Purpura thrombopénique immunologique : Une étude rétrospective du registre britannique sur l'utilisation réelle du romiplostim dans la pratique courante
Maladie de Pompe : Un rapport du registre en Chine a montré que les patients chinois avaient un âge plus précoce au diagnostic, une fonction pulmonaire diminuée et que la majorité d'entre eux n'avaient pas reçu de traitement enzymatique substitutif
Myélome multiple récidivant/réfractaire: Une étude a montré que l'efficacité de la pomalidomide et de la dexaméthasone était limitée chez les patients présentant un myélome multiple avancé et un plasmocytome des tissus mous
Leucémie/lymphome T de l'adulte : Une surveillance prospective, observationnelle et post-commercialisation a confirmé l'innocuité et l'efficacité du mogamulizumab
Porphyrie cutanée tardive : Une étude de cohorte menée en Norvège a révélé un risque accru de carcinome hépatocellulaire et de cancer de la vésicule biliaire et des voies biliaires, ainsi que de décès prématuré
Malformation caverneuse cérébrale : Revue des cibles pharmacologiques émergentes et des stratégies potentielles pour modifier l'évolution naturelle de la maladie
Uvéite antérieure chronique idiopathique et associée à l'arthrite idiopathique : Plans de traitement consensuels de l'Alliance de recherche sur l'arthrite et la rhumatologie chez l'enfant
