Édition du 27 Novembre 2020

Au cours du mois de mars 2020, le Comité des médicaments orphelins (COMP - Committee for Orphan Medicinal Products) a émis une opinion positive pour la désignation orpheline de 22 substances médicinales dans les indications suivantes :

• Vascularite à immunoglobulines A (2)
• Drépanocytose
• Polyglobulie de Vaquez
• Syndrome cortico-basal
• Maladie de Fabry
• Leucémie lymphoblastique aiguë
• Drépanocytose
• Cancer anal
• Encéphalopathie épileptique et développementale associée à SYNGAP1
• Myélome multiple
• Aspartylglucosaminurie
• Dystrophie rétinienne associée à une mutation RDH12
• Gangliosidose à GM1
• Epidermolyse bulleuse
• Syndrome de PI3K-delta activé
• Céroïde-lipofuscinose neuronale (2)
• Homocystinurie
• Hypoparathyroïdie
• Dystrophie musculaire des ceintures
• Lymphome périphérique à cellules T

REVLIMID (lénalidomide) : Avis de la Commission de Transparence de la Haute Autorité de Santé du 23 septembre 2020

• Avis favorable au remboursement dans le traitement du lymphome folliculaire (de grade 1, 2 ou 3a) préalablement traité chez les patients adultes non-réfractaires au rituximab (patients non préalablement traités par rituximab ou qui n’ont pas rechuté sous traitement incluant le rituximab ou dans les 6 mois suivant son arrêt).

• Le service médical rendu par REVLIMID (lénalidomide) en association avec le rituximab est faible dans le traitement du lymphome folliculaire (de grade 1, 2 ou 3a) préalablement traité chez les patients adultes non-réfractaires au rituximab (patients non préalablement traités par rituximab ou qui n’ont pas rechuté sous traitement incluant le rituximab ou dans les 6 mois suivant son arrêt).

• La Commission considère que REVLIMID en association avec le rituximab n’apporte pas d’amélioration du service médical rendu (ASMR V) dans la stratégie de prise en charge du lymphome folliculaire (de grade 1, 2 ou 3a) préalablement traité chez les patients adultes non-réfractaires au rituximab (patients non préalablement traités par rituximab ou qui n’ont pas rechuté sous traitement incluant le rituximab ou dans les 6 mois suivant son arrêt).

VYNDAQEL (tafamidis) : Avis de la Commission de Transparence de la Haute Autorité de Santé du 23 septembre 2020

• Avis favorable au remboursement dans l’amylose à transthyrétine de type sauvage ou héréditaire chez les patients adultes avec une cardiomyopathie (ATTR-CM).

• Le service médical rendu par VYNDAQEL (tafamidis) est important dans l’indication de l’AMM.

• la Commission considère que VYNDAQEL apporte une amélioration du service médical rendu (ASMR II) dans la prise en charge des patients adultes ayant une amylose à transthyrétine héréditaire avec cardiomyopathie.

SYLVANT (siltuximab) : Avis de la Commission de Transparence de la Haute Autorité de Santé du 16 septembre 2020

• Avis favorable au remboursement dans le traitement des patients adultes atteints de la maladie de Castleman (MC) multicentrique, non infectés par le virus de l'immunodéficience humaine (VIH) et l'herpès-virus humain 8 (HHV-8).

• Le service médical rendu par SYLVANT (siltuximab) est important dans l’indication de l’AMM.

• SYLVANT (siltuximab) apporte une amélioration du service médical rendu mineure (ASMR IV) dans le traitement de la maladie de Castleman multicentrique chez les patients adultes, non infectés par le VIH et le HHV-8.

SERECOR (hydroquinidine) : Avis de la Commission de Transparence de la Haute Autorité de Santé du 16 septembre 2020

• Avis favorable au maintien du remboursement uniquement chez les patients atteints du syndrome de Brugada dans la prévention des récidives des troubles du rythme et la prévention des chocs cardiaques chez les patients porteurs d’un défibrillateur.

• Le service médical rendu par SERECOR (hydroquinidine) est modéré dans :
  • la prévention des récidives des troubles du rythme ventriculaires uniquement chez les patients atteints d’un syndrome de Brugada,
  • la prévention des chocs cardiaques uniquement chez les patients porteurs d’un défibrillateur implantable atteints d’un syndrome de Brugada.

