Nouveaux syndromes
Nos gènes se dévoilent
Quatre nouveaux gènes
Recherche clinique
Sclérose en plaques de l'enfant : Une étude de cohorte prospective montre qu'un processus d'endommagement superficiel spécifique à la maladie peut se manifester dès ses premiers stades
- Pour en savoir plus sur “la sclérose en plaques de l'enfant”
- Ann Neurol. 2019 Mar;85(3):340-351
Sclérodermie systémique : Un essai clinique versus témoin et randomisé sur l'éducation du patient
- Pour en savoir plus sur “la sclérodermie systémique”
- Arthritis Care Res (Hoboken). 2019 Mar;71(3):435-447
Arthrite juvénile idiopathique : Une étude prospective multicentrique a montré que les taux de sérum S100 ne permettaient pas de prévoir l'inactivité de la maladie ou la survenue d'une poussée de maladie après l'arrêt du traitement par anti-TNF
- Pour en savoir plus sur “l'arthrite juvénile idiopathique”
- Arthritis Rheumatol. 2019 Mar;71(3):451-459
Hémophilie A acquise : Une vaste étude multicentrique italienne sur le traitement par concentré de complexe prothrombique activé
- Pour en savoir plus sur “l'hémophilie acquise”
- Br J Haematol. 2019 Mar;184(5):853-855
Thrombocytopénie allo-immune fœtale/néonatale : Une étude de cohorte nationale sur le traitement et l'évolution à long terme
- Pour en savoir plus sur “la thrombopénie materno-foetale et néonatale allo-immune”
- Br J Haematol. 2019 Mar;184(6):1026-1029
Myélome multiple récidivant/réfractaire : Étude de phase 2 d'une combinaison ixazomib, cyclophosphamide et dexaméthasone entièrement orale
- Pour en savoir plus sur “le myélome multiple”
- Br J Haematol. 2019 Feb;184(4):536-546
Leucémie aiguë myéloïde : Une étude de phase 2 a montré que la midostaurine améliorait de manière significative la survie sans événement chez les patients âgés et jeunes porteurs du syndrome FLT3-ITD
- Pour en savoir plus sur “la leucémie aiguë myéloïde”
- Blood. 2019 Feb 21;133(8):840-851
Leucémie aiguë myéloïde : Une étude de phase 1/2 a montré que l’enasidenib était bien toléré et induisait des rémissions moléculaires et des réponses hématologiques chez des patients pour lesquels des traitements antérieurs avaient échoué
- Pour en savoir plus sur “la leucémie aiguë myéloïde”
- Blood. 2019 Feb 14;133(7):676-687
Leucémie lymphocytaire chronique : une étude de phase 2 multicentrique suggère l'immunothérapie anti-CD20 pour améliorer la tolérance, après une greffe allogénique de cellules souches
- Pour en savoir plus sur “la leucémie lymphocytaire chronique à cellules B”
- Br J Haematol. 2019 Mar;184(5):833-836
Leucémie lymphocytaire chronique : Un essai randomisé a montré que le rituximab associé à l'ibrutinib, chez les patients récidivant et chez ceux à haut risque n'ayant jamais été traités, n'améliorait pas la survie sans progression
- Pour en savoir plus sur “la leucémie lymphocytaire chronique à cellules B”
- Blood. 2019 Mar 7;133(10):1011-1019
Lymphome B agressif : Doubler le nombre de perfusions de rituximab concomitantes à CHOEP n’a pas amélioré les résultats du traitement
- Pour en savoir plus sur “le lymphome B non hodgkinien”
- Br J Haematol. 2019 Mar;184(5):760-768
Lymphome diffus à grandes cellules B et lymphome à cellules du manteau : Étude de phase 2 sur la chimio-immunothérapie à haute dose plus radio-immunothérapie
- Pour en savoir plus sur “le lymphome B diffus à grandes cellules”
- Pour en savoir plus sur “le lymphome à cellules du manteau”
- Br J Haematol. 2019 Feb;184(4):647-650
Lymphome à cellules du manteau : Une étude a montré qu'une greffe de cellules souches allogéniques de première ligne est réalisable, mais ne devrait être envisagée que chez les patients à haut risque de progression précoce
- Pour en savoir plus sur “le lymphome à cellules du manteau”
- Br J Haematol. 2019 Mar;184(6):999-1005
Lymphome folliculaire : Une étude de suivi de 8 ans a montré que la radioimmunothérapie était une option de traitement sûre et efficace en première ligne et lors d'une récidive
- Pour en savoir plus sur “le lymphome folliculaire”
- Br J Haematol. 2019 Mar;184(6):949-956
Lymphome folliculaire : Impact pronostique de la trisomie 21
- Pour en savoir plus sur “le lymphome folliculaire”
- Br J Haematol. 2019 Feb;184(4):570-577
Biomarqueurs
Quatre nouveaux biomarqueurs
Recherche thérapeutique
Nouvelles pistes thérapeutiques
Approches diagnostiques
Nouvelles approches
Prise en charge et traitement
Maladie de von Willebrand : Comment traiter de faibles taux de facteur de von Willebrand
- Pour en savoir plus sur “la maladie de von Willebrand”
- Blood. 2019 Feb 21;133(8):795-804
Myélome multiple : Revue des avantages et des inconvénients de la greffe autologue de première intention
- Pour en savoir plus sur “le myélome multiple”
- Blood. 2019 Feb 14;133(7):652-659
Hémophilie : Revue sur le vieillissement
- Pour en savoir plus sur “l'hémophilie”
- Br J Haematol. 2019 Mar;184(5):712-720
Syndrome C : Que savons-nous et que réserve l'avenir ?
