Le 24 avril 2023, Rare Diseases International (RDI) a remis une déclaration au Comité d’experts de l’OMS sur la sélection et l’utilisation des médicaments essentiels, plaidant pour l’inclusion de la liste essentielle de médicaments pour les maladies rares de l’IRDiRC dans la liste modèle de médicaments essentiels de l’OMS (LME).
Durhane Wong-Rieger, présidente du Conseil de RDI, a présenté trois point clés concernant l’inclusion des médicaments pour maladies rares dans la liste des médicaments essentiels. Premièrement, alors qu’environ 15 % des médicaments inclus dans la LME pourraient être pertinents pour les maladies rares, ils ne sont pas clairement étiquetés comme tels. Ils sont donc invisibles pour les utilisateurs et les décideurs politiques et ne sont pas pris en compte dans les décisions en matière de soins de santé, à quelque niveau que ce soit. Ce problème pourrait être résolu en annotant la LME avec des systèmes de classification des maladies tels que la CIM 11.
Deuxièmement, la RDI s’est félicitée du nombre de demandes de médicaments contre les maladies rares actuellement en cours d’examen, car l’inclusion de médicaments contre les maladies rares dans la LME souligne l’importance de promouvoir leur accessibilité malgré la taille réduite des populations de patients. Outre l’amélioration de l’accès aux médicaments, le fait que les maladies rares soient représentées dans la LME peut également améliorer l’accès à d’autres types de soins, tels que le diagnostic et les services d’assistance complémentaires.
Enfin, Mme Wong-Rieger a demandé au comité d’experts d’appliquer correctement, et aux réalités des maladies rares, les critères de sélection de la LME relatifs à la pertinence pour la santé publique et au rapport coût-efficacité. Dans le cas de ces maladies, les petites populations de patients entraînent des coûts par patient plus élevés, mais un faible impact budgétaire global et un développement plus lent des génériques et des biosimilaires. A l’échelle mondiale, la rareté relative des incitations au développement de médicaments a conduit à un manque extrême de thérapies approuvées.
Dans l’ensemble, la déclaration souligne l’importance de la LME pour l’amélioration de l’accès aux médicaments contre les maladies rares. Elle réitère l’engagement de la communauté à collaborer avec des acteurs tels que l’OMS et les autorités nationales et locales pour développer une infrastructure soutenant la fourniture efficace de soins, afin que les patients aient accès aux meilleurs résultats possibles.
