Le projet Rare Disease Moonshot a publié une nouvelle série de recommandations sur la manière dont les partenariats public-privé (PPP) peuvent être mis à profit pour accélérer la recherche translationnelle sur les maladies rares. Ces recommandations fournissent un cadre de collaboration pour les PPP afin d’exploiter au mieux les forces des différentes parties prenantes pour combler le fossé entre la découverte scientifique et l’application clinique. Ce fossé est particulièrement important dans le cas des maladies rares, où l’expérience clinicque et les connaissances scientifiques limitées sont à l’origine d’un grand nombre de besoins de recherche non satisfaits pour de nombreux troubles.
Le nouveau rapport examine tout d’abord les principaux obstacles à une recherche translationnelle efficace dans le domaine des maladies rares. Il s’agit notamment du manque d’incitations, de la nécessité de comprendre la pathobiologie complexe de certaines maladies rares, du coût du développement et de la complexité du paysage réglementaire. Afin de surmonter ces difficultés, le rapport présente ensuite des recommandations pratiques pour des PPP ciblés. Ces recommandations sont les suivantes :
- Développer une vision commune tout au long de la chaîne de valeur avec une approche de recherche translationnelle centrée sur le patient ;
- Garantir un accès structurel à l’expertise de l’ensemble de la chaîne de valeur ;
- Investir dans des méthodes innovantes ainsi que dans la normalisation et la sensibilisation ;
- Accélérer la traduction par le biais de PPP en créant des accélérateurs intersectoriels et en renforçant les centres d’innovation existants ;
- Améliorer et utiliser les bureaux de transfert de technologie.
La mise en œuvre de ces recommandations devrait conduire à des améliorations significatives des résultats pour les patients, ainsi qu’à une navigation plus efficace dans le paysage transitoire de la recherche. Pour mieux soutenir les PPP qui s’engagent dans la recherche translationnelle sur les maladies rares, le rapport propose quelques actions spécifiques, ainsi que les parties prenantes impliquées, pour favoriser la mise en œuvre des recommandations (voir ci-dessous).

Actions suggérées pour la mise en œuvre des recommandations (via Rare Disease Moonshot)
Rare Disease Moonshot est un PPP européen lancé en décembre 2022 pour stimuler la recherche et le développement dans le domaine des maladies rares et pédiatriques. Il a été établi en réponse à l’appel de la Commission européenne pour répondre aux besoins médicaux non satisfaits, et rassemble le Critical Path Institute, EATRIS, ECRIN, EFPIA, EUCOPE, EUROPABio et EURORDIS pour découvrir de nouvelles thérapies pour les maladies pour lesquelles il n’existe pas de traitement approuvé.