La première collecte de données en vie réelle est lancée, dans le cadre d’un accès précoce "maladies rares", via l’application nationale BaMaRa de la BNDMR (Banque Nationale de Données Maladies Rares). Le 16 novembre 2023, la HAS (Haute Autorité de Santé) a délivré une autorisation d’accès précoce, après avis de l’ANSM (Agence Nationale de Sécurité du médicament et des produits de santé), concernant le rapport bénéfice/risque présumé du médicament SKYCLARYS (omevaloxolone), dans le traitement de l’ataxie de Friedreich (AF), chez les adultes et les adolescents âgés de 16 ans et plus.
Cette autorisation est subordonnée au respect d’un protocole d’utilisation thérapeutique, et de recueil des données adapté aux maladies rares, via BaMaRa (PUT-RD BaMaRa). Le modèle de ce protocole a été publié le 15 juillet 2023 par la HAS, en collaboration avec l’ANSM et la BNDMR. Il est ensuite adapté à chaque nouvelle autorisation d’accès précoce, afin d’apporter aux prescripteurs et aux patients toute l’information pertinente sur le médicament et son utilisation, et de permettre d’organiser la surveillance des patients ainsi que de définir les données en vie réelle à collecter, à des fins d’évaluation continue des critères impliqués dans l’autorisation. Comme le mentionne la HAS, la contribution systématique des filières de santé maladies rares dans l’élaboration de ces protocoles est un « levier important pour renforcer leur pertinence pour l’évaluation de la sécurité et de l’efficacité des médicaments, ainsi que leur réutilisation à des fins de recherche ». En l’occurrence, c’est la filière BRAIN-TEAM qui a contribué à définir le protocole associé au SKYCLARYS.
C’est à ce stade qu’intervient BaMaRa, en rendant la collecte possible via son « SDM-T » (set de données minimum pour les traitements), qui était jusqu’ici en cours de développement au sein de la BNDMR , avec l’appui de l’AP-HP (Assistance Publique - Hôpitaux de Paris). Il s’agit donc d’une étape supplémentaire pour l’accès précoce (après la réforme de l’accès dérogatoire aux médicaments), et de la première réalisation d’un projet porté dans le cadre de l’axe 4 du PNMR3, par la BNDMR (Banque Nationale de Données Maladies Rares), en concertation avec la HAS, l'ANSM, la DGOS (Direction générale de l'offre de soins), les filières de santé maladies rares, ainsi que les industriels du médicament et leurs partenaires.
SKYCLARYS est un médicament du laboratoire Reata Pharmaceuticals (récemment racheté par Biogen), et exploité par le laboratoire Cevidra, un laboratoire pharmaceutique spécialisé dans l'accès précoce et l'innovation dans le traitement des maladies rares en France. Ces laboratoires sont donc les premiers à proposer un recueil de données adossé à BaMaRa.
