Édition du 01 Juillet 2020

Lors de sa réunion du 25 au 28 mai 2020, le Comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l'Agence européenne des médicaments (EMA) a émis :

Un avis favorable pour une autorisation de mise sur le marché du médicament orphelin :

• Hepcludex (bulevirtide) pour le traitement de l'infection chronique par le virus de l'hépatite delta chez les patients adultes atteints d'une maladie hépatique compensée

Un avis favorable pour une autorisation de mise sur le marché des médicaments :

• Mvabea (vaccin contre le virus Ebola) pour la prophylaxie contre la maladie à virus Ebola
• Zabdeno (vaccin contre le virus Ebola) pour la prophylaxie contre la maladie à virus Ebola

Au cours du mois d’avril 2020, le Comité des médicaments orphelins (COMP - Committee for Orphan Medicinal Products) a émis une opinion positive pour la désignation orpheline de 12 substances médicinales dans les indications suivantes :

• Mélyome multiple
• Lymphome de la zone marginale
• Décollement de la rétine
• Hémoglobinurie paroxystique nocturne
• Carcinome hépatocellulaire
• Maladie de Canavan
• Sarcome des tissus mous
• Encéphalopathie néonatale
• Hémorragie subarachnoïdienne par rupture d'anévrisme intracrânien
• Thrombocytopénie auto-immune
• Sclérose latérale amyotrophique
• Dystrophie musculaire de Duchenne

Trepulmix (treprostinil) est un médicament utilisé dans le traitement de l'hypertension pulmonaire thromboembolique chronique (CTEPH), une maladie liée à l'hypertension artérielle pulmonaire causée par des caillots sanguins. Il peut être utilisé pour améliorer la capacité d'activité physique des patients qui ne peuvent pas subir d'opération pour traiter la maladie ou dont la maladie est persistante ou récurrente après une opération pour le traiter.

Titulaire de l’AMM : SciPharm Sàrl
Date de l’AMM : 03/04/2020

Givlaari (givosiran) est un médicament utilisé dans traitement de la porphyrie hépatique aiguë chez les patients âgés de 12 ans ou plus.

Titulaire de l’AMM : Alnylam Netherlands B.V.
Date de l’AMM : 02/03/2020

Polivy (polatuzumab vedotin) est un médicament contre le cancer utilisé pour traiter les adultes atteints de lymphome diffus à grandes cellules B (DLBCL) dont le cancer est réapparu ou a cessé de répondre à d'autres traitements et qui ne peuvent pas subir de greffe de moelle osseuse.

Il est utilisé en association avec deux autres médicaments, la bendamustine et le rituximab.

Titulaire de l’AMM : Roche Registration GmbH
Date de l’AMM : 16/01/2020

Isturisa (osilodrostat) est un médicament utilisé pour traiter les adultes atteints du syndrome de Cushing, une maladie caractérisée par une production excessive d'hormone cortisol par les glandes surrénales, deux glandes situées au-dessus des reins.

Titulaire de l’AMM : Recordati Rare Diseases
Date de l’AMM : 09/01/2020

OCALIVA (acide obéticholique) : avis de la Commission de Transparence de la Haute Autorité de Santé du 27 mai 2020

Avis favorable au remboursement dans le traitement de la cholangite biliaire primitive (anciennementappelée « cirrhose biliaire primitive ») en association avec l’acide ursodésoxycholique (AUDC) chez les adultes ayant une réponse insuffisante à l’AUDC ou en monothérapie chez les adultes qui ne tolèrent pas l’AUDC.

• Le service médical rendu par OCALIVA (acide obéticholique) est important dans l’indication de l’AMM.
• La commission de la Transparence considère qu’OCALIVA (acide obéticholique) n’apporte pas d’amélioration du service médical rendu (ASMR V) dans la stratégie thérapeutique du traitement de la cholangite biliaire primitive chez les adultes ayant une réponse insuffisante à l’AUDC ou en monothérapie chez les adultes qui ne tolèrent pas l’AUDC.

