Édition du 06 Décembre 2019

TRISENOX (trioxyde d’arsenic) : avis de la Haute Autorité de Santé de la HAS du 6 novembre 2019
Avis favorable au remboursement dans le traitement de la leucémie promyélocytaire aiguë.

• Le service médical rendu par la spécialité TRISENOX 2 mg/ml est important dans les indications de l’AMM.
• La Commission considère que la spécialité TRISENOX 2 mg/ml, solution à diluer pour perfusion, n’apporte pas d’amélioration du service médical rendu (ASMR V) par rapport à la spécialité TRISENOX 1 mg/ml déjà inscrite.

CLOFARABINE ACCORD (clorafabine) : avis de la Haute Autorité de Santé de la HAS du 6 novembre 2019
Avis favorable au remboursement dans le traitement de la leucémie aiguë lymphoblastique chez l’enfant

• Le service médical rendu par CLOFARABINE ACCORD 1 mg/mL, solution à diluer pour perfusion est important dans les indications de l’AMM.
• Cette spécialité n’apporte pas d’amélioration du service médical rendu (ASMR V) par rapport à la spécialité de référence EVOLTRA 1 mg/mL, solution à diluer pour perfusion, déjà inscrite.

TRANSLARNA (ataluren) : avis de la Haute Autorité de Santé de la HAS du 23 octobre 2019
Avis favorable au remboursement dans le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne, résultant d’une mutation non-sens dans le gène de la dystrophine, chez les patients ambulatoires âgés de 2 ans ou plus.

• Le service médical rendu par TRANSLARNA (ataluren) est faible dans l’extension d’indication de l’AMM.
• La Commission considère que la spécialité TRANSLARNA n’apporte pas d’amélioration du service médical rendu (ASMR V) dans la prise en charge de la dystrophie musculaire de Duchenne, résultant d’une mutation non-sens dans le gène de la dystrophine, chez les patients ambulatoires âgés de 2 ans à 5 ans, qui comprend notamment des corticostéroïdes et soins de support.

FLEBOGAMMA DIF (immunoglobuline humaine normale) : avis de la Haute Autorité de Santé de la HAS du 23 octobre 2019
Avis favorable au remboursement dans les indications : Polyradiculonévrite inflammatoire démyélinisante chronique (PIDC) et Neuropathie motrice multifocale (NMM).

• Le service médical rendu par FLEBOGAMMA DIF est important dans les indications de PIDC et de NMM.
• La Commission considère que FLEBOGAMMA DIF n’apporte pas d’amélioration du service médical rendu (ASMR V) dans la prise en charge des PIDC ou NMM par rapport aux autres immunoglobulines humaines normales administrées par voie sous-cutanée ou intraveineuse et ayant les mêmes indications.

VYNDAQEL (tafamidis) : avis de la Haute Autorité de Santé de la HAS du 23 octobre 2019
Avis favorable au maintien du remboursement dans l’indication de l’AMM : «Traitement de l’amylose à transthyrétine (TTR) chez les patients adultes présentant une polyneuropathie symptomatique de stade 1 pour retarder le déficit neurologique périphérique ».

• Le service médical rendu est désormais important (auparavant il était modéré) dans l’indication de l’AMM.
• Compte tenu :
  • des données observationnelles assorties de limites méthodologiques qui suggèrent, avec un recul de plusieurs années, un maintien de l’efficacité, bien que la quantité d’effet ne puisse être caractérisée
  • de l’absence de données de comparaison versus ONPATTRO (patisiran) ou TEGSEDI (inotersen)
  • du profil de tolérance rassurant, avec un recul sur plusieurs années
  • du besoin médical partiellement couvert dans cette maladie rare

La Commission considère que VYNDAQEL apporte une amélioration du service médical rendu mineure (ASMR IV) dans la stratégie thérapeutique qui comprend la prise en charge symptomatique (à l’exclusion d’ONPATTRO et de TEGSEDI).

ORENCIA (abatecept) : avis de la Haute Autorité de Santé de la HAS du 2 octobre 2019
Avis favorable au remboursement d’ORENCIA 50 mg, 87,5 mg, 125 mg et 250 mg dans le traitement de l’arthrite juvénile idiopathique polyarticulaire active modérée à sévère chez les patients âgés de 2 ans (50 mg, 87,5 mg, 125 mg) ou 6 ans (250 mg) après un traitement antérieur par DMARD, en monothérapie ou en association au MTX.

• Le service médical rendu par ORENCIA est important dans l’indication de l’AMM.
  • Pour les présentations ORENCIA 250 mg IV et ORENCIA 125 mg SC :
    • Ces spécialités n’apportent pas d’ASMR dans la stratégie thérapeutique de l’AJIp dans le nouveau périmètre de l’AMM.
  • Pour les présentations sous–cutanées 87,5 mg et 50 mg :
    • Ces spécialités sont des compléments de gamme qui n’apportent pas d’amélioration du service médical rendu (ASMR V) par rapport aux présentations d’ORENCIA déjà inscrites.

KEYTRUDA (pembrolizumab) : avis de la Haute Autorité de Santé de la HAS du 2 octobre 2019
Avis favorable au maintien du remboursement suite à la modification du RCP.
La Commission prend acte de ces modifications qui ne sont pas de nature à modifier ses précédentes évaluations. Elle rappelle que la modification de la posologie de KEYTRUDA repose sur une modélisation de la relation dose-exposition, sans donnée clinique d’efficacité et de tolérance générée à la posologie fixe de 200 mg toutes les 3 semaines ou 400 mg toutes les 6 semaines de pembrolizumab dans les indications où il a été évalué à des doses proportionnelles au poids. Dans ce contexte, elle souligne que l’utilisation d’une posologie fixe quel que soit le poids du patient n’est pas adaptée, en particulier considérant les patients de moins de 100 kg pour lesquels une dose inférieure à 200 mg toutes les 3 semaines pouvait être prescrite avant la modification du RCP. Elle aurait souhaité que soit conservée dans l’AMM la possibilité de prescrire en mg/kg.

HEMLIBRA (emicizumab) : avis de la Haute Autorité de Santé de la HAS du 2 octobre 2019
Avis favorable au remboursement en prophylaxie pour prévenir les épisodes hémorragiques chez les patients atteints d’hémophilie A sévère (déficit congénital en facteur VIII, FVIII < 1%) sans inhibiteur anti-facteur VIII. HEMLIBRA peut être utilisé dans toutes les tranches d’âge.

• Le service médical rendu par HEMLIBRA est important dans l’indication et aux posologies de l’AMM.
• La commission de la Transparence considère qu’HEMLIBRA apporte une amélioration du service médical rendu mineure (ASMR IV) par rapport aux concentrés de FVIII.