Cholangite biliaire primitive : un essai de phase 3 en double aveugle, contrôlé par placebo, montre l'efficacité du bezafibrate en plus du traitement à l'acide ursodésoxycholique
Syndrome de Prader-Willi : une étude multicentrique de 8 ans montre un taux plus élevé de complications périnatales dans le syndrome comparé à la population générale
Purpura thrombopénique immunologique : un essai contrôlé randomisé a montré qu'un traitement initial par immunoglobine intraveineuse permettait une récupération plus rapide et des épisodes hémorragiques moins sévères
Mucopolysaccharidose de type 4 : l'étude observationnelle montre que le traitement enzymatique substitutif semble être efficace pour stabiliser ou réduire l'hypertrophie cardiaque, et de meilleurs résultats au début du traitement
Épilepsie focale : Une étude montre que la stimulation à haute fréquence du noyau antérieur du thalamus désynchronise le réseau épileptique chez l'homme
Amylose cardiaque à la transthyrétine : un nouveau système de stadification pour les prochains essais cliniques de nouvelles thérapies spécifiques à l'amyloïde
Maladie de Krabbe : caractérisation de l'évolution naturelle de la maladie chez un grand nombre de patients présentant un début de maladie entre 6 et 36 mois de vie
Lymphome folliculaire : essai multicentrique, international, de phase 3 du rituximab associé au lénalidomide: les résultats d'efficacité sont similaires à ceux du traitement par rituximab plus chimiothérapie
Syndrome de détresse respiratoire aiguë : analyse secondaire de LUNG-SAFE pour étudier les caractéristiques cliniques, la prise en charge et les résultats des patients ayant reçu une trachéotomie dans 50 pays
Lymphome cutané à grandes cellules de type jambe : une étude de phase 2 montre que le lénalidomide représente une option thérapeutique dans les cas récurrents/réfractaires
Leucémie lymphoïde chronique : le critère d'évaluation principal d'un essai multicentrique ouvert de phase 2 montre que la bendamustine suivie par l'obinutuzumab et le vénétoclax favorable comparé aux traitements existants
Gliome : un essai EORTC de phase 2, randomisé et contrôlé, ne montre aucune amélioration de la survie globale avec l'association bevacizumab/témozolomide comparé à la monothérapie au témozolomide
Leucémie lymphoïde chronique : analyse rétrospective des résultats d'un traitement de deuxième intention après fludarabine, cyclophosphamide et rituximab chez des patients atteints de leucémie lymphoïde chronique en dehors des essais cliniques
Leucémie aiguë à haut risque et syndrome myélodysplasique : l'expérience multicentrique montre que HAPLO-MAC comprend un schéma posologique basé sur l'administration de busulfan par voie intraveineuse et permet un contrôle à long terme de la maladie
Défauts du complément et de la fonction splénique : le vaccin contre le méningocoque B est également immunogène chez les enfants en bonne santé et chez ceux présentant une asplénie ou un dysfonctionnement splénique
Colesevelam atténue les lésions cholestatiques du foie et des voies biliaires chez les souris Mdr2-/- en modulant la composition, la signalisation et l'excrétion des acides biliaires fécaux
La thérapie génique AAV5-miHTT démontre une large distribution et une forte réduction de la huntingtine mutante humaine dans un modèle de miniporc de la maladie de Huntington
La thérapie génique intracérébroventriculaire AAV9 améliore la durée de vie, la fonction locomotrice et la pathologie chez un modèle murin de la maladie de Niemann-Pick de type C1
Les cellules T du récepteur d'antigène chimère anti-CD19 polyfonctionnel préinfusion sont associées à des résultats cliniques dans le lymphome non hodgkinien
Modélisation de la kératopathie liée à l'aniridie par édition du génome CRISPR/Cas9 de cellules épithéliales limbiques humaines et sauvetage par protéine recombinante PAX6
L'adhérence des neutrophiles est une condition préalable à l'endommagement des tissus protéolytiques médiée par des anticorps dans des modèles expérimentaux d'épidermolyse bulleuse acquise
Méta-analyse des caractéristiques cliniques et immunopathologiques et des résultats du traitement chez les patients atteints d'épidermolyse bulleuse acquise
Un article sur l'avantage potentiel de l'utilisation de stratégies de modification génétique pour disséquer le processus pathogène de prédiagnostic dans la maladie de Huntington
Gouttelette de PCR numérique pour la détection de BCR/ABL (P210) de la leucémie myéloïde chronique : une méthode hautement sensible de la maladie résiduelle minimale et de la progression de la maladie
Optimisation de la prise en charge du traitement par le déférasirox chez les patients présentant une thalassémie dépendante d'une transfusion et des syndromes myélodysplasiques à faible risque
Diagnostic, stadification et prise en charge du carcinome hépatocellulaire : guide pratique 2018 par l'Association américaine pour l'étude des maladies du foie
Incidence de la méningite à pneumocoque chez l'enfant et émergence de nouveaux sérotypes : analyse chronologique d'une enquête nationale française de 16 ans
Incidence, étiologie et séquelles de la méningite virale chez les adultes britanniques : une étude de cohorte observationnelle prospective multicentrique
