Bilan PNMR 3 : Rapport des autorités évaluatrices
Le 18 décembre 2023, le HCSP et le HCERES (Haut Conseil de la Santé Publique / Haut Conseil de l'évaluation de la recherche et de l'enseignement supérieur) ont mis en ligne leur évaluation du PNMR 3 (Plan national maladies rares 2018-2022). Il acte de la qualité de la structuration de l’offre de soins (en dépit d’une visibilité perfectible, due à la complexité / expertise liées aux maladies rares), et de l’évolution en matière d’errance diagnostique (en dépit d’un besoin rémanent). Il qualifie le PNMR 3 de phase de « Consolidation », après celles de la « Construction » (PNMR 1) et de la « Structuration » (PNMR 2). Cette phase est appelée à être performée en une phase « Innovation », via le PNMR 4, afin « d’engager les ruptures nécessaires pour faire face aux défis persistants et structurants qui se présentent aujourd’hui ». Ces défis technologiques et organisationnels relèvent notamment :
- de la dimension européenne (par exemple sur la question du développement et de l’accès aux traitements),
- de la territorialisation nationale et de l’information / sensibilisation des professionnels et du grand public,
- des dépistages néonatal et péri-natal,
- d’une meilleure coordination avec le champ médico-social,
- de la place de l’innovation et du numérique (par exemple au regard de la fragmentation persistante des données, du séquençage haut débit et de l’I.A., et des problématiques d’ordre réglementaire et technique).
Le rapport établi des recommandations pour chacune des cinquante actions qui structurent les 11 axes du PNMR 3, et vingt recommandations supplémentaires figurent en annexe. Sur le modèle de la politique en matière de cancer, et pour répondre aux évolutions de « paradigme et d’innovation », il propose un exercice de prospective (une « discipline émergente dans le champ de l’élaboration de politiques de santé »), et le HCSP en appelle à une « planification stratégique sur un temps plus long que la durée actuelle du plan », et adjointe d’une feuille de route revue tous les 3 à 5 ans.
Suite à la saisine, en octobre 2022, par les ministères de la santé et de la recherche, le HCSP a évalué le volet « soins », tandis que le HCERES a évalué le volet « recherche », puis une synthèse a été effectuée (voir « Perspectives communes »). Il s’agit ainsi du premier rapport conjoint, présidé par deux méthodologies différentes, mais articulé autour d’un même repère visuel (défini par le HCSP). Il survient vingt ans après le lancement des plans nationaux par la loi de santé publique 2004-2007, qui avait actée la lutte contre les maladies rares comme une des cinq priorités de santé publique. La France a été le premier pays en Europe à lancer un plan national (2005-2008).
