Édition du 30 Mars 2020

L’Agence Nationale de Sécurité du Médicament (ANSM) a accordé une Autorisation Temporaire d’Utilisation (ATU) nominative de GS010 au Centre Hospitalier National d'Ophtalmologie des QuinzeVingts.

Le Dr Catherine Vignal, Investigateur principal au centre hospitalier national d'ophtalmologie des Quinze-Vingts (Service du Pr José-Alain Sahel) et Chef du Service de Neuro-Ophtalmologie à la Fondation Rothschild, à l’origine de cette demande, est autorisée à traiter un patient récemment atteint de neuropathie optique héréditaire de Leber par GS010.

La neuropathie optique héréditaire de Leber est une maladie mitochondriale rare, de transmission maternelle, caractérisée par une dégénérescence des cellules ganglionnaires de la rétine et provoquant en moins d’un an une perte brutale et irréversible de la vision conduisant généralement à la cécité légale. Ces symptômes apparaissent principalement chez les adolescents et les jeunes adultes. 97% des patients présentent une perte bilatérale de la vision en moins d’un an, l’atteinte simultanée des deux yeux se produisant dans 25% des cas. La NOHL entrainerait la cécité de 1 400 à 1 500 personnes par an aux Etats-Unis et en Europe.

En France, l’utilisation de spécialités pharmaceutiques ne bénéficiant pas encore d’une autorisation de mise sur le marché (AMM) et ne faisant pas l’objet d’un essai clinique est conditionnée à l’obtention préalable d’une ATU de l’ANSM.

L’ATU nominative est délivrée à la demande et sous la responsabilité du médecin prescripteur si le médicament est susceptible de présenter un bénéfice pour ce patient.

A l’occasion de la 5e Conférence nationale du handicap qui s’est déroulée le mardi 11 février 2020, un bilan de la politique publique du handicap a été présenté, et 12 mesures concrètes ont été prises pour améliorer la vie des personnes en situation de handicap.

Parmi ces mesures figurent l’école inclusive, la qualification et l’emploi, ainsi que la prise en compte du handicap dans le système universel de retraite, et la mise en place d’une « garantie délai » pour l’octroi des prestations avec la mobilisation des MDPH.

La CNSA accompagnera les MDPH dans cet effort en proposant dès 2021, à travers un renfort de personnel, un appui à la formation, et l’élaboration de recommandations sur les conditions structurelles permettant l’amélioration du traitement des demandes des personnes. La CNSA consacrera à ce renforcement 25 millions d’euros supplémentaires en 2021 et autant en 2022, en complément de son concours aux MDPH qui s’élève en 2020 à un peu plus de 76 millions d’euros.

Les mesures relatives à l’accompagnement des projets de vie en créant des places « de transition » sécurisant les choix des personnes (emploi, école, logement) et l’amélioration de la prise en charge par l’Assurance maladie des parcours de soins de rééducation pour les enfants en situation de handicap ou malades ont également été présentées.