• Le service médical rendu par SERECOR (hydroquinidine) est insuffisant pour justifier d’une prise en charge par la solidarité nationale au regard des alternatives disponibles :
  • dans la prévention des récidives de tachycardies supraventriculaires documentées lorsque la nécessité d'un traitement est établie et en l'absence d'altération de la fonction ventriculaire gauche,
  • dans les autres situations de l’AMM dans le traitement des troubles du rythme ventriculaires,
  • dans les autres situations de cette indication de l’AMM dans la prévention des chocs chez les patients porteurs d’un défibrillateur.

SOLIRIS (eculizumab) : Avis de la Commission de Transparence de la Haute Autorité de Santé du 16 septembre 2020

• Avis favorable au remboursement dans le traitement de la maladie du spectre de la neuromyélite optique chez les patients adultes ayant des anticorps anti-aquaporine 4 atteints de la forme récurrente de la maladie (2 crises au cours de la dernière année ou 3 crises au cours des deux dernières années dont une au cours de l’année précédente), et étant en échec des traitements de fond immunosuppresseurs (rituximab, azathioprine, mycophénolate mofétil).

• Le service médical rendu par SOLIRIS (eculizumab) est important dans le traitement de la maladie du spectre de la neuromyélite optique (NMOSD) chez les patients adultes ayant des anticorps anti-aquaporine 4 (AQP4) atteints de la forme récurrente de la maladie (2 crises au cours de la dernière année ou 3 crises au cours des deux dernières années dont une au cours de l’année précédente), et étant en échec des traitements de fond immunosuppresseurs (rituximab, azathioprine, mycophénolate mofétil).

• Le service médical rendu par SOLIRIS (eculizumab) est insuffisant dans les autres situations cliniques.

• SOLIRIS (eculizumab) apporte une amélioration du service médical rendu modérée (ASMR III) dans la stratégie de prise en charge de la NMOSD chez les patients adultes ayant des anticorps anti-aquaporine 4 (AQP4) atteints de la forme récurrente de la maladie (2 crises au cours de la dernière année ou 3 crises au cours des deux dernières années dont une au cours de l’année précédente), et en échec des traitements de fond immunosuppresseurs (rituximab, azathioprine, mycophénolate mofétil).

ULTOMIRIS (ravulizumab) : Avis de la Commission de Transparence de la Haute Autorité de Santé du 16 septembre 2020

• Avis favorable au remboursement dans le traitement de l’hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN) chez les patients adultes :
  • qui présentent une hémolyse avec un ou des symptôme(s) clinique(s) indiquant une forte activité de la maladie
  • qui sont stables sur le plan clinique après un traitement par l’eculizumab pendant au moins les 6 derniers mois
• Le service médical rendu par ULTOMIRIS (ravulizumab) est important dans l’indication de l’AMM.
• ULTOMIRIS (ravulizumab) apporte une amélioration du service médical rendu mineure (ASMR IV) par rapport à SOLIRIS (eculizumab) dans le traitement de l’hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN) chez les patients adultes :
  • qui présentent une hémolyse avec un ou des symptôme(s) clinique(s) indiquant une forte activité de la maladie,
  • qui sont stables sur le plan clinique après un traitement par l’eculizumab pendant au moins les 6 derniers mois.

PEMETREXED FRESENIUS KABI (pémétrexed) : Avis de la Commission de Transparence de la Haute Autorité de Santé du 16 septembre 2020

• Avis favorable au remboursement dans les indications de l’AMM.

• Le service médical rendu par PEMETREXED FRESENIUS KABI 25 mg/ml, solution à diluer pour perfusion, est important dans les indications de l’AMM.

• Cette spécialité est un hybride qui n’apporte pas d’amélioration du service médical rendu (ASMR V) par rapport à la spécialité de référence, ALIMTA, poudre pour solution à diluer pour perfusion.

SIRTURO (bedaquiline) : Avis de la Commission de Transparence de la Haute Autorité de Santé du 9 septembre 2020

• Avis favorable au remboursement dans l’extension d’indication « traitement de la tuberculose pulmonaire multirésistante (TB-MDR) chez les adolescents (âgés de 12 ans à moins de 18 ans et pesant au moins 30 kg), lorsque l’utilisation d’un autre schéma thérapeutique efficace est impossible pour des raisons de résistance ou d’intolérance ».

• Le service médical rendu par SIRTURO (bedaquiline) est important dans l’indication de l’AMM.

• SIRTURO (bedaquiline), en association à une pluri-antibiothérapie appropriée, apporte une amélioration du service médical rendu modérée (ASMR III) chez les adolescents âgés de 12 ans à moins de 18 ans et pesant au moins 30 kg atteints d’une tuberculose multirésistante, sensible à la bedaquiline.