Édition du 15 Février 2024

Un article publié dans Rare Disease and Orphan Drugs Journal, par des membres de l’IRDiRC, décrit comment le consortium travaille pour améliorer l’efficacité et la collaboration sur les projets de maladies rares dans le monde entier.

Le Consortium international de recherche sur les maladies rares (IRDiRC) a été créé en 2011 par la Commission européenne, et les National Institutes of Health (NIH) des États-Unis, afin de lutter contre les disparités persistantes en matière de santé. Le groupe, multipartite, se compose de financeurs de la recherche, de défenseurs des patients, d’entreprises, de scientifiques et d’experts en réglementation.

Au cours des 13 dernières années, le succès de l’IRDiRC a dépassé les attentes et les objectifs initiaux. A la suite de cette première réalisation en 2017, l’organisation a élaboré trois nouveaux objectifs à atteindre d’ici 2027. Il s’agit de :

• Parvenir à un diagnostic pour tous les patients atteints d’une maladie rare connue dans l’année qui suit leur prise en charge médicale ;
• Faciliter l’approbation de 1 000 nouvelles thérapies pour les maladies rares, en mettant l’accent sur les affections pour lesquelles il n’existe pas de traitement ;
• Développer des méthodologies pour évaluer l’impact des diagnostics et des thérapies sur les patients atteints de maladies rares.

Au service de ces objectifs, le consortium a mis en place un certain nombre de groupes de travail. Aujourd’hui, à plus de la moitié de la période 2017-2027, des progrès significatifs ont été accomplis. Bien qu’un travail considérable soit nécessaire, les objectifs restent réalisables grâce à l’engagement continu des parties prenantes, à la promotion de la collaboration, et à un financement durable.