Édition du 04 Novembre 2023

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Politiques de recherche et de santé nationale

PLFSS 2024 : Accompagner la réforme de l’accès dérogatoire aux médicaments

Le PLFSS 2024 (Projet de Loi de financement de la sécurité sociale) a été présenté en Conseil des ministres le 27 septembre 2023, et suit maintenant le parcours parlementaire (votes de l’Assemblée et du Sénat). Il prévoit notamment d’accompagner la montée en charge due à la réforme de l’accès dérogatoire aux médicaments (2021), qui a bénéficié à plus de 100 000 patients durant l’année 2022, soit « deux fois plus de patients […] par rapport au dispositif antérieur ». L’article 35 du PLFSS prévoit ainsi une prise en charge financière en sus des tarifs hospitaliers. Les entreprises devront assurer l’approvisionnement du marché français, les conditions d’octroi d’un accès compassionnel par l’ANSM sont assouplies (Agence nationale de la sécurité et du médicament), et les critères d’octroi d’une autorisation d’accès précoce par la HAS pour les vaccins sont complétés (par une recommandation relative au schéma vaccinal).
Par ailleurs, le PLFSS intègre les propositions avancées par la mission « Financement et régulation des produits de santé », qui a remis son rapport au gouvernement en juillet 2023. Le PLFSS propose ainsi un « nouveau pacte pour le financement et l’accès aux produits de santé ». C’est-à-dire que, pour garantir un accès égal et durable des patients à tous les produis de santé, il envisage notamment des économies sur le prix des médicaments (au premier titre desquels les génériques), ainsi que la maîtrise des volumes des produits de santé et leur bon usage (pertinence des prescriptions).

Politique de recherche et de santé européenne

ERN : Les institutions de l’UE appelées à renforcer leur soutien

Dans une lettre ouverte adressée à Ursula von der Leyen (présidente de la Commission européenne), à Roberta Metsola (présidente du Parlement européen) et aux chefs de gouvernement des États membres de l’UE, les coordinateurs des réseaux européens de référence (European Reference Networks, ERN) et les défenseurs des patients appellent les institutions européennes et les États membres à soutenir les ERN, et à respecter leur engagement d’améliorer l’accès à des soins spécialisés adéquats et en temps utile pour les personnes atteintes d’une maladie rare.

Depuis le lancement du système ERN en 2017, les réseaux ont joué un rôle déterminant dans l’amélioration de la qualité des soins disponibles et accessibles en Europe. Ils ont œuvré au renforcement de la consultation transfrontalière, ont favorisé la recherche par la mise en place de registres de patients et ont rapidement publié des ressources lors de la pandémie de COVID-19. Aujourd’hui, les réseaux demandent un soutien accru pour atteindre leur plein potentiel. La lettre demande notamment aux institutions européennes et aux États membres de :

Assurer la stabilité financière à long terme des réseaux ;
Désigner des partenaires affiliés afin de garantir que tous les systèmes de santé de l’UE collaborent avec les 24 ERN ;
Soutenir une plus grande collaboration entre les ERN ;
Établir des critères d’admissibilité au traitement et des panels thérapeutiques moléculaires, qui permettent aux ERN de jouer un rôle officiel dans le processus de prise de décision en matière de soins de santé transfrontaliers ;
Intégrer pleinement les ERN dans les services et les infrastructures des systèmes de santé nationaux ;
Définir d’urgence, et collecter / suivre systématiquement les mesures de résultats (en matière de santé et d’expérience), afin d’évaluer les progrès des réseaux ;
Mieux soutenir et reconnaître la contribution des organisations de patients bénévoles, des représentants de patients, des prestataires de soins de santé et des cliniciens dans les réseaux.

Ce n’est qu’en renforçant le soutien aux réseaux que toutes les personnes vivant avec une maladie rare ou complexe en Europe pourront bénéficier d’un accès égal à des soins de santé spécialisés adéquats, et en temps voulu.

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Thérapies géniques & Demandes de désignation orpheline : une analyse du COMP, sur les maladies rares

Les membres du Comité des médicaments orphelins (COMP) de l’EMA (Agence européenne des médicaments) ont publié un article dans Molecular Therapy, dans lequel ils analysent les demandes de désignation orpheline (DO) reçues entre 2016-2021 pour les thérapies géniques dans les maladies rares non oncologiques.

Le COMP a été créé à la suite de l’introduction du règlement de l’UE sur les médicaments orphelins en 2000. Il est responsable de l’évaluation des demandes de DO. Les progrès scientifiques ayant élargi le champ d’application de la médecine génomique, on a assisté ces dernières années à une augmentation du développement de thérapies géniques pour les maladies rares. Comme le révèle cette étude, ces demandes émanent d’une grande variété de promoteurs. Elles ont été soumises le plus souvent par de grandes sociétés pharmaceutiques, mais aussi par des agences de conseil, des universitaires, des organisations caritatives et, occasionnellement, par des petites et moyennes entreprises.

