Édition du 16 Août 2024

En juin, la FDA a délivré une autorisation de mise sur le marché pour les médicaments suivants ayant une désignation orpheline :

• Blincyto, pour le traitement de la leucémie aiguë lymphoblastique (LAL) à précurseurs B, chromosome Philadelphie négatif, CD19-positif, dans la phase de consolidation de la chimiothérapie multiphasique chez les patients adultes et pédiatriques âgés d'un mois et plus
• Piasky, pour le traitement des patients adultes et pédiatriques de 13 ans et plus atteints d'hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN) et pesant au moins 40 kg
• Elevidys, pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) chez les individus âgés d'au moins 4 ans pour les patients ambulatoires avec une mutation confirmée du gène DMD, et pour les patients non ambulatoires avec une mutation confirmée du gène DMD.
• Vyvgart Hytrulo, pour le traitement des patients adultes atteints de polyneuropathie démyélinisante inflammatoire chronique
• Iqirvo, pour le traitement de la cholangite biliaire primitive en association avec l'acide ursodésoxycholique chez les adultes ayant présenté une réponse inadéquate à l'acide ursodésoxycholique, ou en monothérapie chez les patients ne tolérant pas l'acide ursodésoxycholique
• Epkinly, pour le traitement des patients adultes atteints d'un lymphome folliculaire (FL) en rechute ou réfractaire après au moins deux lignes de traitement systémique
• Rytelo, pour le traitement des patients adultes atteints de syndromes myélodysplasiques (SMD) à risque faible à intermédiaire 1 présentant une anémie dépendante des transfusions nécessitant 4 unités de globules rouges ou plus sur 8 semaines n'ayant pas répondu ou ayant perdu la réponse ou n'étant pas éligibles à un traitement par agents stimulant l'érythropoièse (ASE)
• Wakix, pour le traitement de la somnolence diurne excessive chez les patients adultes et pédiatriques de 6 ans et plus atteints de narcolepsie
• Augtyro, pour le traitement des patients adultes et pédiatriques âgés de 12 ans et plus atteints de tumeurs solides présentant une fusion du gène NTRK, localement avancées ou métastatiques ou pour lesquelles une résection chirurgicale est susceptible d'entraîner une morbidité sévère et ayant progressé après le traitement ou n'ayant aucun traitement alternatif adéquat
• Vigafyde, en monothérapie pour le traitement des spasmes infantiles chez les patients pédiatriques âgés de 1 mois à 2 ans pour lesquels les bénéfices potentiels l'emportent sur le risque potentiel de perte de vision.