Édition du 05 Avril 2024 - Newsletter - OrphaNews

EMA & AMM avec désignation orpheline : Deux nouvelles autorisations de mise sur le marché

Le mois dernier, le CHMP (comité des médicaments à usage humain) de l'EMA a délivrée une AMM aux médicaments suivants ayant une désignation orpheline :

Casgevy est indiqué dans le traitement de la ß-thalassémie dépendante des transfusions (TDT) chez les patients âgés de 12 ans et plus éligibles à une greffe de cellules souches hématopoïétiques (CSH) et pour lesquels un donneur apparenté HLA (Antigène leucocytaire humain)-compatible n’est pas disponible.
Casgevy est indiqué dans le traitement de la drépanocytose sévère chez les patients âgés de 12 ans et plus présentant des crises vaso-occlusives récurrentes (CVO) éligibles à une greffe de cellules souches hématopoïétiques (CSH) et pour lesquels un donneur apparenté HLA (Antigène leucocytaire humain)-compatible n’est pas disponible.
"Skyclarys est indiqué dans le traitement de l’ataxie de Friedreich chez les adultes et les adolescents âgés de 16 ans et plus."

EMA & Désignation orpheline : Quatorze nouveaux avis positifs

Le mois dernier, le CHMP (comité des médicaments à usage humain) de l'EMA a attribué la désignation orpheline à des médicaments pour les indications suivantes :

Amylose AL : Autologous CD3-positive T-cells expressing a chimeric antigen receptor against B cell maturation agent
Amylose ATTR : Human IgG1 monoclonal antibody targeting amyloid transthyretin
Angio-oedème héréditaire : Donidalorsen
Cancer de l'ovaire : Raludotatug deruxtecan
Cancer des voies biliaires : Tinengotinib
Cancer du poumon à petites cellules : Ifinatamab deruxtecan
Cancer gastrique : Paclitaxel
Epidermolyse bulleuse : Adenine
Fibrodysplasie ossifiante progressive : Andecaliximab
Gliome : Carboplatin
Glomérulosclérose segmentaire et focale : Repagermanium
Mucoviscidose : mRNA encoding the human CFTR gene
Sclérodermie systémique : (4R)-3-(4-fluoro-2-hydroxyphenyl)-4-methyl-4,5-dihydro-1H-pyrazole-1-carboximidamide hydrochloride
Syndrome de détresse respiratoire aiguë : Plerixafor

FDA & AMM avec désignation orpheline : Six nouvelles autorisations de mise sur le marché

Le mois dernier, la FDA a délivré une AMM à des médicaments ayant une désignation orpheline pour les indications suivantes :

Immunodéficience humaine de type 1 (VIH-1): Biktarvy, traitement complet pour l'infection par le virus chez des adultes et des enfants pesant au moins 14 kg: (1) naïf de traitement antirétroviral ou (2) pour remplacer le traitement antirétroviral actuel chez ceux présentant une suppression virologique (moins de 50 copies d'ARN du VIH-1 par ml) sous un traitement antirétroviral stable sans substitutions connues ou suspectées associées à la résistance au biicgravir ou au ténofovir
Adénocarcinome pancréatique métastatique : Onivyde, traitement en association avec l'oxaliplatine, le fluorouracile et la leucovorine dans le traitement de première intention des patients adultes
Cancer du poumon non à petites cellules avancé ou localement métastatique : Tagrisso, traitement en association avec la chimiothérapie à base de pemetrexed et platine pour le traitement de première intention des patients adultes dont les tumeurs présentent des délétions de l'exon 19 du facteur de croissance épidermique (EGFR) ou des mutations de l'exon 21 L858R , détecté par un test approuvé par la FDA
Engelures sévères : Aurlumyn, traitement chez les adultes afin de réduire le risque d'amputations de doigts
Mélanome non résécable ou métastatique : Amtagvi, traitement des patients adultes, précédemment traité avec un anticorps anti PD-1, et si BRAF V600 est positif, un inhibiteur de BRAF avec ou sans inhibiteur MEK
Oesophagite éosinophile (EOE) : Eohilia, traitement de 12 semaines chez les patients adultes et pédiatriques de 11 ans et plus

FDA & Désignation orpheline : Quarante-et-un nouveaux avis positifs

Le mois dernier, la FDA a attribué la désignation orpheline à des médicaments pour les indications suivantes :

