Édition du 21 Juin 2024

En avril, la FDA a délivré une autorisation de mise sur le marché pour les médicaments suivants ayant une désignation orpheline :

• Alecensa, comme traitement adjuvant chez les patients adultes après résection tumorale d'un cancer du poumon non à petites cellules (CPNPC) anaplasique kinase (ALK) positif (tumeurs supérieures ou égales à 4 cm ou ganglions positifs), tel que détecté par un test approuvé par la FDA.
• Vijoice, pour le traitement des patients adultes et pédiatriques âgés de 2 ans et plus présentant des manifestations sévères des syndromes d'hypercroissance liée à PIK3CA nécéssitant un traitement systématique
• Carvykti, pour le traitement des patients adultes atteints d'un myélome multiple récidivant ou réfractaire, ayant reçu au moins une ligne de traitement antérieure, comprenant un inhibiteur du protéasome et un agent immunomodulateur, et étant réfractaires au lénalidomide
• Libervant, comme traitement aigu des épisodes intermittents et stéréotypés de crises fréquentes (c.-à-d. cluster de crises, crises aiguës répétitives) distinctes du schéma épileptique habituel chez les patients épileptiques âgés de 2 à 5 ans
• Beqvez, pour le traitement des adultes atteints d'hémophilie B modérée à sévère (déficit congénital en facteur IX) qui : reçoivent actuellement un traitement prophylactique par facteur IX, ou ; présentent ou ont présenté une hémorragie engageant le pronostic vital, ou ; présentent des épisodes hémorragiques spontanés graves et répétés, et ; Ne présentent pas d'anticorps neutralisants contre la capside du virus adéno-associé Rh74var (AAVRh74var), détecté par un test approuvé par la FDA.
• Xromi, pour réduire la fréquence des crises douloureuses et les besoins en transfusions sanguines chez les patients pédiatriques âgés de 6 mois à moins de 2 ans, atteints de drépanocytose avec crises douloureuses récurrentes modérées à sévères
• Abecma, pour le traitement des patients adultes atteints d'un myélome multiple récidivant ou réfractaire après au moins deux lignes de traitement antérieures comprenant un agent immunomodulateur, un inhibiteur du protéasome et un anticorps monoclonal anti-CD38
• Lutathera, pour le traitement des patients adultes et pédiatriques de 12 ans et plus atteints de tumeurs neuroendocrines gastro-entéropancréatiques (TNE-GEP) positives pour les récepteurs de la somatostatine, y compris les tumeurs neuroendocrines de l'intestin antérieur, de l'intestin moyen et de l'intestin postérieur
• Xolremdi, pour augmenter le nombre de neutrophiles et de lymphocytes matures circulants chez les patients âgés de 12 ans et plus atteints du syndrome WHIM (verrues, hypogammaglobulinémie, infections et myélokathexie)
• Ojemda, pour le traitement des patients âgés de 6 mois et plus atteints d'un gliome pédiatrique de bas grade (LGG) récidivant ou réfractaire présentant une fusion ou un réarrangement BRAF, ou une mutation BRAF V600
• Rinvoq, pour le traitement des patients âgés de 2 ans et plus atteints d'arthrite juvénile idiopathique polyarticulaire active ayant présenté une réponse inadéquate ou une intolérance à un ou plusieurs antagonistes du facteur de nécrose tumorale (TNF).
• Ingrezza, pour le traitement des adultes atteints de chorée associée à la maladie de Huntington

En mai, des autorisations de mise sur le marché ont été délivrées pour les médicaments suivants ayant une désignation orpheline :

• Breyanzi, pour le traitement des patients adultes atteints d'un lymphome folliculaire (FL) récidivant ou réfractive ayant reçu au moins deux lignes de traitement systémique antérieures.
• Breyanzi, pour le traitement des patients adultes atteints d'un lymphome à cellules du manteau (LCM) récidivant ou réfractaire ayant reçu au moins deux lignes antérieures de traitement systémique, y compris un inhibiteur de la tyrosine kinase de Bruton (BTK)
• Retevmo, pour le traitement des patients adultes et pédiatriques âgés de 2 ans et plus atteints de tumeurs solides localement avancées ou métastatiques avec fusion du gène RET, telle que détectée par un test approuvé par la FDA, ayant progressé sous ou après un traitement systémique antérieur ou n'ayant pas d'autres options thérapeutiques satisfaisantes.
• Retevmo, pour le traitement des patients adultes et pédiatriques âgés de 2 ans et plus atteints d'un cancer médullaire de la thyroïde (CMT) avancé ou métastatique avec une mutation RET, telle que détectée par un test approuvé par la FDA, nécessitant un traitement systémique ; et le traitement des patients adultes et pédiatriques âgés de 2 ans et plus atteints d'un cancer de la thyroïde avancé ou métastatique avec fusion du gène RET, telle que détectée par un test approuvé par la FDA, nécessitant un traitement systémique et étant réfractaires à l'iode radioactife (si l'iode radioactif est approprié).
• Imdelltra, pour le traitement des patients adultes atteints d'un cancer du poumon à petites cellules au stade extensif (ES-SCLC) et dont la maladie a progressé pendant ou après une chimiothérapie à base de platine.