Nouveaux syndromes
Nos gènes se dévoilent
Vingt nouveaux gènes
Recherche clinique
Maladie de Huntington : le traitement par coenzyme Q10 n’est pas justifié
- Pour en savoir plus sur “la maladie de Huntington”
- Neurology. 2017 Jan 10;88(2):152-159
Drépanocytose : premier patient traité par thérapie génique
- Pour en savoir plus sur “la drépanocytose”
- N Engl J Med. 2017 Mar 2;376(9):848-855
Drépanocytose : le traitement par crizanlizumab diminue le taux de crises douloureuses
- Pour en savoir plus sur “la drépanocytose”
- N Engl J Med. 2017 Feb 2;376(5):429-439
Syndrome de Prader-Willi : effet de l’arrêt du traitement par hormone de croissance sur la cognition
- Pour en savoir plus sur “le syndrome de Prader-Willi”
- Orphanet J Rare Dis. 2016 Nov 16;11(1):153
Syndrome de Prader-Willi : le traitement par ocytocine est bien toléré par les nourrissons et améliore l’alimentation et l’aptitude sociale
- Pour en savoir plus sur “le syndrome de Prader-Willi”
- Pediatrics. 2017 Feb;139(2)
Syndrome de Smith-Lemli-Opitz : le traitement par simvastatine est bien toléré et efficace
- Pour en savoir plus sur “le syndrome de Smith-Lemli-Opitz”
- Genet Med. 2017 Mar;19(3):297-305
Syndrome de Pierre Robin isolé : une technique allemande améliore l’obstruction ventilatoire et les problèmes d’alimentation
- Pour en savoir plus sur “le syndrome de Pierre Robin isolé”
- Orphanet J Rare Dis. 2017 Mar 9;12(1):46
Dystonie isolée : la stimulation cérébrale profonde du noyau sous-thalamique diminue la sévérité de la maladie
- Pour en savoir plus sur “la dystonie isolée”
- Neurology. 2017 Jan 3;88(1):25-35
Hyperphénylalaninémie/phénylcétonurie sensible à la tétrahydrobioptérine : le traitement par saproptérine est bien toléré et efficace
- Pour en savoir plus sur “l’hyperphénylalaninémie/phénylcétonurie sensible à la tétrahydrobioptérine”
- Orphanet J Rare Dis. 2017 Mar 9;12(1):47
Déficit en lipase acide lysosomale : le traitement par sébélipase alfa améliore la survie
- Pour en savoir plus sur “le déficit en lipase acide lysosomale”
- Orphanet J Rare Dis. 2017 Feb 8;12(1):25.
Mastocytose systémique indolente : le traitement par masitinib est efficace et bien toléré
- Pour en savoir plus sur “la mastocytose systémique indolente”
- Lancet. 2017 Feb 11;389(10069):612-620
Oesophagite à éosinophiles : le traitement par budésonide améliore les paramètres symptomatiques, endoscopiques et histologiques des adolescents et jeunes adultes
- Pour en savoir plus sur “l’œsophagite à éosinophiles”
- Gastroenterology. 2017 Mar;152(4):776-786
Pancréatite auto-immune : le traitement d’entretien par corticostéroïdes semble diminuer les rechutes
- Pour en savoir plus sur “la pancréatite auto-immune”
- Gut. 2017 Mar;66(3):487-494
Neurofibromatose type 1 : le traitement par lovastatine n’est pas recommandé pour l’amélioration des déficits cognitifs des enfants
- Pour en savoir plus sur “la neurofibromatose type 1”
- Neurology. 2016 Dec 13;87(24):2575-2584
Amyotrophie spinale proximale type 1 : le traitement par nusinersen est bien toléré et montre une efficacité clinique encourageante
- Pour en savoir plus sur “l’amyotrophie spinale proximale type 1”
- Lancet. 2016 Dec 17;388(10063):3017-3026
Dystrophie musculaire de Duchenne : le traitement par deflazacort et prednisone améliore la force musculaire
- Pour en savoir plus sur “la dystrophie musculaire de Duchenne”
- Neurology. 2016 Nov 15;87(20):2123-2131
Fièvre hémorragique à virus Ebola : deux vaccins efficaces et bien tolérés
- Pour en savoir plus sur “la fièvre hémorragique à virus Ebola”
- Lancet. 2017 Feb 4;389(10068):505-518
- Lancet. 2017 Feb 11;389(10069):621-628
Maladie de Lyme : le traitement topique par azithromycine ne prévient pas la maladie
- Pour en savoir plus sur “la maladie de Lyme”
- Lancet Infect Dis. 2017 Mar;17(3):322-329
Polyglobulie de Vaquez : le traitement par ruxolitinib pourrait être considéré comme un soin standard de seconde intention
- Pour en savoir plus sur “la polyglobulie de Vaquez”
- Lancet Oncol. 2017 Jan;18(1):88-99
Macroglobulinémie de Waldenström : efficacité et tolérance acceptable du traitement par ibrutinib pour les patients réfractaires au rituximab
- Pour en savoir plus sur “la macroglobulinémie de Waldenström”
- Lancet Oncol. 2017 Feb;18(2):241-250