TECENTRIQ (atezolizumab) : avis de la Commission de Transparence de la Haute Autorité de Santé du 13 mai 2020

Avis favorable au remboursement dans le traitement des patients adultes atteints d’un cancer bronchique à petites cellules (CBPC) de stade étendu en 1èreligne, en association au carboplatine et à l’étoposide

• Le service médical rendu par TECENTRIQ est important dans l’indication de l’AMM.
• La Commission considère que TECENTRIQ (atezolizumab), en association au carboplatine et à l’étoposide, apporte une Amélioration du Service Médical Rendu mineure (ASMR IV) par rapport à la chimiothérapie seule, en 1ère ligne de traitement du cancer bronchique à petites cellules (CBPC) de stade étendu.
  
  

MIGLUSTAT DIPHARMA (miglustat) : avis de la Commission de Transparence de la Haute Autorité de Santé du 13 mai 2020

Avis favorable au remboursement dans :

• le traitement par voie orale des patients adultes atteints de la maladie de Gaucher de type 1 légère à modérée (cf. AMM).
• le traitement des manifestations neurologiques progressives des patients adultes et des enfants atteints de maladie de Niemann-Pick type C.

• Le service médical rendu par MIGLUSTAT DIPHARMA 100 mg est important dans l’indication du traitement par voie orale des patients adultes atteints de la maladie de Gaucher de type 1 légère à modérée. MIGLUSTAT DIPHARMA ne doit être utilisé que pour le traitement des patients chez lesquels la thérapie de remplacement enzymatique ne convient pas.
• Le service médical rendu par MIGLUSTAT DIPHARMA 100 mg est modéré dans l’indication du traitement des manifestations neurologiques progressives des patients adultes et des enfants atteints de maladie de Niemann-Pick type C.
• Cette spécialité n’apporte pas d’amélioration du service médical rendu (ASMR V) par rapport au princeps ZAVESCA 100 mg, gélule.

AMBRISENTAN MYLAN (ambrisentan) : avis de la Commission de Transparence de la Haute Autorité de Santé du 13 mai 2020

Avis favorable au remboursement, seul ou en association, dans le traitement de l'hypertension artérielle pulmonaire (HTAP) chez les patients adultes en classe fonctionnelle II et III.

• Le service médical rendu par AMBRISENTAN MYLAN 5 mg et AMBRISENTAN MYLAN 10 mg est modéré dans l’indication de l’AMM.
• Ces spécialités sont des génériques qui n’apportent pas d’amélioration du service médical rendu (ASMR V) par rapport aux princeps déjà inscrits (VOLIBRIS 5 mg et 10 mg, comprimé pelliculé).

SYMKEVI (ezacaftor/ivacaftor )/ KALYDECO (ivacaftor) : avis de la Commission de Transparence de la Haute Autorité de Santé du 13 mai 2020

Avis favorable au remboursement dans le traitement des patients atteints de mucoviscidose âgés de 12 ans et plus, homozygotes pour la mutation F508del ou hétérozygotes pour la mutation F508del et porteurs d’une mutation du gène CFTR spécifiée dans l’AMM.

• Le service médical rendu par SYMKEVI (tezacaftor/ivacaftor) en association avec KALYDECO (ivacaftor) est important dans le traitement des patients atteints de mucoviscidose âgés de 12 ans et plus, homozygotes pour la mutation F508del ainsi que dans le traitement de la mucoviscidose chez les patients âgés de 12 ans et plus, hétérozygotes pour la mutation F508del et porteurs de l’une des mutations suivantes du gène CFTR (cystic fibrosis transmembrane conductance regulator) : P67L, R117C, L206W, R352Q, A455E, D579G, 711+3A→G, S945L, S977F, R1070W, D1152H, 2789+5G→A, 3272 26A→G et 3849+10kbC→T.
• la Commission considère que SYMKEVI (tezacaftor/ivacaftor) en association avec KALYDECO (ivacaftor) apporte, comme ORKAMBI (lumacaftor/ivacaftor), une amélioration du service médical rendu mineure (ASMR IV) dans la prise en charge thérapeutique de la mucoviscidose chez les patients âgés de 12 ans et plus, homozygotes pour la mutation F508del.

