Édition du 18 Juillet 2023

L’Agence européenne des médicaments (EMA) a publié un rapport présentant l’expérience acquise au cours des 18 derniers mois dans la conduite d’études utilisant des données du monde réel (real world evidence, RWE). Ce rapport contient de nouvelles conclusions sur les mesures à prendre pour améliorer la faisabilité des études RWE sur les maladies rares au niveau européen.

Le RWE est une source de données de plus en plus populaire qui peut compléter les résultats d’études plus traditionnelles, telles que les essais cliniques, afin d’aider les organismes de réglementation, tels que les comités scientifiques de l’EMA et les autorités nationales compétentes, à prendre des décisions. Il est particulièrement prometteur dans des domaines tels que les maladies rares, où il est notamment difficile de mener une recherche clinique solide. Cependant, il existe des obstacles spécifiques à l’intégration du RWE dans ces processus. Ce rapport examine les études menées entre septembre 2021 et février 2023 afin de comprendre les voies existantes pour la génération du RWE au sein de l’EMA, ainsi que les défis qui doivent encore être surmontés.

Le rapport identifie trois voies différentes de génération du RWE par lesquelles les études ont été menées. Il s’agit d’études lancées par l’EMA à partir de bases de données contenant des dossiers médicaux de soins primaires européens, d’études réalisées dans le cadre de DARWIN EU® et d’études commandées à des organismes de recherche et à des consortiums.

Malgré ces multiples voies, il a été constaté qu’aucune n’était suffisante pour répondre aux besoins en données de la recherche sur les maladies rares. Ces études ont souvent été jugées irréalisables en raison d’un manque de données adéquates saisies dans les bases de données, combiné à des contraintes de temps de procédure qui étaient prohibitives par rapport à d’autres voies.

Afin de surmonter ces difficultés, le rapport recommande de poursuivre les travaux visant à élargir l’accès à des sources de données plus diverses et complémentaires, telles que les données hospitalières, les demandes de remboursement et les données des registres. En outre, des efforts devraient être déployés pour accélérer la production du RWE, par exemple en augmentant l’utilisation d’un modèle de données commun ou en développant un catalogue d’analyses de données standard. Cela permettrait d’élargir les applications possibles du RWE pour la prise de décision réglementaire, et donc de mieux réaliser le potentiel qu’il recèle pour améliorer la vie de la communauté des maladies rares en Europe.