Cancer infantile : le traitement par thiosulfate de sodium prévient les pertes auditives induites par la cisplatine et n’est pas associé à des effets indésirables graves
- Lancet Oncol. 2017 Jan;18(1):63-74
Leucémie aiguë lymphoblastique à précurseurs B : le traitement par blinatumomab entraîne un taux de survie globale plus long que la chimiothérapie
- Pour en savoir plus sur “la leucémie aiguë lymphoblastique à précurseurs B”
- N Engl J Med. 2017 Mar 2;376(9):836-847
Leucémie lymphocytaire chronique à cellules B : résultats mitigés avec le traitement par idélalisib, bendamustine et rituximab
- Pour en savoir plus sur “la leucémie lymphocytaire chronique à cellules B”
- Lancet Oncol. 2017 Mar;18(3):297-311
Carcinome urothélial : efficacité et bonne tolérance avec les traitements par nivolumab et atézolizumab
- Pour en savoir plus sur “le carcinome non papillaire de la vessie à cellules transitionnelles”
- Lancet Oncol. 2017 Mar;18(3):312-322 ; Lancet. 2017 Jan 7;389(10064):67-76
Carcinome rénal : résultats mitigés avec le traitement par sunitinib suite à une néphrectomie
- Pour en savoir plus sur “le carcinome rénal”
- N Engl J Med. 2016 Dec 8;375(23):2246-2254
Syndrome de Gorlin : résultats mitigés avec le traitement par vismodégib
- Pour en savoir plus sur “le syndrome de Gorlin”
- Lancet Oncol. 2016 Dec;17(12):1720-1731
Tumeur endocrine du tube digestif : plus longue survie sans progression de la maladie avec le traitement par 177Lu-Dotatate
- Pour en savoir plus sur “la tumeur endocrine”
- N Engl J Med. 2017 Jan 12;376(2):125-135
Sarcome des tissus mous : le traitement par regorafénib améliore le taux de survie sans progression de la maladie
- Pour en savoir plus sur “le sarcome des tissus mous”
- Lancet Oncol. 2016 Dec;17(12):1732-1742
Mucoviscidose : le traitement par ivacaftor chez les enfants prépubertaires semble réduire la petite taille et l’altération de la vitesse de croissance
- Pour en savoir plus sur “la mucoviscidose”
- Pediatrics. 2017 Feb;139(2)
Epidermolyse bulleuse : la plupart des patientes ne présentent pas de risque plus élevé de complications liées à la grossesse ou à l’accouchement par voie basse
- International Journal of Women's Dermatology. March 2017; 3(1):S1–S5
Hypertension artérielle pulmonaire : les inhibiteurs de la phosphodiestérase de type 5 sont bien tolérés et améliorent les mesures échocardiographiques et l’oxygénation des enfants
- Pour en savoir plus sur “l’hypertension artérielle pulmonaire”
- Pediatrics. 2017 Mar;139(3)
Cholangite biliaire primitive : le traitement par acide obéticholique améliore les résultats à long terme et semble prometteur
- Pour en savoir plus sur “la cholangite biliaire primitive”
- Hepatology. 2017 Mar;65(3):920-928
Sarcoïdose : le traitement par méthotrexate augmente le taux de survie sans rechute comparé au traitement par mycophénolate mofétil
- Pour en savoir plus sur “la sarcoïdose”
- Neurology. 2016 Dec 13;87(24):2517-2521
Hépatite delta : le traitement antiviral à base d’interféron alpha est associé à une diminution de la progression de la maladie
- Pour en savoir plus sur “l’hépatite delta”
- Hepatology. 2017 Feb;65(2):414-425
Paludisme : le traitement mensuel par dihydroartémisinine-pipéraquine est bien toléré et efficace
- Pour en savoir plus sur “le paludisme”
- Lancet Infect Dis. 2017 Feb;17(2):184-193
Carcinome hépatocellulaire : le traitement par sorafénib améliore la survie des patients âgés
- Pour en savoir plus sur “le carcinome hépatocellulaire”
- Hepatology. 2017 Jan;65(1):122-133
Syndrome de susceptibilité familiale au blastome pleuropulmonaire : extension du phénotype avec la macrocéphalie
- Pour en savoir plus sur “le syndrome de susceptibilité familiale au blastome pleuropulmonaire”
- Genet Med. 2017 Feb;19(2):244-248
Recherche thérapeutique
Nouvelles pistes thérapeutiques
Approches diagnostiques
Nouvelles approches
Actualisation des actes de biologie médicale relatifs au diagnostic sérologique de la toxocarose
La toxocarose (Larva migrans viscérale) est une infection parasitaire cosmopolite, atteignant plus fréquemment les enfants, due à la pénétration et à la survie chez l'homme de larves de nématodes d'animaux appartenant au genre Toxocara (ascarides du chien et du chat le plus souvent). Les manifestations cliniques sont très variables et l'évolution spontanée se fait vers la mort de la larve et la guérison dans des délais dépassant un an dans plus de 50 % des cas.