BLINCYTO (blinatumomab) : avis de la Commission de Transparence de la Haute Autorité de Santé du 15 avril 2020

Extension d’indication dans le traitement des patients adultes présentant une LAL à précurseurs B exprimant le CD19 avec chromosome Philadelphie négatif en première ou seconde rémission complète avec une maladie résiduelle minimale (MRD) positive égale ou supérieure à 0,1% (objet du présent avis).

Remboursement non sollicité en monothérapie dans le traitement des patients adultes présentant une LAL à précurseurs B exprimant le CD19 avec chromosome Philadelphie négatif en première ou seconde rémission complète avec une maladie résiduelle minimale (MRD) positive égale ou supérieure à 0,1%.

REVLIMID (lénalidomide): avis de la Commission de Transparence de la Haute Autorité de Santé du 15 avril 2020

Mise à disposition d’une nouvelle présentation

• Le service médical rendu par REVLIMID 10 mg et REVLIMID 15 mg est important dans les indications suivantes :
  • en association avec la dexaméthasone, pour le traitement du myélome multiple chez les patients adultes ayant déjà reçu au moins un traitement antérieur
  • dans le traitement du myélome multiple non préalablement traité chez les patients adultes non éligibles à une greffe,
  • dans le cadre de son administration en association à la dexaméthasone jusqu’à la progression de la maladie
  • pour le traitement des patients adultes présentant un lymphome à cellules du manteau en rechute ou réfractaire
  • en monothérapie pour le traitement des patients adultes présentant une anémie avec dépendance transfusionnelle due à un syndrome myélodysplasique à risque faible ou intermédiaire 1 associé à une anomalie cytogénétique de type délétion 5q isolée, lorsque les autres options thérapeutiques sont insuffisantes ou inappropriées
• Le service médical rendu par REVLIMID 10 mg et REVLIMID 15 mg est faible en monothérapie pour le traitement d'entretien du myélome multiple non préalablement traité chez les patients adultes ayant reçu une autogreffe de cellules souches.
• Le service médical rendu par REVLIMID 10 mg et REVLIMID 15 mg est insuffisant pour une prise en charge par la solidarité nationale dans le traitement du myélome multiple non préalablement traité chez les patients adultes non éligibles à une greffe, dans le cadre de son administration en association avec le melphalan et la prednisone suivie d’une monothérapie d’entretien.
• Ces spécialités sont un complément de gamme qui n’apporte pas d’amélioration du service médical rendu (ASMR V) par rapport aux présentations de REVLIMID 10 mg et REVLIMID 15 mg déjà inscrites.

ENCEPUR (vaccin de l’encéphalite à tiques) : avis de la Commission de Transparence de la Haute Autorité de Santé du 22 avril 2020

Avis favorable au remboursement dans le traitement de l’immunisation active (prophylactique) contre l’encéphalite à tiques chez les adultes et les enfants à partir de 12 ans.

• Le service médical rendu par ENCEPUR 1,5 µg / 0,5 ml, suspension injectable en seringue pré-remplie avec aiguille séparée est important dans l’indication de l’AMM.
• Ces présentations sont des compléments de gamme qui n’apportent pas d’amélioration du service médical rendu (ASMR V) par rapport à la présentation déjà inscrite.

