Édition du 09 Novembre 2020

Au cours du mois de juillet 2020, le Comité des médicaments orphelins (COMP - Committee for Orphan Medicinal Products) a émis une opinion positive pour la désignation orpheline de 22 substances médicinales dans les indications suivantes :

• Paralysie supra nucléaire progressive
• Rétinite pigmentaire
• Transplantation de cellules souches hématopoïétiques
• Dysplasie broncho-pulmonaire
• Fibrose pulmonaire idiopathique
• Sclérose latérale amyotrophique
• Cholangite sclérosante primitive
• Syndrome hémolytique et urémique
• MELAS
• Maladie de von Hippel-Lindau
• Drépanocytose
• Maladie de Wilson
• Insuffisance hépatique aiguë
• Maladie de Gaucher
• Lymphome B diffus à grandes cellules
• Maladie de Menkes
• Ataxie de Friedreich
• Cholangiocarcinome
• Mucopolysaccharidose type 6
• Déficit en 3-hydroxyacyl-CoA déshydrogénase des acides gras à chaîne longue
• Mucopolysaccharidose type 3
• Gangliosidose à GM2

JORVEZA (budésonide) : Avis de la Commission de Transparence de la Haute Autorité de Santé du 9 septembre 2020

• Avis favorable au remboursement dans le traitement de l'œsophagite à éosinophiles chez les adultes, uniquement chez les patients non répondeurs aux IPP.
• Avis défavorable au remboursement chez les patients répondeurs aux IPP

• Le service médical rendu par JORVEZA (budésonide), comprimés orodispersibles, est insuffisant pour justifier d’une prise en charge par la solidarité nationale chez les patients répondeurs aux IPP, au regard des alternatives disponibles.

• la commission de la Transparence considère que JORVEZA (budésonide) apporte une amélioration du service médical rendu mineure (ASMR IV) dans la prise en charge de l'œsophagite à éosinophiles des patients adultes non répondeurs aux IPP.

TAKHZYRO (lanadelumab) : Avis de la Commission de Transparence de la Haute Autorité de Santé du 9 septembre 2020

• Avis favorable au remboursement uniquement dans le traitement de fond préventif au long terme chez les patients âgés de 12 ans et plus, présentant des crises sévères et récidivantes d’angioedème héréditaire (AOH) et intolérants ou insuffisamment contrôlés par des traitements préventifs de 1ère intention bien conduits pendant 3 à 6 mois (correspondant à une utilisation en 2nde intention) et aux posologies de l’AMM.

• Le service médical rendu par TAKHZYRO 300 mg, solution injectable en seringue préremplie est important dans l’indication du traitement de fond préventif au long terme chez les patients âgés de 12 ans et plus, présentant des crises sévères et récidivantes d’angioedème héréditaire (AOH) et intolérants ou insuffisamment contrôlés par des traitements préventifs de 1ère intention bien conduits pendant 3 à 6 mois (correspondant à une utilisation en 2nde intention).

• Le service médical rendu par TAKHZYRO 300 mg, solution injectable en seringue préremplie est insuffisant pour justifier d’une prise en charge par la solidarité nationale dans les autres situations cliniques incluant les patients âgés de 12 ans et plus, présentant des crises sévères et récidivantes d’angioedème héréditaire (AOH) naïfs de traitements préventifs de 1ère intention.

• Cette spécialité est un complément de gamme qui n’apporte pas d’amélioration du service médical rendu (ASMR V) par rapport à la présentation déjà inscrite.

NINLARO (ixazomib) : Avis de la Commission de Transparence de la Haute Autorité de Santé du 9 septembre 2020

• Avis favorable au maintien du remboursement en association avec le lénalidomide et la dexaméthasone dans le traitement du myélome multiple chez les patients adultes qui ont reçu au moins un traitement antérieur.

• Le service médical rendu par NINLARO reste important dans l’indication de l’AMM.

• NINLARO, en association au lénalidomide et à la dexaméthasone, n’apporte pas d’amélioration du service médical rendu (ASMR V) par rapport à l’association lénalidomide et dexaméthasone, chez les patients atteints de myélome multiple et ayant déjà reçu au moins une ligne de traitement.

DARZALEX (daratumumab) : Avis de la Commission de Transparence de la Haute Autorité de Santé du 22 juillet 2020

• Avis favorable au remboursement dans le traitement du myélome multiple.

• Le service médical rendu par DARZALEX 1800 mg, solution injectable (daratumumab), est important dans les indications de l’AMM.

• La commission de la Transparence considère que DARZALEX 1800 mg, solution injectable (daratumumab) n’apporte pas d’amélioration du service médical rendu (ASMR V) par rapport à DARZALEX 20 mg/mL, solution à diluer pour perfusion.

SPINRAZA (nusinersen) : Avis de la Commission de Transparence de la Haute Autorité de Santé du 22 juillet 2020

• Avis favorable au remboursement chez les nourrissons et enfants pré-symptomatiques atteints d’amyotrophie spinale 5q génétiquement diagnostiquée et ayant 2 à 3 copies du gène SMN2.

• Le service médical rendu par SPINRAZA (nusinersen) est important chez les nourrissons et enfants pré-symptomatiques atteints d’amyotrophie spinale 5q génétiquement diagnostiquée avec 2 ou 3 copies du gène SMN2.

• la Commission considère que SPINRAZA (nusinersen) apporte une amélioration du service médical rendu modérée (ASMR III) chez les nourrissons et enfants pré-symptomatiques avec une amyotrophie spinale 5q génétiquement confirmée et ayant 2 à 3 copies du gène SMN2.

NITISINONE DIPHARMA (nitisinone) : Avis de la Commission de Transparence de la Haute Autorité de Santé du 22 juillet 2020

• Avis favorable au remboursement dans le traitement de patients adultes et pédiatriques (quel que soit l’âge) avec diagnostic confirmé de tyrosinémie héréditaire de type 1 (HT-1), en association avec un régime alimentaire à faible teneur en tyrosine et en phénylalanine.

• Le service médical rendu par NITISINONE DIPHARMA 2 et 20 mg est important dans l’indication de l’AMM.

• Ces spécialités, génériques des spécialités de référence ORFADIN 2 mg et 20 mg, sont des compléments de gamme qui n’apportent pas d’amélioration du service médical rendu (ASMR V) par rapport aux présentations déjà inscrites.