GIVLAARI (givosiran) : avis de la Commission de Transparence de la Haute Autorité de Santé du 24 juin 2020
- Avis favorable au remboursement uniquement pour les patients âgés de 18 ans et plus, atteints de porphyries hépatiques aiguës et ayant une maladie active (au moins 2 crises de porphyrie nécessitant une hospitalisation, une visite médicale urgente ou un traitement par hémine IV à domicile, au cours des 6 mois précédents).
- Avis défavorable au remboursement dans les autres situations de l’AMM, à savoir chez les patients ne répondant pas aux critères d’inclusion de l’étude ENVISION, notamment chez les patients avec des crises aiguës intermittentes (1 à 3 crises par an), ainsi que chez les patients de 12 à 18 ans.
- Le service médical rendu par GIVLAARI (givosiran) est important uniquement pour les patients âgés de plus de 18 ans, atteints de porphyries hépatiques aiguës (PHA) et ayant une maladie active caractérisée par au moins 2 crises de porphyrie nécessitant une hospitalisation, une visite médicale urgente ou un traitement par hémine IV à domicile, au cours des 6 mois précédents.
- Le service médical rendu par GIVLAARI (givosiran) est insuffisant pour justifier d’une prise en charge par la solidarité nationale dans les autres situations de l’AMM, à savoir chez les patients ne répondant pas aux critères d’inclusion de l’étude ENVISION, notamment chez les patients avec des crises aiguës intermittentes (1 à 3 crises par an), ainsi que chez les patients de 12 à 18 ans, faute de données.
- la commission de la Transparence considère que GIVLAARI (givosiran) apporte une amélioration du service médical rendu importante (ASMR II) dans la stratégie thérapeutique des patients adultes atteints de porphyrie hépatique aigue (PHA).
XOSPATA (giltéritinib) : avis de la Commission de Transparence de la Haute Autorité de Santé du 24 juin 2020
Avis favorable au remboursement dans le traitement des adultes atteints d’une leucémie aigüe myéloïde (LAM) en rechute ou réfractaire avec une mutation du gène FLT3.
- Le service médical rendu par XOSPATA (giltéritinib) est important dans l’indication de l’AMM.
- XOSPATA (giltéritinib) apporte une amélioration du service médical rendu mineure (ASMR IV) dans la stratégie thérapeutique des patients atteints de LAM en rechute ou réfractaire avec une mutation FLT3.
MEPSEVII (vestronidase alfa) : avis de la Commission de Transparence de la Haute Autorité de Santé du 24 juin 2020
Avis défavorable au remboursement dans le traitement des manifestations non neurologiques de la mucopolysaccharidose de type VII (MPS VII ; maladie de Sly).
- Le service médical rendu par MEPSEVII (vestronidase alfa) est insuffisant pour justifier d’une prise en charge par la solidarité nationale dans l’indication de l’AMM.
GAMUNEX (immunoglobuline humaine normale) : avis de la Commission de Transparence de la Haute Autorité de Santé du 24 juin 2020
Avis favorable au remboursement dans la nouvelle indication : neuropathie motrice multifocale (NMM).
- Le service médical rendu par GAMUNEX est important dans l’indication de neuropathie motrice multifocale.
- La Commission considère que GAMUNEX n’apporte pas d’amélioration du service médical rendu (ASMR V) dans la prise en charge de la neuropathie motrice multifocale par rapport aux autres immunoglobulines humaines normales administrées par voie intraveineuse et ayant les mêmes indications.
BENDAMUSTINE HIKMA (chlorhydrate de bendamustine) : avis de la Commission de Transparence de la Haute Autorité de Santé du 24 juin 2020
Avis favorable au remboursement dans les indications de l’AMM:
- Traitement de première intention de la leucémie lymphoïde chronique (stade Binet B ou C) des patients chez qui une polychimiothérapie comportant de la fludarabine n’est pas appropriée.
- Traitement en monothérapie du lymphome non hodgkinien indolent, en progression pendant ou dans les 6 mois, chez des patients ayant reçu un traitement par rituximab seul ou en association.
- Traitement de première intention du myélome multiple (stade II en progression ou stade III de la classification de Durie-Salmon) en association avec la prednisone chez des patients de plus de 65 ans qui ne sont pas éligibles pour la greffe autologue de cellules souches et qui présentent une neuropathie au momentdu diagnostic excluant l’utilisation de traitement comportant du thalidomide ou du bortezomib
- Le service médical rendu par BENDAMUSTINE HIKMA 2,5 mg/ml, poudre pour solution à diluer pour perfusion est important dans les indications de l’AMM.
- Cette spécialité est un complément de gamme qui n’apporte pas d’amélioration du service médical rendu (ASMR V) par rapport aux présentations déjà inscrites.
BENDAMUSTINE BAXTER (chlorhydrate de bendamustine) : avis de la Commission de Transparence de la Haute Autorité de Santé du 24 juin 2020
Avis favorable au remboursement dans les indications de l’AMM :
- Traitement de première ligne de la leucémie lymphoïde chronique (stadeB ou C de Binet) chez les patients qui ne sont pas candidats à une polychimiothérapie à base de fludarabine.