- Pour en savoir plus sur “le syndrome C”
- Expert Opin Orphan Drugs. 2019 Mar
Fibrose pulmonaire idiopathique : Nouvelles cibles thérapeutiques
- Pour en savoir plus sur “la fibrose pulmonaire idiopathique”
- Expert Opin Orphan Drugs. 2019 Mar
Épilepsie pyridoxino-dépendante : Données cliniques, génétiques, biochimiques et mécanistes
- Pour en savoir plus sur “l'épilepsie pyridoxino-dépendante”
- Brain. 2019 Mar 1;142(3):542-559
Syndromes myélodysplasiques : Trois revues sur le traitement, la prédisposition génétique et la génétique
- Pour en savoir plus sur “le syndrome myélodysplasique”
- Blood. 2019 Mar 7;133(10):1096-1107
- Blood. 2019 Mar 7;133(10):1071-1085
- Blood. 2019 Mar 7;133(10):1049-1059
Luspatercept pour le traitement de l'anémie dans les syndromes myélodysplasiques et la myélofibrose primaire
- Pour en savoir plus sur “la myélofibrose primaire”
- Pour en savoir plus sur “le syndrome myélodysplasique”
- Blood. 2019 Feb 21;133(8):790-794
Leucémie myélomonocytaire juvénile : Une revue
- Pour en savoir plus sur “la lhttps://www.orpha.net/consor/cgi-bin/OC_Exp.php?lng=FR&Expert=86834”
- Blood. 2019 Mar 7;133(10):1060-1070
Recommandations pour la pratique
Recommandations pour le diagnostic et la prise en charge du lymphome diffus à grandes cellules B du système nerveux central primaire
- Pour en savoir plus sur “le lymphome B diffus à grandes cellules”
- Br J Haematol. 2019 Feb;184(3):348-363
Épidémiologie
Nouvelles études
Médicaments orphelins
Avis et recommandations du Comité du médicament à usage humain (CHMP) du mois de février 2019
Lors de sa réunion du 25 au 28 février 2019, le Comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l'Agence européenne des médicaments (EMA) a émis :
Un avis favorable pour 2 nouvelles autorisations de mise sur le marché (AMM) de médicaments orphelins :
- Palynziq (pegvaliase), médicament orphelin indiqué chez les patients atteints de phénylcétonurie âgés de 16 ans et plus. Palynziq a reçu la désignation orpheline le 28 Janvier 2010.
- Waylivra (volanésorsen), premier médicament indiqué dans le traitement du Syndrome de chylomicronémie familiale. Waylivra a reçu la désignation orpheline le n 19 février 2014.
Nouvelles désignations orphelines du mois de février 2019
Au cours du mois de février 2019, le COMP (Committee for Orphan Medicinal Products) a émis une opinion positive pour la désignation orpheline de 6 substances médicinales dans les indications suivantes :
- Maladie de Huntington
- Mucoviscidose
- Cancer des voies biliaires
- Cholangite sclérosante primitive
- Ataxie de Friedreich
- Hémophilie B
Nouvelles Autorisations Temporaires d’Utilisation de cohorte (ATUc) délivrées par l’ANSM concernant une indication rare
- POTELIGEO 4mg/mL, solution à diluer pour perfusion (mogamulizumab). Une ATU cohorte a été délivrée au laboratoire Kyowa Kirin Pharma le 08 novembre 2018 (date de début prévue le 08 mars 2019) chez les patients adultes atteints de :
- mycosis fongoïde stades III-IV non transformé y compris le syndrome de Sézary chez l’adulte après échec d’au moins un traitement systémique antérieur
- mycosis fongoïde stades IB-II non transformé réfractaire chez l’adulte après échec d’au moins 2 traitements systémiques antérieurs
- LYNPARZA 100 mg, et 150 mg, comprimé pelliculé (Olaparib). Une ATU cohorte d’extension d’indication a été octroyée à Astrazeneca le 11 mars 2019. La nouvelle indication de Lynparza 100 mg et 150 mg comprimés dans le cadre de cette ATUc est la suivante : "Traitement d’entretien en monothérapie des patientes adultes atteintes d’un cancer avancé épithélial de l'ovaire, des trompes de Fallope ou péritonéal primitif (stades FIGO III et IV) nouvellement diagnostiqué avec mutation des gènes BRCA1/2 et qui sont en réponse partielle ou complète à une première ligne de chimiothérapie à base de platine ".
