Rare 2030: Un panel d’experts commence à imaginer les tendances futures dans le domaine des maladies rares
Rare2030 (https://www.rare2030.eu/) est un projet pilote de l’Union Européenne lancé en janvier 2019 d'une durée de deux ans mandaté par le Parlement européen. L’objectif est d’engager une réflexion sur l’évolution des politiques des maladies rares en Europe au cours des dix prochaines années, et au-delà.
Le projet, coordonné par EURORDIS, assemblera les contributions d’un grand nombre de patients, de praticiens et d’experts afin de proposer des recommandations politiques qui conduirait à une amélioration des conditions des personnes atteintes de maladies rares en Europe. Au cours des premiers mois du projet, une base de connaissance, élaborée grâce à une recherche bibliographique menée par Orphanet, a été constituée pour alimenter le débat. Des tendances et des moteurs de changement les plus pertinents en vue de formuler des recommandations ont été notamment identifié. Des fiches thématiques ont été produites suite à ces recherches et seront distribuées aux groupes d’experts qui se sont portés volontaires pour débattre de futurs scenarii possibles, sur des thèmes variés, des processus diagnostiques aux soins holistiques et de l’accès aux médicaments à la collection des données. Un certain nombre de conférence téléphoniques préparatoires auront lieu de juin à août durant lesquels les experts pourront échanger sur les sujets choisis et arriver à un consensus, en prévision de la réunion d’experts qui aura lieu en Novembre.
Deux webinaires ont déjà été présentés aux experts afin de leur expliquer le projet et les méthodes d’études prévisionnelles, et peuvent être également consultés sur le site internet.
A l’issue de la dernière étape du projet, des recommandations d’actions politiques permettant de faire du scénario préféré une réalité seront proposées et présentées au parlement européen fin 2020.
Registres des maladies rares affectant le système immunitaire en Europe
Un article publié dans Annals of Rheumatic Diseases le 15 juin avait pour objectif d'analyser les registres et les réseaux de recherche sur les maladies immunitaires rares en Europe à travers une enquête menée auprès des membres du réseau européen de référence des maladies rares immunodéfisciente, auto-inflammatoie et auto-immune (RITA). Il a souligné le rôle essentiel des organisations nationales et internationales en Europe dans la collecte et l'organisation de données cliniques sur les maladies immunitaires et la mise en place de réseaux de recherche. L'étude souligne également le fait que le réseau RITA pourrait jouer un rôle plus central dans la coordination des différentes entités concernées et apporter un soutien aux initiatives de collaboration. Le document suggère également des améliorations possibles en termes de données sur la sécurité des patients, de données sur les résultats et de mesures de la qualité de la vie pour les registres inclus dans le réseau RITA.
Annals of Rheumatic Dis. 2019 June 15; 78 (2)
Genetic Alliance lance une pétition appelant le Royaume-Uni à continuer à soutenir et à participer aux RER
Le Royaume-Uni est sur le point de quitter l'Union européenne. À l’heure actuelle, le gouvernement britannique et l’Union Européenne ne se sont pas mis d’accord sur une procédure de retrait protégeant la capacité du Royaume-Uni à continuer de participer aux Réseaux Européens de Référence (RER). Sans la participation continue du Royaume-Uni, la capacité des RER sera réduite et les réseaux risquent de ne pas être à la hauteur de leur ambition pour améliorer les normes et l'équité en matière de traitement des maladies rares dans l'ensemble de l'UE. Genetic Alliance UK a rédigé une déclaration, en collaboration avec un certain nombre d’experts travaillant dans le domaine des maladies rares, sur l’importance de la participation du Royaume-Uni aux RER. Vous pouvez consulter la déclaration ici et ajouter votre signature au document pour démontrer votre soutien.
La déclaration et la campagne #ProtectERNs appellent le gouvernement britannique et l'Union Européenne à s'assurer de la participation soutenue du Royaume-Uni aux RER.
Pendant trop longtemps, les patients et les familles souffrant de maladies rares en Europe ont eu des difficultés à accéder à un diagnostic correct, à des informations de la part des spécialistes et à un traitement approprié. Les RER offrent une opportunité unique de transformer les soins et les traitements pour les patients, mais uniquement si cet élan peut être maintenu et s'ils peuvent utiliser toutes les connaissances spécialisées et les données de santé disponibles.
