Intitulée “IMPACT” (Innover, Mobiliser, Partager autrement pour Combattre et Traiter les enfants et les jeunes adultes atteints de cancer), la brochure publiée par le Leem (Les entreprises du médicament) est une démarche collaborative qui réunit associations de familles et de patients, médecins, chercheurs et entreprises du médicament. Elle contient 12 mesures actionnables identifiées pour soutenir et faire progresser l'oncologie pédiatrique.
La Ligue contre le cancer a récemment annoncé que des spécialistes en oncologie pédiatrique de l’hôpital marseillais de la Timone allaient venir assurer le suivi de jeunes malades corses à Ajaccio, en partenariat avec l’hôpital de la Miséricorde, pour leur éviter des déplacements qui leur seraient pénibles et coûteux.
L’agence nationale de la sécurité du médicament vient de publier un point d’information sur l’évolution de l’accès aux innovations thérapeutiques via un nouveau dispositif de traitement des demandes d’Autorisation Temporaire d’Utilisation nominatives (ATUn) mis en place depuis septembre 2018, qui sera complété par la mise à disposition des professionnels de santé d’une application (e-Saturne) en mars 2019. Celle-ci simplifiera les modalités de demandes et d’échanges avec l’Agence afin de répondre plus rapidement aux besoins des patients qui nécessitent des traitements en ATUn. Un tutoriel vidéo est déjà disponible.
En 2017, l’équipe de Christelle Monville du laboratoire Istem montrait, en collaboration avec l'équipe d’Olivier Goureau à l’Institut de la Vision, l’amélioration de la vision de rats atteints de rétinite pigmentaire grâce à une innovation issue de 11 années de travaux au sein du laboratoire Istem. Ces travaux ont ouvert la voie à un essai chez l’Homme qui a reçu le feu vert de l’ANSM le 23 janvier dernier. Cet essai qui démarrera en 2019 concernera des patients atteints de rétinites pigmentaires mais ouvre des perspectives thérapeutiques pour l’ensemble des maladies de la rétine, rares ou fréquentes, génétiques ou liées au vieillissement. Ces travaux viennent d’être récompensés par le prix de la Recherche 2019.
La Banque nationale de données maladies rares (BNDMR) vient de publier son rapport d’activité 2018 et ses avancées, notamment par le déploiement généralisé de BaMaRa, l’application qui permettra d’alimenter la BNDMR avec le parcours de patients atteints de maladie rare. Il est bon de noter aussi une implication plus forte de la BNDMR à l’échelle européenne. Les objectifs 2019 sont quant à eux déjà posés, et inclueront la mise en place de l’entrepôt national qu’est la BNDMR pour la réalisation d’études multicentriques à visée de recherche en santé publique et épidémiologie, ainsi que son chaînage avec le Système national des données de santé (SNDS). La BNMDR participera également à RD-CODE pour la mise en œuvre à l’échelle européenne de la codification Orphanet.
Lors des 7e Rencontres organisées par l’Institut national du cancer, la ministre des Solidarités et de la Santé Agnès Buzyn a annoncé dans son allocution le développement de la future stratégie qui fera suite au 3e plan cancer. Elle a notamment indiqué que “La stratégie future devra s’attaquer aux cancers de mauvais pronostic, notamment chez l’enfant.”
Le 1er février 2019 s’est déroulé le 80e anniversaire du CNRS. A cette occasion Edouard Philippe, Premier ministre, accompagné de Frédérique Vidal, ministre de l’Enseignement supérieur, de la Recherche et de l’Innovation, a annoncé la mise en place de groupes de travail afin qu’une loi de programmation pluriannuelle de la recherche soit présentée au Parlement au début 2020. Les objectifs de ce cadre pluriannuel tâcheront de prendre en compte le temps intrinsèquement long de la recherche, de donner un cadre cohérent et durable aux réformes, de préparer un cadre en résonance avec le programme Horizon Europe, et d’identifier les grands programmes de recherche.
Le 12 février s’est tenue la réunion annuelle des directeurs de laboratoires de recherche de l’Inserm. Dans son discours, Frédérique Vidal, ministre de l'Enseignement supérieur, de la Recherche et de l'Innovation, est revenue sur le rôle nécessaire des chercheurs de l’Inserm. Elle a insisté sur le fait que l’engagement de l’Inserm est essentiels dans les grands plans de santé, notamment dans le cadre des maladies rares. Elle a aussi souligné le travail réalisé avec les associations de patients, impliquées notamment dans la relecture des notices d’information et des formulaires de consentement des protocoles de recherche clinique.
Mercredi 13 février, Agnès Buzyn, ministre des Solidarités et de la Santé, a présenté un projet de loi relatif à l’organisation et à la transformation du système de santé qui vise à renforcer l’accès aux soins au sein du territoire. Ce projet de loi concerne ainsi la suppression du numerus clausus et promeut de nouvelles organisation territoriales. Il vise également à accélérer le déploiement d’outils et de ressources numériques pour soutenir l’innovation et l’accessibilité en matière de soins.
Le DuoDay est un événement européen, né il y a dix ans en Irlande, qui permet de composer un duo entre une personne en situation de handicap et un professionnel, afin de découvrir son activité. Elle permet aux personnes handicapées de découvrir un métier et d’amorcer leur parcours d’insertion. Du côté des entreprises, c’est l’opportunité de dépasser les préjugés et de découvrir les compétences de cette personne. Le lancement a été effectué le 1er février par Sophie Cluzel, secrétaire d’État chargée des Personnes handicapées, en présence d’une centaine de représentants d’employeurs publics et privés, d’administrations et d’associations.
