Édition du 26 Mai 2023

Le mois dernier, la FDA a délivrée une AMM aux médicaments suivants ayant une désignation orpheline :

• Coagadex : Chez les adultes et les enfants présentant un déficit héréditaire en facteur X pour une prophylaxie de routine afin de réduire la fréquence des épisodes de saignement; Traitement à la demande et contrôle des épisodes de saignement; et gestion périopératoire des saignements chez les patients atteints de déficit héréditaire en facteur X léger, modéré et sévère
• Trikafta : Traitement de la mucoviscidose chez les patients âgés de 2 ans et plus présentant au moins une mutation F508DEL dans le gène CFTR (régulateur de conductance transmembranaire de la fibrose kystique) ou une mutation dans le gène CFTR sensible sur la base des données in vitro
• Vowst : Pour prévenir la récidive de l'infection par Clostridioides difficile chez les individus de 18 ans et plus après un traitement antibactérien pour une CDI récurrente.
• Lupron : Pour une administration chez les adultes et les patients pédiatriques de 12 ans et plus présentant des tumeurs malignes hématologiques devant recevoir une transplantation de sang du cordon ombilical après un conditionnement myéloablatif afin de réduire le temps de récupération des neutrophiles et l'incidence des infections
• Polivy : En association avec rituximab, cyclophosphamide, doxorubicine et prednisone (R-CHP) pour le traitement des patients adultes atteints d'un lymphome diffus à grandes cellules B (DLBCL), sans autre spécification (NOS), ou d'un lymphome à cellules B de haut grade (HGBL) non précédemment traités et présentant un score pronostique international de 2 ou plus
• Sogroya : Traitement des patients pédiatriques âgés de 2,5 ans et présentant un trouble de la croissance du à une sécrétion inadéquate de l'hormone de croissance endogène (GH)
• Qalsody : Traitement de la sclérose latérale amyotrophique (SLA) chez les adultes présentant une mutation du gène codant pour la superoxyde dismutase 1 (SOD1)