Une équipe de Généthon parvient à inhiber la réponse immunitaire liée aux virus adéno-associé (AAV) par thérapie génique
Les résultats d’une étude réalisée par une équipe de recherche de Généthon, en collaboration avec des équipes du CNRS, de l’Inserm et de la société de biotechnologies Spark Therapeutics, ont été publiés dans Nature Medicine.
L’étude, réalisée chez des modèles animaux évaluant l’efficacité de l’enzyme IdeS, a montré que l’enzyme IdeS inhibe la réponse immunitaire provoquée par des anticorps contre les AAV, présents dans le cadre d’une immunité naturelle ou consécutive à une thérapie génique. L’IdeS est une enzyme qui réduit naturellement l’action des immunoglobulines IgGs, pour contrer la réponse immunitaire. L’injection de l’enzyme IdeS chez des sujets immunisés contre les AAV avant l’injection du vecteur de thérapie génique du même sérotype a permis de neutraliser l’action des anticorps. Le traitement par IdeS permet une administration répétée de thérapie génique par vecteur AAV chez les modèles étudiés.
Si l’efficacité de cette technique est confirmée chez l’Homme, elle permettrait de traiter les malades dès les premiers signes de la maladie et de réinjecter un médicament de thérapie génique si nécessaire.