Le 29 janvier 2019 s’est tenu le deuxième comité de pilotage national dédié à la transformation de l’offre d’accompagnement des personnes en situation de handicap. Il était présidé par Sophie Cluzel, secrétaire d’État en charge des Personnes handicapées, et par Frédéric Bierry, Président du département du Bas-Rhin et de la commission Solidarités et affaires sociales de l’Assemblée des départements de France. Il rassemblait également toutes les parties prenantes : administrations, services de l’Etat, collectivités territoriales, maisons départementales des personnes handicapées, associations représentant les personnes en situation de handicap, associations gestionnaires. Les membres du comité de pilotage ont fait un point d’étape sur les actions engagées, afin d’accélérer le mouvement de transformation porté par les acteurs de terrain. Il a également été fait un bilan de l’année écoulée : la création de nouvelles réponses inclusives, notamment des pôles de compétences et de prestations externalisées, la création dans la loi Elan d’un forfait pour l’habitat inclusif et le lancement des Territoires 100 % inclusifs.
Un plan d’actions a aussi été présenté, qui vise la mise en place d’une mesure de satisfaction des personnes accompagnées, la modélisation de nouvelles réponses inclusives et la signature d’un engagement de développement de l’emploi et des compétences avec les branches professionnelles du secteur.
Le 25 octobre 2018 s’est déroulé le Comité interministériel du handicap (CIH), où le Gouvernement avait affirmé la volonté de développer les activités physiques et sportives pour les personnes en situation de handicap. Ainsi, la Direction générale de la cohésion sociale (DGCS), la Direction des sports (DS), avec l’appui du Pôle ressources national sport et handicaps (PRNSH), ont réalisé une enquête nationale afin de faire un état des lieux de la pratique des activités physiques et sportives (APS) des personnes en situation de handicap, menées par les établissements et services médico-sociaux (ESMS). Ce rapport encourageant ne cache pas les limites qui dévoilent des améliorations possibles : L’encadrement des APS est principalement assuré par le personnel des établissements de services médico-sociaux, ainsi la mise en œuvre des APS dépend de leurs disponibilités et de leurs compétences. Les activités proposées dépendent aussi des infrastructures sportives de l’environnement d’implantation. Et enfin les APS sont majoritairement financées par les ESMS eux-mêmes.
Le Groupe de pilotage de la Commission européenne pour la promotion de la santé et la prévention des maladies non transmissibles a tenu sa deuxième réunion formelle le 14 janvier. Il a examiné la proposition du Groupe d’experts sur l’information en matière de santé d’évaluer les efforts déployés pour atteindre les objectifs de l’Organisation mondiale de la santé sur les maladies non transmissibles. La commission a également accepté de discuter de la participation future des membres du Groupe de pilotage à la sélection des meilleures pratiques et des résultats des projets de recherche. Le maintien d'Orphanet a également été débattu et les États membres ont exprimé leur soutien pour contribuer aux plans de pérennisation sur la base d'une enquête réalisée plus tôt en janvier. Enfin, une série de thèmes nécessitant une réflexion plus approfondie a été soulignée, tels que l’achat en commun de médicaments orphelins, la résistance aux antibiotiques, la sécurité des patients et la démence.
La Caisse nationale de solidarité pour l’autonomie (CNSA) vient de publier son compte-rendu de la journée « Et nos voisins européens, comment font-ils ? », une journée au cours de laquelle 13 équipes projet ont partagé leurs constats et analyses sur les pratiques étrangères qu’elles ont pu découvrir au cours des missions d’étude financées par la CNSA.
Un appel à candidatures est organisé par la délégation interministérielle à la stratégie nationale pour l’autisme au sein des troubles du neuro-développement, en lien avec la Direction générale de la recherche et de l’innovation (DGRI) et la Direction générale de l’offre de soins (DGOS).
Le dossier de candidature est à demander et à transmettre à benoit.lavallart@recherche.gouv.fr .
L’appel est ouvert depuis le 6 février 2019 et sera clôturé le 30 avril 2019 à 20h, heure de Paris.
La Mission d’information sur la révision de la loi bioéthique, constituée en juillet dernier, a rendu son rapport le 15 janvier 2019. Constituée de 36 député(e)s, cette mission avait pour rapporteur Monsieur Jean-Louis Touraine (député LREM du Rhône) et comme Président Monsieur Xavier Breton (député LR de l’Ain). Le rapport revient ainsi sur les différents axes de la révision de la loi relative à la bioéthique, en terme de procréation et société, de prise en charge médicale des personnes présentant des variations du développement sexuel, du cadre des recherches impliquant l’embryon, la prise en charge des tests génétiques, les dons des produits du corps humain, et l’intelligence artificielle. L’élaboration de ce rapport est l’une des étapes nécessaires dans la révision de cette loi, dont les implications seront multiples pour les patients atteints de maladie rare, tant par l’aspect de la recherche faite sur leur maladie, que son diagnostic, son dépistage et son traitement.
Un article sur le blog du Pr Folk revient sur les technologies de séquençage haut débit ainsi que les données incidentes qui relèvent de ces techniques. Ces données concernent une variation dans le génome qui peut être considérée comme pathologique mais qui n’est pas en relation directe avec l’indication de départ. L’article indique qu’il n’y aura pas de recherche active de données secondaires dans la mise en place du Plan France Médecine Génomique 2025.