Édition du 16 Mars 2023

_{Crédit Photo: M&M Conseil}

Le 28 février 2023, à l’occasion de la JIMR 2023 (Journée internationale des maladies rares), Alexion (laboratoire Astrazeneca) et Orphan Dev (réseau national « essais cliniques ») ont coordonné la tenue d’une table ronde sur l’avenir de la politique française de soins en matière de maladies rares. Cet événement célébrait la publication du rapport « Regards croisés sur les maladies rares », commandé au sociologue Serge Guérin, par Alexion, dans le cadre de son Observatoire maladie rares. Sous intitulé « Pour une approche globale et transversale des maladies rares », le document se revendique de la bien connue définition de la santé, formulée par l’OMS, et également dite « intégrée » ou « holiste ». « Aborder les maladies rares ne peut pas seulement relever d’une approche centrée sur la maladie et sur les moyens d’y faire face ou de renforcer la recherche scientifique sur le sujet. Si c’était le cas, les problématiques concerneraient alors principalement les questions techniques autour de l’art de soigner et les solutions médicamenteuses ou interventionnelles à mobiliser ». Le cadre de l’évènement était plus large que la JIMR, puisque le rapport se situe dans la perspective du PNMR 4 (futur Plan national de maladie rares).

Le rapport expose une série de questions auxquelles se confrontent les acteurs des maladies rares, puis propose 12 pistes de réponse, regroupées en 4 thématiques suivantes : sensibilisation, sources d’information, reconnaissance de l’expertise des patients, choix politiques d’envergure. Cet exposé se fonde sur une approche inductive, élaborée sur la base d’une trentaine d’interviews menés auprès de divers acteurs « de la prise en charge des maladies rares » (avec une dominante de patients / proches de patients). C’est cette diversité qui vaut le qualificatif « d’approche transversale » au sous-titre du rapport. Partant de l’individualité des personnes interrogées (leur perception, leur part d’apprentissage et leur inventivité au quotidien), le rapport monte en généralité en avançant des pistes pour les politiques de santé (avec, par exemple, la proposition d’une transversalité fondée sur une « délégation interministérielle aux maladies rares »). Les maladies rares pourraient même, dans une certaine mesure, se révéler être un modèle pour des politiques de santé plus large.

Les quatre intervenants qui accompagnaient Serge Guérin durant la table ronde reflétaient ce panel diversifié : Olivier Blin est clinicien (dont OrphanDev), Philippe Berta est député (et ex-généticien), Nadège Rallu-Planchais est mère d’un patient et présidente d’une association, Ronan Le Joubioux est administrateur (Alexion). Après leur intervention respective, leur propos se sont notamment croisés autour de la question du statut des proches qui accompagnent un patient (ce qui soulève notamment la question de leur reconnaissance en tant qu’experts en soi), et de l’évaluation des politiques de santé (notamment en ce qui concerne le rapport coût-bénéfice de technologies de santé innovantes). Alors que, d’un côté, ces proches fournissent une prise en charge (voire une expertise) d’une valeur inestimable (tant financièrement que sur des points psychologiques, territoriaux, etc.), peu reconnue administrativement ou socialement, et non indemnisée (et encore moins rémunérée), d’un autre côté la question de l’évaluation des politiques (notamment l’évaluation économique des technologies) paraît cruciale pour optimiser l’orientation des financements. Ainsi, une prise en charge de mauvaise qualité, voire absente, peut s’avérer plus coûteuse, sur le long terme (en termes économique, comme de qualité de vie), qu’une prise en charge initialement coûteuse (économiquement) en raison de son aspect innovant.