Édition du 11 Avril 2025

Charlotte Parmentier-Lecocq, ministre déléguée chargée de l’Autonomie et du Handicap, a lancé en mars dernier un « Tour de France des solutions » visant à repenser le fonctionnement des maisons départementales des personnes en situation de handicap (MDPH). Au cours des prochaines semaines, Mme Parmentier-Lecocq assistera à des ateliers dans douze départements, afin d’entendre les témoignages des personnes concernées par les MDPH, leurs aidants et les professionnels de terrain. L’objectif final de ce travail est d’identifier de bonnes pratiques et les défis actuels, en aboutissant à des recommandations qui y répondent.

Le groupe de travail en charge d’organiser et d’orienter ces réflexions est constitué de représentants de la Direction générale de la cohésion sociale (DGCS), de la Caisse nationale de solidarité pour l’autonomie (CNSA), du Conseil national consultatif des personnes handicapées (CNCPH), de l’Association nationale des directeurs d’action sociale et de santé (ANDASS) et de l’Association des directeurs des MDPH (ADMDPH). Les résultats des travaux seront rendus cette été.

L’organisation « Les entreprises du médicament » (LEEM) a sorti la 14^ème édition de son enquête sur l’attractivité de la France pour la recherche clinique et, selon ses résultats, fait un appel aux actions qui privilégieront l’innovation afin d’améliorer la position de la France et le reste de l’Europe dans le contexte mondial.

Actuellement, l’Europe est en troisième position pour l’activité de recherche clinique, avec 19 % des essais mondiaux, loin derrière l’Amérique et l’Asie (28 % et 60 % respectivement). À l’échelle européen, la France est aussi en troisième position mais risque de perdre du terrain. Ces écarts entre la France et le reste de l’Europe, ainsi que l’Europe et d’autres régions du monde, mettent en danger l’accès des patients aux innovations thérapeutiques, en particulier dans des domaines critiques tels que les maladies rares et l’oncologie.

Afin de réaffirmer le statut de l’Europe en tant que leader sur le plan international, LEEM propose quelques actions nationales et européennes qui visent à simplifier les procédures et les cadres réglementaires :

• La mise en place, pour les essais les plus innovants, d’un fast track européen pour réduire les délais d’autorisation des essais cliniques à 31 jours au lieu de plus de 100 jours actuellement
• Une meilleure interface des réglementations européennes (notamment entre le médicament et le diagnostic in vitro)
• Au niveau national, une simplification de la contractualisation (approche forfaitaire par visite de patient dans la convention unique)
• Une accélération de la décentralisation et de la digitalisation des essais afin de faciliter la recherche clinique à domicile, au plus près des patients

Basées sur les résultats de cette enquête, les recommandations ci-dessus ont été élaborées dans l’espoir que des acteurs français et européens introduiront des telles mesures rendant la France, et l’Europe en général, plus attirant pour la recherche clinique. Comme prochaine étape, LEEM souligne l’importance du projet de loi de simplification de la vie économique, qui sera prochainement examiné à l’Assemblée nationale et qui permettrait de parvenir à un cadre favorable pour les industriels du médicament.

Le Protocole National de Diagnostic et de Soins (PNDS) sur le syndrome de Gitelman a récemment été actualisé par la filière de santé maladies rares ORKiD.

Les PNDS sont des référentiels de bonne pratique qui sont actualisés tous les cinq ans. Ils permettent aux professionnels concernés de se renseigner sur la prise en charge diagnostique et thérapeutique optimale, ainsi que sur le parcours de soins d’un patient atteint d’une maladie rare donnée. L’élaboration des PNDS est réalisée par les centres experts de référence maladies rares, à l’aide d’une méthodologie définie par la HAS qui les publie ensuite sur son site internet.