Les pathologies indiquées pour les thérapies géniques soumises à la DO étaient généralement monogéniques et avaient une prévalence particulièrement faible (inférieure à 1 sur 10 000). Les troubles lysosomiaux constituaient la catégorie de troubles la plus courante, et les vecteurs viraux les plus couramment utilisés étaient adéno-associés.

L’étude a également révélé que les promoteurs ne profitent pas souvent des mesures incitatives. Ces mesures , telles que l’aide au protocole après la désignation de la drogue et le programme PRIME, sont destinées à soutenir les promoteurs au cours de la phase de développement et, enfin de compte, à améliorer leurs chances d’obtenir une décision positive d’autorisation de mise sur le marché de la part du Comité des médicaments à usage humain (CHMP). Cela indique que les promoteurs doivent être mieux informés et encouragés à utiliser ces ressources, afin de faciliter la disponibilité d’un plus grand nombre de thérapies, et de contribuer à répondre au niveau élevé de besoins médicaux non satisfaits.

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Dépistage néonatal & Séquençage de nouvelle génération: Enquête de l’IRDiRC

Les résultats d’une enquête menée par le Consortium international de recherche sur les maladies rares (IRDiRC) ont été publiés, décrivant les efforts collectifs liés à l’utilisation du séquençage de nouvelle génération (SNG) dans le cadre du dépistage néonatal. L’objectif de cette enquête était de comprendre les différentes approches testées pour l’expansion du dépistage néonatal, et de sensibiliser à la dynamique européenne d’évaluation des nouvelles technologies, en vue de leur utilisation dans les futurs programmes.

Le SNG est une approche émergente de l’analyse génomique qui améliore la capacité et la vitesse du séquençage, ouvrant la voie à des analyses plus complexes ainsi qu’à un plus large éventail d’applications. Afin d’avoir une meilleure idée de la manière dont cette technologie est appliquée au dépistage néonatal, l’IRDiRC a distribué une enquête en ligne à 14 initiatives européennes qui utilisent le SNG comme test de premier niveau. L’enquête a permis de recueillir des informations sur des aspects tels que la conception et la méthodologie de l’étude, la validation du test, le rapport coût-efficacité et la vision de l’avenir.

Les réponses à l’enquête ont révélé que la plupart des études sur le SNG pour le dépistage néonatal en sont encore au stade de la planification. L’objectif de la plupart des initiatives est d’utiliser le SNG parallèlement aux programmes de dépistage actuels, en complément plutôt qu’en remplacement du dépistage traditionnel. Bien qu’elles n’en soient qu’à leurs débuts, ces études produiront des connaissances importantes sur le rapport coût-efficacité de l’utilisation du SNG dans le cadre du dépistage néonatal, ainsi que sur les maladies rares de manière plus générale.

Ces résultats offrent l’occasion de réfléchir à la voie à suivre pour la mise en œuvre future du SNG dans le cadre du dépistage néonatal. En élargissant les technologies utilisées dans le dépistage néonatal en Europe et au-delà, il est possible d’améliorer le pronostic néonatal, en renforçant le diagnostic précoce et l’intervention en temps utile.

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Politique de recherche et de santé internationale

Screen4Care et ses partenaires annoncent le lancement du Consortium international sur le dépistage néonatal

Screen4Care et ses partenaires sont fiers d’annoncer le lancement du Consortium international sur le dépistage néonatal (ICoNS), un nouveau consortium destiné à aligner les parties prenantes et à établir des lignes directrices basées sur des preuves empiriques pour une mise en œuvre efficace et équitable du dépistage néonatal. Le dépistage néonatal est un outil essentiel pour le diagnostic précoce des maladies génétiques, dont beaucoup sont rares. En détectant la maladie avant que les symptômes ne commencent à se manifester, l’intervention peut commencer le plus tôt possible, ce qui minimise le risque de complications à long terme et optimise les chances de résultats positifs.

L’ICoNS a été fondé par huit projets de recherche sur le séquençage des nouveau-nés dans le monde, dont Screen4Care. Il se compose actuellement de 17 projets dans 7 pays du monde. Pour mettre en œuvre efficacement le dépistage néonatal à grande échelle, il faut une collaboration multipartite afin de mettre en place l’infrastructure nécessaire pour le soutenir au niveau de la population. Dans cette optique, l’ICoNS comprendra un large éventail de parties prenantes, notamment des scientifiques, des fonctionnaires, des chefs d’entreprise, des prestataires de soins de santé, des éthiciens et des défenseurs des droits des patients.