L’ANSM élargit le périmètre du dispositif Fast Track aux essais à design complexe et aux Médicament de Thérapie Innovante (MTI)
L’Agence nationale de sécurité du médicament (ANSM) avait mis en place depuis le 15 octobre 2018 deux circuits courts (Fast Track), des dispositifs accélérés d’autorisation d’essais cliniques. Depuis le 18 février 2019, seront également éligibles au Fast Track les essais à design complexe et sur les médicaments de thérapie innovante.
Nouveaux avis de la Haute autorité de santé
- CUPRIOR (trientine (tétrachlorhydrate de)): avis de la Haute autorité de santé (HAS) du 27 février 2019
Service médical rendu par CUPRIOR 150 mg, comprimé est important dans le « traitement de la maladie de Wilson chez les adultes, les adolescents et les enfants âgés de plus de 5 ans qui ne tolèrent pas le traitement par D-pénicillamine ».
CUPRIOR n’apporte pas d’amélioration du service médical rendu (ASMR V) par rapport à la spécialité de référence TRIENTINE DIHYDROCHLORIDE UNIVAR 300 mg, gélule.
- CABOMETYX (cabozantinib ((S)-malate de): avis de la Haute autorité de santé (HAS) du 27 février 2019
Le service médical rendu par CABOMETYX 20 mg, 40mg, et 60 mg, comprimé pelliculé est insuffisant pour justifier d’une prise en charge par la solidarité nationale dans l’extension d’indication « traitement du carcinome rénal avancé chez les patients adultes à risque intermédiaire ou élevé et non traités antérieurement ».
- MEPSEVII (vestronidase alfa): avis de la Haute autorité de santé (HAS) du 27 février 2019
Le service médical rendu par MEPSEVII 2 mg/ml, solution à diluer pour perfusion est insuffisant pour justifier d’une prise en charge par la solidarité nationale dans le « traitement des manifestations non neurologiques de la mucopolysaccharidose de type VII (MPSVII ; maladie de Sly).
- AMGLIDIA (glibenclamide) : avis de la Haute autorité de santé (HAS) du 6 février 2019
Le service médical rendu par AMGLIDIA 0,6 mg/ml, et 6 mg/ml suspension buvable, est important pour « traiter le diabète sucré néonatal chez les nouveau-nés, les nourrissons et les enfants ».
AMGLIDIA apporte une amélioration du service médical rendu mineure (ASMR IV) dans la stratégie de prise en charge.
- ALOFISEL (darvadstrocel) : avis de la Haute autorité de santé (HAS) du 6 février 2019
Le service médical rendu par ALOFISEL 5 millions de cellules/ml, suspension injectable est important uniquement dans le traitement des fistules périanales complexes de la maladie de Crohn en association à une biothérapie, lorsque ces fistules ont répondu de manière inadéquate à au moins une biothérapie et progrès thérapeutique mineur (ASMR IV) dans la stratégie thérapeutique.
- XERMELO (télotristat) : avis de la Haute autorité de santé (HAS) du 23 janvier 2019
Le service médical rendu par XERMELO 250 mg, comprimé pelliculé est faible en cas de diarrhée sévère due à un syndrome carcinoïde mais pas d’avantage clinique démontré (ASMR V) dans la stratégie thérapeutique.
- ZALMOXIS (lymphocytes T génétiquement modifiés) : avis de la Haute autorité de santé (HAS) du 9 janvier 2019
Intérêt clinique insuffisant pour justifier son remboursement en traitement adjuvant lors de greffe de cellules souches hématopoïétiques haplo-identiques chez les adultes présentant des hémopathies malignes à haut risque.
- BORTEZOMIB ACCORD (bortézomib) : avis de la Haute autorité de santé (HAS) du 23 janvier 2019
Mise à disposition de la spécialité BORTEZOMIB ACCORD 1 et 3,5 mg, poudre pour solution injectable qui est un médicament générique de Velcade.
- BORTEZOMIB TILLOMED (bortézomib) : avis de la Haute autorité de santé (HAS) du 23 janvier 2019
Mise à disposition de la spécialité BORTEZOMIB TILLOMED 3,5 mg, poudre pour solution injectable qui est un médicament générique de Velcade.
- BORTEZOMIB SANDOZ (bortézomib) : avis de la Haute autorité de santé (HAS) du 23 janvier 2019
Mise à disposition de la spécialité BORTEZOMIB SANDOZ 1 et 3,5 mg, poudre pour solution injectable qui est un médicament générique de Velcade.