière y est également dédiée au Plan France Médecine Génomique 2025 et le 3e Plan National Maladies Rares dont l’Agence de biomédecine était partie prenante.
Mounir Mahjoubi, Secrétaire d’État auprès du Premier Ministre, chargé du Numérique, aux côtés de Sophie Cluzel, Secrétaire d’État auprès du Premier Ministre, chargée des Personnes handicapées, ont participé le 8 octobre au lancement du nouveau service de téléphonie dédié aux personnes sourdes, malentendantes, sourdaveugles et aphasiques, opéré par RogerVoice et organisé par Didier CASAS, Président de la Fédération Française des Télécoms, et Jérémie Boroy Président de l’Union nationale pour l’insertion social du déficient auditif. RogerVoice permet un service de traduction en Langue des signes française et en langue française parlée complétée. Elle permet aussi de transcrire quasi automatiquement la parole en texte.
L’Institut NeuroMyoGène (INMG) est un nouveau centre de recherche fondamentale sur le système neuromusculaire, qui bénéficie du soutien de l’Association française contre les myopathies (AFM-Téléthon) et qui est sous l’égide de l’Université Claude Bernard Lyon 1, du CNRS et de l’INSERM. Il regroupe actuellement 14 équipes de recherche et environ 170 personnes, et est dirigé par le Pr. Laurent Schaeffer.
La rénovation effectuée du 26 février au 15 juin 2018 bénéficiera le Centre de ressources et de compétences de la mucoviscidose (CRCM) au sein du CHU de Montpellier, destiné aux enfants comme aux adultes et couvrant tout le territoire de l’Occitanie Est.
La Commission européenne a chargé le groupe Technopolis et Ecorys BV de collecter des données afin de mieux comprendre le point de vue des parties prenantes sur l'efficacité, la pertinence et la valeur ajoutée de la réglementation européenne sur les médicaments européens, ainsi que sa cohérence avec les autres réglementations. L'étude devrait être achevée au cours du premier semestre de 2019. Le rapport final sera mis à la disposition du public.
Deux enquêtes sont disponibles. L’une s’adresse aux chercheurs (universitaires) et experts ayant un intérêt pour :
Elle est disponible ici et doit être complétée avant le 14 novembre 2018.
L’autre enquête est destinée aux organisations et représentants des :
A noter que cette enquête est spécialement conçue pour collecter les réponses au niveau organisationnel. Les personnes ne représentant pas une organisation mais souhaitant contribuer à cette étude à titre personnel sont invitées à participer à la consultation publique ouverte (non encore active). Elle est disponible ici et doit être complétée avant le 14 novembre 2018.
Genetic Alliance UK fait partie d'une équipe plus vaste d'universitaires et d'experts dans le domaine des maladies rares visant à combler la lacune concernant la coordination des soins grâce à une nouvelle étude appelée CONCORD (COordiNated Care Of Rare Diseases). L'étude, qui a débuté en juin 2018, durera deux ans et demi et est financée par l'Institut national de recherche en santé (INDH) et le Delivery Research Programme. L'étude est dirigée par le professeur Steve Morris, économiste de la santé à University City London.
La première étape de ce projet de recherche est actuellement en cours. Il existe un appel de patients atteints de maladies rares et des parents/soignants de patients atteints de maladies rares pour participer à des entretiens sur leur expérience de la coordination des soins.
Pour prendre part au projet ou pour des questions : contacter Amy Simpson / amy.simpson@geneticalliance.org.uk / 0207 831 0883
Le 29 mars 2019, le Royaume-Uni doit quitter l'Union européenne (UE). À l’heure actuelle, le gouvernement britannique et l’Union européenne ne se sont pas mis d’accord sur une procédure de retrait protégeant la capacité du Royaume-Uni à continuer de participer aux Réseaux européens de référence (RER).
Genetic Alliance UK a rédigé, en collaboration avec un certain nombre d’experts travaillant dans le domaine des maladies rares, une déclaration sur l’importance de la participation du Royaume-Uni aux RER.
La déclaration et la campagne #ProtectERNs appellent le gouvernement du Royaume-Uni et l'Union européenne à s'assurer de la participation soutenue du Royaume-Uni aux RER.
Les patients et leurs familles peuvent participer à la campagne en signant une pétition ici.
Une vingtaine d’organisations de santé européennes se sont retrouvées au Parlement européen le 27 septembre 2018. Cette communauté a exprimé ses inquiétudes quant à la lenteur des négociations, concernant notamment la disponibilité des médicaments pour les patients européens et britanniques, la préservation des partenariats en recherche médicale et les impacts potentiels sur la sécurité des patients.
L’agence européenne des médicaments (EMA) est entrée dans la troisième phase de son plan de continuité suite au Brexit, le 1er octobre 2018. Ce plan, annoncé début août, a pour but de diminuer certaines activités de l’EMA pour se focaliser sur les fonctions principales de l’Agence, tout en préparant son déménagement pour les Pays-Bas.
Le règlement de l'Union européenne (UE) sur les traitements pédiatriques est entré en vigueur en 2007. En 2017, la Commission européenne (CE) a publié son rapport décennal sur la mise en œuvre du règlement, qui montrait que le nombre de médicaments développés pour les enfants avait augmenté durant cette période. Cependant, il a également révélé des défis spécifiques, comme le développement de médicaments pour des maladies qui ne touchent que les enfants ou pour des maladies qui se manifestent différemment chez l'adulte et l'enfant. Le rapport a également souligné que le développement et la disponibilité des traitements pédiatriques étaient souvent retardés par rapport aux traitements pour adultes.