- En monothérapie dans le traitement des lymphomes non hodgkiniens indolents chez les patients dont la maladie a progressé pendant un traitement par le rituximab en monothérapie ou en association ou au cours des six mois suivants
- Traitement de première ligne du myélome multiple (stadeII avec progression ou stadeIII de la classification de Durie-Salmon) en association avec la prednisone chez les patients âgés de plus de 65ans qui ne sont pas éligibles à une autogreffe de cellules souches et qui présentent lors du diagnostic une neuropathie empêchant l’utilisation d’un traitement comportant le thalidomide ou le bortézomib.
- Le service médical rendu par BENDAMUSTINE BAXTER 2,5 mg/ml, poudre pour solution à diluer pour perfusion est important dans les indications de l’AMM.
- Cette spécialité est un générique qui n’apporte pas d’amélioration du service médical rendu (ASMR V) par rapport au princeps LEVACT 2,5 mg/ml, poudre pour solution à diluer pour perfusion, déjà inscrit.
AMBRISENTAN OHRE PHARMA (ambrisentan) : avis de la Commission de Transparence de la Haute Autorité de Santé du 24 juin 2020
Avis favorable au remboursement, seul ou en association, dans le traitement de l'hypertension artérielle pulmonaire (HTAP) chez les patients adultes en classe fonctionnelle II et III.
- Le service médical rendu par AMBRISENTAN OHRE PHARMA 5 mg et AMBRISENTAN OHRE PHARMA 10 mg est modéré dans l’indication de l’AMM.
- Ces spécialités sont des génériques qui n’apportent pas d’amélioration du service médical rendu (ASMR V) par rapport aux princeps déjà inscrits (VOLIBRIS 5 mg et 10 mg, comprimé pelliculé).
BENLYSTA (bélimumab) : avis de la Commission de Transparence de la Haute Autorité de Santé du 10 juin 2020
Avis favorable au remboursement dans la prise en charge des patients âgés de 5 ans et plus atteints de lupus systémique actif avec présence d’auto-anticorps et activité de la maladie élevée malgré un traitement standard, en association au traitement habituel.
- Le service médical rendu par BENLYSTA (bélimumab) est modéré dans l’extension d’indication « BENLYSTA (bélimumab), en association au traitement habituel, est indiqué chez les patients âgés de 5 ans et plus atteints de lupus systémique actif avec présence d’auto-anticorps et activité de la maladie élevée (définie par exemple par la présence d’anticorps anti-ADN natif et un complément bas) malgré un traitement standard ».
- la Commission considère que les spécialités BENLYSTA 120 mg et 400 mg (bélimumab), poudre pour solution à diluer pour perfusion, n’apportent pas d’amélioration du service médical rendu (ASMR V) dans la stratégie de prise en charge des enfants âgés de 5 ans et plus atteints de lupus systémique actif avec présence d’auto-anticorps et activité de la maladie élevée (définie par exemple par la présence d’anticorps anti-ADN natif et un complément bas) malgré un traitement standard, en association au traitement habituel.
KALYDECO (ivacaftor) : avis de la Commission de Transparence de la Haute Autorité de Santé du 3 juin 2020
Avis favorable au remboursement dans le traitement des nourrissons âgés d’au moins 6 mois, des jeunes enfants et des enfants pesant de 5 kg à moins de 25 kg atteints de la mucoviscidose porteurs de l’une des mutations de défaut de régulation (classe III) du gène CFTR mentionnées dans l’AMM.
- Le service médical rendu par KALYDECO (ivacaftor) est important dans l’indication de l’AMM pour le dosage à 25 mg et dans l’extension d’indication de l’AMM pour les dosages à 50 mg et à 75 mg.
- la commission de la Transparence considère que KALYDECO (ivacaftor) apporte, comme chez les enfants âgés de plus de 1 an, une amélioration du service médical rendu importante (de niveau II) dans la prise en charge thérapeutique de la mucoviscidose chez les enfants âgés d’au moins 6 mois à 1 an et pesant de 5 kg à moins de 25 kg, porteurs de l’une des mutations de défaut de régulation (classe III) du gène CFTR suivantes : G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N ou S549R.
RUXIENCE (rituximab) : avis de la Commission de Transparence de la Haute Autorité de Santé du 27 mai 2020
Avis favorable au remboursement dans les lymphomes non hodgkiniens, la leucémie lymphoïde chronique, la polyarthrite rhumatoïde, la granulomatose avec polyangéite et polyangéite microscopique et le pemphigus vulgari.
- Le service médical rendu par RUXIENCE 100 mg et 500 mg (rituximab), solution à diluer pour perfusion est important dans l’ensemble des indications de l’AMM.
- Cette spécialité est un biosimilaire qui n’apporte pas d’amélioration du service médical rendu (ASMR V) par rapport au médicament biologique de référence, MABTHERA 100 mg et 500 mg (rituximab), solution à diluer pour perfusion.