Carcinome hépatocellulaire: Recombinant human IgG4 monoclonal antibody against FGF19
Carcinome hépatocellulaire : sirpiglenastat
Convulsions néonatales : topiramate
Diagnostic pour la gestion du cancer de l'ovaire, de la trompe de Fallope et du cancer péritonéal primaire : Gleolan
Dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) : DAsn-Ile-Pro-Nva-Leu-Tyr-DSer-Phe-Ala-DSer
Eruption acnéiforme induit par les inhibiteurs EGFR (egfri) et MEK (meki): small molecule inhibitor of the B-Raf protein
Fibrose pulmonaire idiopathique: immunomodulatory inhibitor of high mobility group box 1
Gliome malin: Recombinant Oncolytic Herpes Simplex Virus Type II (OH2) Therapeutic Injection (Vero Cell) for Human Use (rHSV2hGM-CSF)
Gliome malin: Small molecule inhibitor of non-muscle myosin II (NMII) A and B
Hypophosphatémie liée à l'X : DNA, (Cm-Gm-Gm-Gm-G-T-G-T-G-G-G-T-T-C-G-T-C-G-T-T-A-G-C-T-T-G-A-T-T-T-G-G-C-A-G-C-Um-Gm-Cm-Cm-(5'->3')-idT), 5'-ester with (29S)-29-carboxy-8,17,26,31-tetraoxo-10,13,19,22-tetraoxa-7,16,25,30-tetraazaoctatetracontan-48-oic acid
Infection au poliovirus: co-packaged combination of pocapavir and imocitrelvir
Leucémie aiguë lymphoblastique (LAL): a humanized anti-CD3/CD19 bispecific antibody
Leucémie aiguë myéloïde: Dilanubicel
Leucémie aiguë myéloïde: Fully human anti-galectin-9 IgG4 monoclonal antibody
Leucémie myélomonocytaire chronique: recombinant, humanized immunoglobulin G1 monoclonal antibody that targets the leukocyte immunoglobulin-like receptor subfamily B4
Lymphome à cellules du manteaux: CAR-T cell engager protein that links the CD19-directed CAR-T cell to a B cell antigen CD20
Lymphome à cellules T : Soquelitinib
Maladie de Dercum (Adipose douloureuse) : combination Resveratrol and Curcumin
Maladie de Fabry: Recombinant adeno-associated virus vector serotype 5 (AAV5) harboring a codon-optimized human GLA transgene
Maladie de Still, y compris la maladie de Still de l'adulte et l'arthrite juvénile idiopathique systémique still : Camoteskimab
Mucopolysaccharidose de type IIIA (MPS IIIA; syndrome de Sanfilippo A) : N-sulfoglucosamine sulfohydrolase
Mucoviscidose : adeno-associated virus gene therapy comprised of a transgene cassette encoding codon-optimzed human CFTR delta R
Neuroblastome : bispecific anti-GD2/anti-B7-H3 monoclonal antibody
Ostéosarcome: Cinnamtannin B-1
Péricardite : Cannabidiol
Polycythémie vraie : recombinant humanized monoclonal antibody targeting transmembrane serine protease matripase-6
Polykystose rénale autosomique dominante : (S)-2-methoxy-3-(4-(2-(5-methyl-2-phenyloxazol-4-yl)ethoxy-1,1-d2)benzo[b]thiophen-7-yl)propanoic acid
Prévention de la fonction de greffe retardée chez les patients bénéficiant d'une transplantation d'organes solide : (S)-1-((((1-Cyclohexylethyl)carbamoyl)oxy)methyl)-3-((2- nitrooxy)ethyl)carbamoyl)pyridin-1-ium iodide
Prévention de la rétinopathie de la prématurité : methyldopa
Rétinoschisis lié à l'X: Modified Recombinant adeno-associated virus (rAAV) serotype 2 vector, AAV.IVT18, expressing human retinoschisis gene RS1 driven by RS1 and CMV chimeric promoter
Sarcome des tissus mous : Tigilanol Tiglate
Syndrome de chylomicronémie familiale : olezarsen
Syndrome de Netherton : Spesolimab-sbzo
Syndrome de Prader-Willi : pitolisant
Syndrome d'hypoplasie du coeur gauche : rexlemestrocel-L

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