Cette diversité de points de vue aidera le consortium à atteindre son objectif d’informer la recherche clinique et la recherche en santé publique, ainsi que la mise en œuvre du dépistage génomique chez les nouveau-nés, grâce à l’harmonisation et à l’agrégation des preuves et des ressources scientifiques. Plus précisément, le consortium s’efforcera d’élaborer des recommandations consensuelles d’experts, fondées sur des données probantes, pour la mise en œuvre du dépistage chez les nouveau-nés, sur des sujets tels que la conception des protocoles, le partage des données et l’infrastructure, entre autres.

Screen4Care est un projet collaboratif de l’Initiative pour les médicaments innovants (IMI 2 JU) lancé en 2021, qui vise à fournir un cadre de diagnostic accéléré pour les maladies rares en faisant progresser le dépistage génétique chez le nouveau-né et en développant des outils numériques dédiés. Grâce à leur rôle de cofondateur de l’ICoNS et à leur représentation au sein du comité exécutif, ils seront bien placés pour veiller à ce que les avantages de cette nouvelle initiative soient ressentis par la communauté des maladies rares.

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Besoins non satisfaits concernant les maladies rares non diagnostiquées : Résultats du Réseau international des maladies non diagnostiquées

Les résultats d’une enquête menée par le groupe de travail des nations en développement du Réseau international des maladies non diagnostiquées (DNWG-UDNI) ont été publiés dans Frontiers of Public Health. Ils révèlent les besoins non satisfaits et les possibilités offertes aux patients atteints de maladies rares non diagnostiquées dans 20 pays différents.

Bien qu’elles soient rares individuellement, les maladies rares (MR) en tant que groupe affectent un grand nombre de personnes et représentent donc un problème de santé publique important. En raison des difficultés à obtenir un diagnostic précoce et/ou correct, en particulier dans les pays à revenu faible ou intermédiaire. De ce fait, les MR non diagnostiquées représentent une part non négligeable de la charge globale des MR. Cependant, peu de travaux ont été réalisés jusqu’à présent pour étudier les obstacles existants et les aspects politiques qui ont une incidence sur les soins prodigués à ces patients dans ces contextes.

Dans le cadre de cette étude, le DNWG-UDNI a distribué une enquête à ses membres et a analysé les réponses en fonction des aspects économiques des soins de santé nationaux, tels que le classement de la Banque mondiale, les dépenses de santé et le PIB par habitant, ainsi que l’espérance de vie à la naissance. Tous les pays interrogés ont fait état d’obstacles majeurs à l’amélioration des soins pour les patients atteints de MR non diagnostiquées, en particulier en ce qui concerne la disponibilité de soins spécialisés et d’installations dédiées. Les pays à faible revenu affichent la plus forte prévalence de besoins non satisfaits, mais aucune tendance n’est décelable dans les pays à revenu élevé ou moyen. Les pays dont le PIB et les dépenses publiques de santé sont plus élevés sont plus susceptibles de s’engager dans des recherches en cours.

Dans l’ensemble, les caractéristiques politiques de chaque pays présentent un degré élevé d’hétérogénéité. Ces résultats soulignent l’importance d’identifier les possibilités d’action au niveau national, telles que la mise en œuvre d’une législation sur les médicaments orphelins ou les registres existants. Cela permettrait de raccourcir l’odyssée diagnostique pour les patients rares et non diagnostiqués, et d’améliorer la qualité des soins et de la prise en charge dont ils bénéficient.

Politiques de recherche et de santé nationale

Politique de recherche et de santé européenne

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Sommaire de l'édition du 04 Novembre 2023

Editorial

Actualités politiques

Actualités scientifiques

Et aussi...

Politiques de recherche et de santé nationale

PLFSS 2024 : Accompagner la réforme de l’accès dérogatoire aux médicaments

HAS : Accès précoce des médicaments, un bilan positif après deux ans de mise en place du dispositif

SNDS : Standardisation de la base, par le HDH

Leem : Observatoire de l’accès aux médicaments et de l'attractivité en France

Leem : PLSS 2024, appel à la refondation de la politique du médicament

Hépatite D & HAS : Recommandations pour la prise en charge

Dépistage néonatal : Guide des bonnes pratiques et modalités d’envoi postal du test de Guthrie

Académie nationale de médecine : Accès aux webinaires

HAS : FALC, pour aider les personnes à s’engager dans leurs accompagnements ou dans leurs soins

Proches aidants : Résumé des dispositifs CNSA

Politique de recherche et de santé européenne

ERN : Les institutions de l’UE appelées à renforcer leur soutien

Thérapies géniques & Demandes de désignation orpheline : une analyse du COMP, sur les maladies rares

Dépistage néonatal & Séquençage de nouvelle génération: Enquête de l’IRDiRC

Législation pharmaceutique générale de l’UE : Consultation publique sur la révision à venir

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