Le groupe de travail Chrysalis du Consortium international de recherche sur les maladies rares (IRDiRC) a publié des résultats récents qui précisent les différents facteurs financiers et non financiers rendant la recherche sur les maladies rares attrayante pour les entreprises. En comprenant mieux ces facteurs, les parties prenantes telles que les bailleurs de fonds, les chercheurs et les patients peuvent adapter leurs activités de recherche pour qu’elles aient l’impact le plus important possible.
L’IRDiRC est une initiative de collaboration mondiale qui vise à faire progresser la compréhension et l’impact du diagnostic et du traitement des maladies rares à l’échelle mondiale. Ses groupes de travail travaillent au service de cet objectif, en identifiant les lacunes et les problèmes clés dans la recherche, et en produisant des lignes directrices, des recommandations et des ressources pour aider à les surmonter. Créé en 2020, le groupe de travail Chrysalis a été conçu comme un lien entre l’industrie, les bailleurs de fonds et les défenseurs des maladies rares, dans le but ultime de surmonter les obstacles spécifiques à la recherche sur les maladies rares grâce à une meilleure compréhension des critères d’investissement dans ce domaine.
Les conclusions s’appuient sur les réponses à une enquête menée auprès d’entreprises de différentes tailles intéressées par la recherche sur les maladies rares, ainsi que sur une série d’entretiens ciblés. Grâce à ces méthodes, le groupe de travail a pu identifier un certain nombre de facteurs qui rendent la recherche et le développement sur les maladies rares plus ou moins attrayants. Parmi les principaux facteurs susceptibles d’encourager le lancement de nouveaux projets, citons la possibilité d’être le premier sur le marché, des incitations telles qu’une autorisation de mise sur le marché accélérée ou une exclusivité commerciale, et l’existence de registres de patients pour faciliter le recrutement des participants. D’autre part, des facteurs tels que l’absence d’organisations de défense et les difficultés à collaborer efficacement avec le monde universitaire ont été identifiés comme des obstacles.
Principaux facteurs qui encourageraient les entreprises à lancer de nouveaux projets sur les maladies rares, avec le nombre de répondants (adapté de Beaverson et al, 2023)
Ces facteurs généraux, associés à des résultats supplémentaires sur des aspects spécifiques de la R&D (tels que le développement de médicaments et les études de marché), donnent un aperçu des mesures que les acteurs du secteur des maladies rares peuvent prendre pour rendre la recherche plus attrayante pour les entreprises. Elles éclairent également la manière dont les régulateurs peuvent tirer parti d’incitations, telles que les voies accélérées et l’exclusivité commerciale pour encourager l’innovation. En identifiant les obstacles et les facteurs facilitant l’implication des entreprises, le groupe de travail procure à la communauté des maladies rares l’occasion de chercher plus facilement des solutions pour répondre aux besoins médicaux non satisfaits, qui sont toujours aussi importants.
