Syndrome de Hurler: une étude ouverte de 2 ans a montré que la laronidase semblait améliorer la croissance et les performances du test de marche de 6 minutes chez les participants sans anticorps anti-médicament
Bêta-thalassémie : un rapport de suivi sur trois ans a montré que les anévrismes intracrâniens asymptomatiques accidentels ne semblent pas être associés à un risque accru de complications
Maladie de Huntington : mesure de l'impulsivité et des déficits de contrôle inhibiteur chez les personnes atteintes de la maladie de Huntington pré-symptomatique
Leucémie lymphoblastique aiguë : une étude a montré la tolérance de la thérapie par lymphocytes T CAR spécifiques à CD19 chez les patients pédiatriques et les jeunes adultes atteints de leucémie lymphoblastique aiguë en rechute ou réfractaire
Maladie de Still à l'âge adulte : une revue des tendances actuelles et des nouvelles perspectives thérapeutiques de l'inhibition des cytokines inflammatoires
Infection congénitale à cytomégalovirus : une revue de l'épidémiologie, du pronostic, du diagnostic et des nouvelles options de traitement pour les nourrissons symptomatiques
Expert Opin Orphan Drugs. 2019 Dec 22;7(12): 535-545
Comment je traite la leucémie lymphoblastique aiguë à précursseurs T nouvellement diagnostiquée et le lymphome lymphoblastique à cellules T chez les enfants
Conférence de consensus d'ERNICA sur la prise en charge des patients atteints d'atrésie œsophagienne et de fistule trachéo-œsophagienne: diagnostic, prise en charge pré-opératoire, opératoire et post-opératoire
Conférence de consensus d'ERNICA sur la prise en charge des patients atteints d'atrésie œsophagienne et de fistule trachéo-œsophagienne: suivi et prise en charge chirurgicale