Au cours d’un workshop organisé le 20 mars 2018 par l’Agence européenne des médicaments (EMA) et la Commission européenne, est né un plan d’action pour le développement de traitements pédiatriques, qui comprend cinq piliers :
La mise en œuvre de ces actions devrait accroître l'efficacité des processus de réglementation pédiatrique dans le cadre juridique actuel et accroître la disponibilité des médicaments pour les enfants.
Le plan devait initialement être achevé dans un délai de deux ans. Toutefois, en raison de l’impact du Brexit et de la délocalisation de l’EMA aux Pays-Bas, certaines actions ne devraient pas être achevées d’ici à la fin de 2020, comme indiqué dans le plan. Le plan sera mis à jour au fil du temps, en fonction des priorités et de la disponibilité des ressources.
L'action de l'UE en matière de cancers rares a pris une ampleur considérable au cours de la dernière décennie, grâce à une approche collaborative unique et à une approche avec de multiples parties prenantes. Il s’agissait là d’un des messages clés d’un récent événement du Parlement européen consacré aux cancers rares, organisé conjointement par Rare Cancers Europe (RCE), la Société européenne d’oncologie médicale (ESMO) et le Parliament Magazine, le 25 septembre 2018. Le débat a été axé sur les défis auxquels sont confrontés les 24 réseaux européens de référence (RER) pour les maladies rares, y compris les cancers rares, la mise en œuvre de la directive sur les soins de santé transfrontaliers, les problèmes liés à la génération et à l'exploitation de preuves sur les cancers rares, et l'impact potentiel du projet de règlement de l'UE sur l'évaluation des technologies de la santé (HTA).
RCE a été créé par l'ESMO en 2008 dans le but d'améliorer les soins des patients atteints de cancer rare et se consacre à l'intégration du cancer rare dans l'agenda politique européen. Ses activités ont permis d’améliorer le diagnostic et les soins des cancers rares, y compris la création de la JARC (Joint Action on Rare Cancer) et un soutien pour la formation des RER, et ont contribué à rassembler des connaissances spécialisées éparpillées.
En mars 2017, le conseil d’administration du NHS England (National Health Service) a défini son approche stratégique pour la création d’un service national de médecine génomique, en s’appuyant sur la contribution du NHS au projet “100 000 génomes”. Cela comprend cinq éléments clés:
À partir d’octobre, NHS England a commencé à effectuer régulièrement un ensemble standard de tests génomiques pour certains cancers et certaines maladies rares, palliant ainsi à l’utilisation inégale de tels tests. Le député Matt Hancock, secrétaire d’Etat aux Affaires sociales et de la santé, a confirmé que le séquençage du génome entier sera proposé aux adultes atteints de certaines maladies rares ou de cancers difficiles à traiter, une offre qui sera étendue à partir de 2019 à tous les enfants gravement malades, y compris ceux affectés de possibles troubles génétiques et de cancers. De manière cruciale, pour les patients qui y consentent, les données de ces tests seront conservées dans un centre de recherche national avec leurs dossiers de santé. La taille du NHS, la couverture universelle et les dossiers de santé couvrant toute la vie des patients promettent ainsi de rendre cette base de données particulièrement utile.
Les règles de l'UE en matière de protection des données ont changé depuis la mise en œuvre du règlement général sur la protection des données (RGPD). Dans le cadre du projet AEGLE, des données ont été collectées dans quatre États membres différents de l'Union européenne. La question initiale était de savoir s'il était autorisé à traiter des données à caractère personnel, en particulier des données relatives à la santé, à des fins de recherche. La réponse était différente pour chacun des pays, malgré la directive de RGPD. Cet instrument prévoyait un certain degré d'harmonisation des cadres juridiques en matière de protection des données dans l'ensemble de l'Union européenne, mais des règles juridiques divergentes subsistaient, notamment en ce qui concerne la réutilisation de données à caractère personnel sans le consentement éclairé des personnes concernées. Une autre question était de savoir si la mise en œuvre du RGPD aurait une incidence sur cette situation et harmoniserait les règles applicables au traitement de données aux fins de la recherche scientifique dans l'Union européenne. L'évaluation juridique par time.lex traitant de ces questions a été préparée pour le projet AEGLE sur la base des rapports de tous les pays de l'Union européenne, ainsi que de la Norvège et de la Suisse, comparant la situation sous l'ancien régime et le RGPD, tout en appliquant les nouvelles règles spécifiquement à la plate-forme AEGLE. Les rapports des différents pays ont été publiés fin août.
Les Centres de contrôle et de prévention des maladies (CDC) ont publié un point le 16 octobre 2018 concernant des cas de paralysie flasque aiguë (PFA), une maladie ressemblent à la poliomyélite. Même si la PFA reste rare, le fait que son origine soit encore inconnue et qu’elle ait touché quelques dizaines de cas en 2018, principalement des enfants, s’est avéré suffisamment inquiétant pour que les autorités sanitaires mettent en place une mise à jour nationale sur cette maladie.