Histiocytose langerhansienne : Caractéristiques cliniques et biologiques, prises en charge thérapeutiques et suivi à long terme des patients pédiatriques présentant une atteinte hématologique (à partir du Registre français labellisé de l'histiocytose)
Myocardiopathie gravidique primitive (PPCM) : Caractéristiques cliniques maternelles et néonatales au cours de grossesses ultérieures (à partir du European Society of Cardiology PPCM Registry)
Cancer différencié de la thyroïde : Efficacité et sécurité des thérapies ciblées actuelles pour les formes réfractaires à l'iode radioactif (méta-analyse)
J Clin Endocrinol Metab. 2025 Feb 18;110(3):873-886
Carcinome rénal : Efficacité et sécurité comparées des thérapies ablatives dans la prise en charge des formes localisées primaires (revue systématique et méta-analyse)
Arthrogrypose multiple congénitale : Résultats maternels, fœtaux et néonataux, y compris la stabilité de la maladie maternelle pendant et après la grossesse, et conseils aux femmes avant et pendant leur grossesse (étude exploratoire)
Protéinose alvéolaire pulmonaire : Caractéristiques cliniques et pronostiques, et mécanismes génétiques chez les patients (analyse globale à grande échelle de données individuelles)
Cholangiocarcinome : Absence de bénéfice clinique significatif de l'ajout de bintrafusp alpha à la chimiothérapie par rapport à la chimiothérapie seule (essai de phase 3)
Maladie associée aux IgG4 : Diminution du risque de poussées et augmentation de la probabilité de rémission complète sans poussée à 1 an sous traitement par inebilizumab par rapport au placebo (essai de phase 3)
Maladie de Behçet : Rémission sous traitement par infliximab et adalimumab chez les patients atteints d'une atteinte cutanéo-muqueuse et réfractaires au traitement standard (essai de phase 3)
Amylose ATTR héréditaire : Sécurité et stabilité clinique à long terme sous traitement par patisiran préservant la capacité fonctionnelle et la qualité de vie des patients
Syndrome de Prader-Willi : Sécurité à long terme et amélioration des paramètres sociaux, endocriniens et métaboliques grâce au traitement précoce intranasal à l'ocytocine chez le nourrisson
Amylose ATTR héréditaire : Amélioration des connaissances sur la physiopathologie et l'épidémiologie, et présentation des alternatives thérapeutiques disponibles ou en cours de développement illustrant le rôle de la médecine de précision
Maladie de Fabry : Résumé de l'arsenal thérapeutique actuel et des nouvelles pistes thérapeutiques afin de faciliter la sélection de médicaments appropriés et efficaces
Maladie rare avec ptosis : Anatomie de la paupière supérieure, manifestations cliniques, classification, diagnostic, génétique, traitement et pronostic
Malformations artérioveineuses extra-crâniennes : Présentation clinique, contexte génétique et physiopathologie pour une prise en charge thérapeutique basée sur l'étiologie
Néoplasme neuroendocrine : Progrès biologiques récents, centrés sur le microenvironnement tumoral et les cellules cancéreuses d'origine, ouvrant de nouvelles perspectives thérapeutiques
Purpura fulminans acquis : Physiopathologie, caractéristiques cliniques, diagnostic et traitement des troubles hématologique suite à une infection aigüe
Sclérose latérale amyotrophique : Diagnostic génétique et corrélations cliniques, neuropathologie, nouveaux marqueurs diagnostiques/pronostiques et approches thérapeutiques chez les porteurs d'expansions répétées dans le gène C9ORF72
Achondroplasie : Alignement des professionnels de santé et des parents vis-à-vis des recommandations actuelles concernant la prise en charge des nourrissons et des jeunes enfants
Atrésie des voies biliaires isolée : Rapport clinique à l'intention des équipes de soins primaires pour faciliter l'identification des nourrissons atteints entre 2 et 4 semaines de vie (American Academy of Pediatrics)
Epidermolyse bulleuse dystrophique récessive : Recommandations sur la prise en charge de la maladie de la naissance à l'âge adulte (consensus multidisciplinaire italien basé sur la méthode Delphi)
Maladie de Gaucher : Guide de prise en charge des principaux problèmes cliniques avant, pendant et après la grossesse (consensus espagnol basé sur le système GRADE)
Myasthénie auto-immune : Standardisation européenne de la collecte de données pour les registres nationaux de la maladie (consensus multidisciplinaire basé sur la méthode Delphi modifiée)
PANDAS : Rapport clinique sur l'évaluation, le diagnostic et la prise en charge des enfants et de leur famille (revue de la littérature par l'American Academy of Pediatrics)
