Recommandations rares pour 2030 : l'avenir des maladies rares commence aujourd'hui
L'étude prospective Rare 2030, d'une durée de deux ans, a marqué le lancement de son ambitieuse séries de recommandations tournées vers l'avenir par une importante conférence politique. La conférence a commencé et s'est terminée par un appel à un plan d'action pour les maladies rares en Europe d'ici 2022, afin d'orienter les plans nationaux pour les maladies rares et de garantir qu'aucune personne vivant avec une maladie rare ne soit laissée pour compte.
Plus de 800 acteurs de toute l'Europe et bien au-delà ont assisté à l'événement virtuel, avec la participation de la Commissaire européenne à la santé et à la sécurité alimentaire, Stella Kyriakades, les ministres de la Santé de France et de République tchèque et des membres du Parlement européen. La conférence, qui est accessible en ligne, a été l'occasion idéale de partager les fruits de ce travail avec un public mondial représentant des patients, des décideurs, des chercheurs, des cliniciens, des représentants de l'industrie, etc.
Quels sont les messages clés des Recommandations Rares 2030?
Les recommandations sont présentées dans huit chapitres interdépendants - du diagnostic aux données, de la recherche aux soins - dans un rapport final complet. Les pièces maîtresses de chaque chapitre sont les recommandations elles-mêmes : une recommandation globale définissant la direction pour la prochaine décennie dans chaque domaine. Viennent ensuite des groupes de recommandations plus spécifiques, axées sur l'action, qui peuvent être appliquées au niveau local ou pour résoudre certains problèmes. De cette manière, le projet a émis des recommandations souvent ambitieuses concernant la «grande vision», complétées par des propositions concrètes, ciblées sur des acteurs spécifiques. Pour atteindre cet objectif : une feuille de route qui peut être utilisée pour tous ceux qui travaillent dans le domaine des maladies rares.
Il est important de noter que chaque chapitre fixe également des objectifs mesurables, pour la première fois dans la politique relative aux maladies rares, établissant les normes auxquelles tous les pays d'Europe devraient œuvrer. Celles-ci incluent des objectifs spécifiques concernant le temps de diagnostic ou la réduction des vulnérabilités des personnes vivant avec une maladie rare, qui sont également conformes aux objectifs de développement durable des Nations Unies.
D'où viennent ces recommandations?
L'initiative Rare 2030 était une étude prospective dans le domaine des maladies rares, initiée par le Parlement européen. L'ampleur et la profondeur du processus d'élaboration confèrent une valeur majeure au produit final. Les recommandations ont été générées conformément à la méthodologie de prospective qui, en un mot, comportait les étapes suivantes :
Une des forces majeures du projet Rare 2030 a été son approche ouverte et consultative. Un groupe d'experts dédié, composé de plus de 200 personnes, a guidé les activités et formulé les recommandations finales. Les contributions de cet organisme multipartite et multinational (en grande partie européen, mais bénéficiant de manière significative d'une forte cohorte d'experts du monde entier) ont été renforcées par les discussions de l'ECRD 2020, les enquêtes de Rare Barometer Voices, une série d'ateliers nationaux en 2020 , et un groupe dédié de jeunes citoyens.
Les huit recommandations
Les principales recommandations pour chacun des 8 chapitres sont les suivantes:
- Recommandation 1: Un cadre politique européen guidant la mise en œuvre de plans et stratégies nationaux cohérents, surveillés et évalués régulièrement par un organisme multipartite.
- Recommandation 2: Diagnostic plus précoce, plus rapide et plus précis des maladies rares grâce à une utilisation meilleure et plus cohérente de normes et de programmes harmonisés à travers l'Europe, de nouvelles technologies et d'approches innovantes fondées sur les besoins des patients.
- Recommandation 3: Un écosystème de soins de santé hautement spécialisé, avec un soutien politique, financier et technique aux niveaux européen et national, qui ne laisse aucune personne vivant avec une maladie rare dans l'incertitude quant à son diagnostic, ses soins ou son traitement.
- Recommandation 4: Garantir l'intégration des personnes vivant avec une maladie rare dans les sociétés et les économies en mettant en œuvre des actions européennes et nationales qui reconnaissent leurs droits sociaux.
- Recommandation 5: Une culture encourageant la participation, l'engagement et le leadership significatifs des personnes vivant avec une maladie rare dans les secteurs public et privé.
- Recommandation 6: La recherche sur les maladies rares est maintenue comme priorité, dans la recherche fondamentale, clinique, translationnelle et sociale.
- Recommandation 7: Les données sont utilisées au maximum pour améliorer la santé et le bien-être des personnes atteintes d'une maladie rare.
- Recommandation 8: Améliorer la disponibilité, l'accessibilité et l'abordabilité des traitements des maladies rares, en attirant les investissements, en encourageant l'innovation et la collaboration entre les pays, pour lutter contre les inégalités.
Et après? Rejoignez la campagne!
Ensemble, ces recommandations appellent à des changements audacieux et ambitieux en Europe et au-delà. Le message commun qui sous-tend les recommandations est la nécessité d'un nouveau plan d'action politique européen pour les maladies rares, pour apporter les changements nécessaires.
Alors que la phase de recherche du projet Rare 2030 se termine, la phase suivante commence maintenant : engager toutes les acteurs concernées à mettre en œuvre ces recommandations et à transformer cette vision en réalité pour les 30 millions de personnes vivant avec une maladie rare en Europe. Ceux qui ont participé au projet Rare 2030, par exemple via le panel d'experts ou le groupe des jeunes citoyens, sont encouragés à continuer à faire partie de cette activité en poursuivant cet appel et ces recommandations. Si vous souhaitez vous joindre à ces efforts, veuillez-vous inscrire en cliquant ici.