ATRIANCE (nélarabine ) : avis de la Commission de Transparence de la Haute Autorité de Santé du 22 avril 2020

Avis favorable au remboursement dans le traitement des patients ayant une leucémie aiguë lymphoblastique à cellules T (LAL-T) ou un lymphome lymphoblastique à cellules T, non répondeurs ou en rechute après au moins deux lignes de chimiothérapie.

• Le service médical rendu par ATRIANCE 5 mg/ml, solution pour perfusion, est important dans l’indication de l’AMM.
• Cette spécialité est un complément de gamme qui n’apporte pas d’amélioration du service médical rendu (ASMR V) par rapport à la présentation déjà inscrite

AZACITIDINE MYLAN (azacitidine) : avis de la Commission de Transparence de la Haute Autorité de Santé du 22 avril 2020

Avis défavorable au remboursement dans le traitement des patients adultes non éligibles pour une greffe de cellules souches hématopoïétiques (GCSH) et présentant une LAM avec > 30 % de blastes médullaires selon la classification de l’OMS.
Avis favorable au remboursement dans les autres indications de l’AMM.

• Le service médical rendu par AZACITIDINE MYLAN est important dans le traitement des patients adultes non éligibles pour une greffe de cellules souches hématopoïétiques (GCSH) et présentant :
  • un syndrome myélodysplasique (SMD) de risque intermédiaire 2 ou élevé selon l’index pronostique international (International Prognostic Scoring System, IPSS),
  • une leucémie myélomonocytaire chronique (LMMC) avec 10 à 29 % de blastes médullaires sans syndrome myéloprolifératif,
  • une leucémie aiguë myéloblastique (LAM) avec 20 à 30 % de blastes et dysplasie de lignées multiples, selon la classification de l’Organisation Mondiale de la Santé (OMS).
• Le service médical rendu par AZACITIDINE MYLAN est insuffisant dans le traitement des patients adultes non éligibles pour une greffe de cellules souches hématopoïétiques (GCSH) et présentant une LAM avec > 30 % de blastes médullaires selon la classification de l’OMS.
• Cette spécialité est un générique qui n’apporte pas d’amélioration du service médical rendu (ASMR V) par rapport à la spécialité princeps VIDAZA déjà inscrite.

LUCENTIS (ranibizumab) : avis de la Commission de Transparence de la Haute Autorité de Santé du 15 avril 2020

Avis défavorable au remboursement dans l’extension d’indication au traitement de la rétinopathie du prématuré.

RIXATHON (rituximab) : avis de la Commission de Transparence de la Haute Autorité de Santé du 1er avril 2020

Avis favorable au remboursement dans le traitement des patients atteints de pemphigus vulgaris et de granulomatose avec polyangéite et polyangéite microscopique.

• Le service médical rendu par RIXATHON (rituximab) est important « en association aux glucocorticoïdes, pour le traitement des patients adultes atteints de granulomatose avec polyangéite (GPA) (maladie de Wegener) et de polyangéite microscopique (PAM) sévères et actives » et « dans le traitement des patients atteints de pemphigus vulgaris (PV) modéré à sévère ».
• Ces spécialités, RIXATHON (rituximab) 100 et 500 mg, solution à diluer pour perfusion sont des biosimilaires qui n’apportent pas d’amélioration du service médical rendu (ASMR V) par rapport à la spécialité de référence, MABTHERA, déjà inscrite.

ZYNTEGLO (bétibéglogène autotemcel) : avis de la Commission de Transparence de la Haute Autorité de Santé du 18 mars 2020

Avis favorable au remboursement uniquement chez les patients âgés de plus 12 ans à moins de 35 ans dans le traitement de la β-thalassémie dépendante des transfusions (TDT), qui n’ont pas de génotype β0/β0, éligibles à une greffe de cellules souches hématopoïétiques (CSH), mais n’ayant pas de donneur apparenté HLA (antigène leucocytaire humain) compatible disponible.

