Malgré le présent contexte sanitaire mondial lié au COVID-19, des ateliers numériques ont été organisés au cours des mois de septembre et octobre 2020, dans le cadre du projet Rare 2030, un projet du Parlement européen pilote dans la prospective politique dudit projet, portant sur période de deux ans, et coordonné par EURORDIS. Ce projet consiste à guider la réflexion sur la politique des maladies rares en Europe pour les dix prochaines années et au-delà, sur la base d'exercices de prospective. En début de l’année 2021, suite à une large consultation de plus de 200 acteurs impliqués dans ledit projet, des recommandations seront faites afin de dégager le meilleur scénario le plus réalisable pour l’avenir.
Ainsi, dans le cadre de la quatrième étape de ce processus de prospective, une série de consultations et d'ateliers en ligne a été organisée en septembre et octobre 2020 afin de convenir des politiques nécessaires pour atteindre le meilleur scénario souhaité pour les futures projections. L'étude prospective sur le projet Rare 2030 a accordé une attention particulière à la place des réseaux européens de référence (ERN) dans ce futur scénario, en tenant compte de l’importance centrale de ces réseaux pour la communauté des maladies rares. Un atelier, fracturé en plusieurs séances, a porté sur les quatre thèmes principaux suivants axés sur l'intérêt stratégique des ERN :
- La gouvernance et le positionnement stratégique des ERN
- L’intégration des ERN dans les systèmes et les cadres nationaux
- Le rôle des ERN dans la prestation des soins virtuels et des soins de santé transfrontaliers
- Les ERN, la recherche, et les données pour l’écosystème du futur.
Au total, ces ateliers en ligne ont réuni 73 participants, notamment des représentants des réseaux ERN, des gestionnaires des hôpitaux relevant des réseaux ERN, des défenseurs de l'ePAG, des représentants d’EURORDIS, du Conseil des États membres, des membres clés de la Commission européenne, ainsi que des partenaires du projet Rare2030. Chaque atelier a porté sur un certain nombre de recommandations préliminaires destinées aux ERN. Chaque participant s’est attelé, durant ces séances d’ateliers, à examiner et à classer lesdites recommandations. Des séances de travaux en groupes ont également eu lieu, dans le but d’identifier les recommandations classées par les participants de haute importance stratégique pour les ERN, et pour leur réalisation d’ici 2030. Les travaux en groupes ont aussi porté sur la faisabilité de chaque recommandation, tout en ne perdant pas de vue le caractère ambitieux du projet. Les participants ont proposé des mesures à mettre en œuvre pour la réalisation de certaines des recommandations stratégiques.
Outre les sessions interactives de l'atelier, une séance plénière de clôture, ouverte à un public plus large, a eu lieu le 26 octobre 2020, durant laquelle les principales conclusions ont été passées en revue. Avant cette plénière, 33 recommandations jugées les plus pertinentes ont été extraites, modifiées lorsque nécessaire, avant d’être intégrées dans une enquête. Au cours de cette enquête, il a été demandé aux participants d’examiner les 33 recommandations, et de les noter en fonction de leur importance stratégique pour l'avenir des ERN. Les premiers résultats de l'enquête ont été présentés lors de cette plénière, et les points de vue et les avis des experts ont été recueillis. 205 réponses complètes ont été recueillies lors de cette enquête, et sont présentement en cours de traitement. Toutefois, l'équipe Rare 2030 peut, d’ores et déjà, présenter les 5 recommandations les plus pertinentes recensés dans tous les domaines :
1. La plus pertinente et stratégique recommandation : les ERN ont besoin d'un cadre de financement à long terme, prenant en compte TOUTES les sources de financement possibles : un tel cadre doit être défini de toute urgence et devrait inclure une définition de toutes les fonctionnalités et les politiques centrales pour soutenir la gestion et la gouvernance des ERN
2. Le concept de centre d'expertise pour les maladies rares devrait être revu au niveau national : les pays concernés devraient veiller à désigner lesdits centres, de manière complète et transparente, et rendre public le résultat de cette cartographie et désignation, en spécifiant clairement comment les ERN, les professionnels de la santé et les centres «affiliés», sont largement intégrés au sein des réseaux nationaux (dans le cas où cela s’applique). En outre, les critères de qualité EUCERD pour les centres d'expertise des maladies rares restent une ressource solide
3. Les registres spécifiques à une maladie (lorsqu'ils sont évalués positivement par les ERN sur la base de critères rigoureux, OU créés de nouveau par les ERN à l'avenir) devraient être interopérables avec les nouveaux registres ERN et tout registre national de RD robuste : ceux-ci devraient tous être connectés (de manière durable) à l'ERDRI*, et fournir un écosystème d'enregistrement pleinement fonctionnel
4. Le renouvellement ou la mise à jour des plans et des stratégies nationaux de lutte contre les maladies rares devrait rester une priorité essentielle pour tous les pays - tous ces documents devraient stipuler la stratégie de dialogue bidirectionnel avec les ERN, et le soutien dans cette tâche devrait être fourni par un groupe/organisme ayant un mandat d’englober tous les sujets RD, et au-delà des seuls ERN
5. Les ERN devraient être spécifiquement et adéquatement être financés pour développer et mener des études en rapport avec l’histoire naturelle (et si possible d'accompagner les biomarqueurs), dans l’idéal au moins 5 fois, chaque 2 ans, afin de constituer la base de connaissances et les capacités de recherche clinique requises s’agissant des maladies négligées/les domaines manquant de recherche.
Cette contribution permettra ainsi d’œuvrer pour une hiérarchisation de ces recommandations dans le cadre des activités d'élaboration des politiques, au cours des mois et des années à venir. Les résultats finaux de l'atelier ERN seront inclus dans un rapport distinct sur le projet Rare 2030, dont la publication est prévue en janvier 2021. Les principaux résultats dudit atelier seront aussi inclus dans les larges recommandations issues de l'étude prospective Rare 2030. Ces résultats complets seront présentés aux décideurs politiques européens et nationaux, et aux principaux leaders d'opinion lors de la conférence finale sur Rare 2030, qui se tiendra en ligne le 23 février 2021, dans le cadre de la semaine dédiée à la journée internationale des maladies. Des recommandations sur les domaines les plus critiques nécessitant des politiques solides seront ainsi formulées.
Les personnes intéressées peuvent trouver plus d'informations sur le projet, et sur la manière de participer à l'événement final sur le site dédié au projet Rare 2030.
