Leucémie lymphocytaire chronique à cellules B : une étude de phase 3 a montré que le vénétoclax associé à l'obinutuzumab améliore significativement la survie sans progression par rapport au chlorambucil associé à l'obinutuzumab
Mésothéliome pleural : une étude de phase 2 a montré que le durvalumab associé au cisplatine et au pemetrexed présente une activité prometteuse et un profil de tolérance acceptable
Lymphangioléiomyomatose : une étude a montré les bénéfices de la rééducation pulmonaire chez les patients atteints de lymphangioléiomyomatose avancée par rapport à la BPCO
Achondroplasie : une étude a montré que le vosoritide est un traitement efficace pour augmenter la croissance chez les enfants atteints d'achondroplasie
Sclérose latérale amyotrophique : une étude randomisée a montré que le phénylbutyrate de sodium-taurursodiol entraînait un déclin fonctionnel plus lent par rapport au placebo mesuré par le score ALSFRS-R sur une période de 24 semaines
Hémoglobinurie paroxystique nocturne : une étude a montré que le bénéfice du traitement par l'éculizumab ne semble pas être limité à un groupe défini par les antécédents de transfusion ou de maladie de la moelle osseuse
Hémophilie A : une étude de phase 1 et 2 portant sur des hommes atteints d'hémophilie A sévère a montré qu'une seule injection intraveineuse de BIVV001 entraînait des niveaux d'activité élevée de facteur VIII
Neurodégénérescence par déficit en pantothénate kinase : une étude a montré que la pantéthine n'améliorait pas la fonction motrice chez les enfants après 24 semaines de traitement, mais retardait la progression de l'atteinte de la fonction motrice
Sclérodermie systémique : une étude a montré que le nintédanib a un profil de tolérance similaire chez les patients atteints de pneumopathie interstitielle associée à la sclérodermie systémique et de fibrose pulmonaire idiopathique
Syndrome de Prader-Willi : une étude a montré que l'administration précoce du traitement par hormone de croissance au cours de la première année de vie semble avoir un effet favorable sur la taille et les paramètres métaboliques
Mucopolysaccharidose de type 4A : une étude observationnelle longitudinale a montré que les patients traités par élosulfase alfa présentent généralement une amélioration ou une stabilité à long terme de l'endurance quelle que soit la variante pathogène
PMM2-CDG : une étude a montré que les compléments alimentaires en mannose présentent des effets biologiques améliorant la glycosylation chez la majorité des patients
Ataxie spinocérébelleuse : une étude de cohorte longitudinale du risque de présenter une ataxie chez les porteurs de mutations non ataxiques SCA1, SCA2 et SCA3
Drépanocytose : une revue systématique de l'évaluation de la qualité des recommandations de pratique clinique pour la prise en charge des femmes enceintes atteintes de drépanocytose à l'aide de l'AGREE II
Myélome multiple : recommandations de pratique clinique approuvées par l'Association canadienne de physiothérapie pour l'intervention de mobilisation et d'exercices