• Le service médical rendu par ZYNTEGLO (bétibéglogène autotemcel) est important uniquement chez les patients âgés de plus de 12 ans à moins de 35 ans, dans le traitement des patients atteints de ß-thalassémie dépendante des transfusions (TDT), qui n’ont pas de génotype ß0/ß0, éligibles à une greffe de cellules souches hématopoïétiques (CSH), mais n’ayant pas de donneur apparenté HLA (antigène leucocytaire humain) compatible disponible.
• Le service médical rendu par ZYNTEGLO (bétibéglogène autotemcel) est insuffisant pour justifier d’une prise en charge par la solidarité nationale dans l’indication de l’AMM chez les patients âgés de 35 ans et plus.
• La Commission considère que ZYNTEGLO (bétibéglogène autotemcel) apporte une amélioration du service médical rendu modérée (ASMR III) dans la prise en charge des patients âgés de plus de 12 ans à moins de 35 ans, atteints de ß-thalassémie dépendante aux transfusions, non-ß0/ß0, pour lesquels une GCSH est indiquée mais ne disposant pas de donneur apparenté géno-identique.

AZACITIDINE ACCORD (azacitidine) : avis de la Commission de Transparence de la Haute Autorité de Santé du 19 février 2020

Avis défavorable au remboursement dans le traitement des patients adultes non éligibles pour une greffe de cellules souches hématopoïétiques (GCSH) et présentant une LAM avec > 30 % de blastes médullaires selon la classification de l’OMS.
Avis favorable au remboursement dans les autres indications de l’AMM.

• Le service médical rendu AZACITIDINE ACCORD 25 mg/mL est important dans le traitement des patients adultes non éligibles pour une greffe de cellules souches hématopoïétiques (GCSH) et présentant :
  • un syndrome myélodysplasique (SMD) de risque intermédiaire 2 ou élevé selon l’index pronostique international (International Prognostic Scoring System, IPSS),
  • une leucémie myélomonocytaire chronique (LMMC) avec 10 à 29 % de blastes médullaires sans syndrome myéloprolifératif,
  • une leucémie aiguë myéloblastique (LAM) avec 20 à 30 % de blastes et dysplasie de lignées multiples, selon la classification de l’Organisation Mondiale de la Santé (OMS).
• Le service médical rendu AZACITIDINE ACCORD 25 mg/mL est insuffisant dans le traitement des patients adultes non éligibles pour une greffe de cellules souches hématopoïétiques (GCSH) et présentant une LAM avec > 30 % de blastes médullaires selon la classification de l’OMS.
• La spécialité AZACITIDINE ACCORD 25 mg/mL n’apporte pas d’amélioration du service médical rendu (ASMR V) par rapport à la spécialité VIDAZA de référence.

WAYLIVRA (volanesorsen) : avis de la Commission de Transparence de la Haute Autorité de Santé du 19 février 2020

Avis favorable au remboursement uniquement chez les patients ayant un syndrome d’hyperchylomicronémie familial (SHCF) génétiquement confirmé, chez qui la réponse au régime alimentaire et au traitement visant à réduire les triglycérides a été insuffisante, et avec un antécédent de pancréatite.

• Le service médical rendu par WAYLIVRA est important chez les patients ayant un syndrome d’hyperchylomicronémie familial génétiquement confirmé, avec un antécédent de pancréatite aigüe pour qui la réponse au régime alimentaire et au traitement visant à réduire les triglycérides a été insuffisante.
• Le service médical rendu par WAYLIVRA est insuffisant pour justifier d’une prise en charge par la solidarité nationale, chez les patients ayant un syndrome d’hyperchylomicronémie familial génétiquement confirmé, sans antécédent de pancréatite aigüe pour qui la réponse au régime alimentaire et au traitement visant à réduire les triglycérides a été insuffisante.
• La Commission considère que WAYLIVRA (volanesorsen) apporte une amélioration du service médical rendu mineure (ASMR IV) dans la prise en charge actuelle du SHCF.