Édition du 31 Mars 2017

En février dernier, la Fondation Groupama a dévoilé les conclusions d’une étude menée par OpinionWay sur la perception qu’on les Français des maladies rares. Réalisée les 1^er et 2 février 2017 auprès d’un échantillon de 1 015 personnes, cette étude souligne la connaissance très approximative qu’ont les Français des maladies rares. Ainsi, 93% des Français ont déjà entendu parler des maladies rares mais 70% ne savent pas précisément à quoi cela correspond. Une grande majorité des personnes interrogées savent que les maladies rares ne touchent pas que les enfants (95%), ne sont pas contagieuses (95%), ni toutes génétiques (77%), sont souvent longues à diagnostiquer (91%) et peuvent être invalidantes (68%). Cependant, 54% des Français pensent que les maladies rares touchent moins de 50 000 personnes en France, sous-estimant ainsi le nombre de personnes atteintes de maladies rares (environ 3 millions). De plus, 79% des participants à ce sondage estiment que l’on peut guérir les maladies rares alors que 1 à 3% des malades seulement bénéficient d’un traitement curatif. Enfin, selon les Français, afin d’améliorer la prise en compte des maladies rares les efforts doivent porter en priorité sur la recherche (77%), la formation des médecins (48%) et la prise en charge des patients (48%).

Le 3^e rapport de suivi du Plan cancer 2014-2019 a été remis au Président de la République par le président de l’Institut national du cancer (INCa) et les représentants de l’Union nationale des associations de parents d’enfants atteints de cancers ou leucémies (UNAPECLE), du Collectif interassociatif sur la santé (CISS), de la Ligue contre le cancer et de la Fondation ARC pour la recherche sur le cancer le 14 février dernier en présence de la ministre des Affaires sociales et de la Santé Marisol Touraine. A mi-parcours, la moitié des objectifs a été réalisée. Ce rapport présente les principales réalisations de l’année 2016 sur le plan national et régional et détaille l’avancement de chacune des 208 actions du Plan cancer.

Concernant les cancers rares, le programme AcSé-ESMART, premier essai clinique de phase précoce sur les cancers pédiatriques visant à doubler en deux ans le nombre de médicaments disponibles aux enfants a été lancé en juin 2016. Il a pour but de proposer à des enfants atteints d’un cancer et en échec thérapeutique une stratégie thérapeutique basée sur le profil biologique des tumeurs. Il testera 10 molécules innovantes au sein des 6 centres pédiatriques labellisés par l’INCa pour les essais de phase précoces (CLIP) auprès de 260 enfants en échec thérapeutique sur trois ans. Ce programme a été suivi en octobre 2016 par le lancement d’un nouveau programme d’actions intégrées de recherche en cancérologie pédiatrique (PAIR Pédiatrie) qui permettra de soutenir des actions transversales intégrant toutes les disciplines. Les actions des Agences régionales de santé (ARS) sont également en train d’élaborer un guide sur les signes d’appel de cancers chez l’enfant (Centre hospitalier universitaire de Nancy) destiné aux médecins généralistes et aux pédiatres dans le Grand-Est ou en PACA-Corse. Un focus sur les enfants, adolescents et jeunes adultes atteints de cancer apparaît également dans ce rapport. Des sujets tels que la vie des enfants et adolescents pendant et après un cancer, la qualité et la sécurité des prises en charge ou la réduction des risques de séquelles et de second cancer y sont abordés.

Enfin, le prix des médicaments anticancéreux innovants en France est également traité dans ce rapport. Les prix deviennent très importants et interrogent la soutenabilité du financement de l’innovation par les systèmes de sécurité sociale. La création d’une délégation ministérielle à l’innovation en santé en septembre 2016 permettra d’accompagner l’émergence de l’innovation. Un benchmark international sur l’innovation médicamenteuse a aussi permis d’avancer vers l’évolution des dispositifs d’évaluation des médicaments anticancéreux.

Les entreprises du médicament (Leem) ont publié leur 8^e enquête sur l’attractivité de la France pour la recherche clinique internationale. Celle-ci dresse un état des lieux de la recherche menée par l’industrie pharmaceutique en France entre le 1^er janvier 2014 et le 31 décembre 2015. Il en résulte que la France maintient globalement ses positions dans les essais cliniques internationaux. Ainsi, la France accueillait 10% des études cliniques internationales sur de nouveaux médicaments en 2014-2015, au même niveau que lors de l’enquête précédente en 2012-2013. Le nombre de patients français inclus dans les études internationales a même augmenté passant de 5,9% en 2012-2013 à 8,8% en 2014-2015. Concernant les maladies rares, la part des études menées en France reste significative (5%). On observe une diminution du nombre d’études (44 études en 2014 contre 27 en 2016) avec une augmentation du nombre de patients recrutés (479 patients en 2014 contre 696 en 2016).Enfin, la France a globalement plus d’études recensées que ses voisins européens (507 études recensées en France en 2016 contre 275 en Allemagne ou 261 au Royaume-Uni). Elle a vu son nombre de patients recrutés par étude, par centre et sa vitesse de recrutement s’améliorer mais ne doit pas relâcher ses efforts.   

Corinne Alberti a été nommée directrice de l'Institut thématique multi-organisme (ITMO) Santé publique de l'Alliance nationale pour les sciences de la vie et de la santé (AVIESAN). Professeure des universités en épidémiologie depuis 2008, elle est directrice du Centre d’investigation clinique - Epidémiologie clinique de l’Institut national de la santé et de la recherche médicale (Inserm CIC-EC 1426) et directrice de l’Unité mixte de recherche UMR-S 1123, Epidémiologie clinique et évaluation économique appliquées aux populations vulnérables (ECEVE). Elle co-dirige également l’une des deux plateformes nationales F-CRIN PARTNERS (French Clinical Research Infrastructure Network), lauréate de l’appel à projets dans le cadre des initiatives d’excellence.

Catherine Nguyen a quant à elle été nommée directrice de l’ITMO Génétique, génomique et bioinformatique. Directrice de recherche à l'Inserm depuis 2000, elle dirige l'unité Technologies avancées pour le génome et la clinique (UMR_S 1090) et codirige la plateforme Transcriptomique et Génomique Marseille-Luminy, labellisée IBiSA (Infrastructures en biologie santé et agronomie). Elle a participé à la mise en place de masters de recherche dans son domaine en particulier au Liban et au Vietnam.