En mars dernier, la Haute autorité de santé (HAS) a publié un travail dont le but était de préciser les techniques sérologiques de recherche d’anticorps anti-Toxocara, actuellement validées pour le dépistage et la confirmation du diagnostic de toxocarose, afin de répondre à une demande de l’Assurance maladie relative à l’actualisation de la liste des actes de diagnostic biologique qu’elle rembourse. Cette demande prévoyait de limiter le dépistage aux techniques immunoenzymatiques, et la confirmation du diagnostic à l’immunoempreinte. La HAS a ainsi réalisé une analyse critique de la littérature et des données de la pratique française. Un questionnaire a également été envoyé aux biologistes médicaux, aux infectiologues et au laboratoire français le plus actif sur le sujet.
Il en a résulté que les techniques sérologiques de référence à privilégier pour le dépistage de la toxocarose sont aujourd’hui les techniques immunoenzymatiques de type EIA (Enzymo-Immuno Assay) ou ELISA (Enzyme-Linked ImmunoSorbent Assay) et qu’en cas de résultat positif, la technique de confirmation du diagnostic à privilégier est l’immunoempreinte (Western blot). La HAS conclue donc que le projet d’actualisation de la liste des actes de diagnostic biologique, remboursés par l’Assurance maladie, tel que proposé, apparaît comme pertinent et approprié.
Prise en charge et traitement
Drépanocytose chez l’enfant : revue sur les succès passés et les défis futurs
- Pour en savoir plus sur “la drépanocytose”
- Pediatr Res. 2017 Jan;81(1-2):249-258
Maladie de Pelizaeus-Merzbacher : revue sur le traitement à base de cellules souches
- Pour en savoir plus sur “la maladie de Pelizaeus-Merzbacher”
- Stem Cells. 2017 Feb;35(2):311-315
Ichtyose harlequin : revue sur la prise en charge des nouveau-nés en soins intensifs
- Pour en savoir plus sur “l’ichtyose harlequin”
- Pediatrics. 2017 Jan;139(1)
Sclérose tubéreuse de Bourneville : revue sur la prise en charge des effets secondaires associés au traitement par évérolimus
- Pour en savoir plus sur “la sclérose tubéreuse de Bourneville”
- Orphanet J Rare Dis. 2017 Feb 15;12(1):35
Sclérose tubéreuse de Bourneville : revue sur le traitement par inhibiteurs de la molécule mTOR
- Pour en savoir plus sur “la sclérose tubéreuse de Bourneville”
- Orphanet J Rare Dis. 2017 Mar 14;12(1):51
Hypoplasie du cœur gauche : revue sur la prise en charge
- Pour en savoir plus sur “l’hypoplasie du cœur gauche”
- Pediatr Res. 2017 Jan;81(1-2):142-149
Dystrophies rétiniennes héréditaires : revue sur l’édition du génome
- Prog Retin Eye Res. 2017 Jan;56:1-18
Troubles hémorragiques rares : revue sur les nouvelles options thérapeutiques
- Pour en savoir plus sur “l’hémophilie A”
- Pour en savoir plus sur “l’hémophilie B”
- Pour en savoir plus sur “le déficit acquis en facteur II”
- Pour en savoir plus sur “l’hémophilie acquise”
- Blood Cells Mol Dis. 2017 Feb 14. [Epub ahead of print]
Carcinome rénal : revue sur la thérapie systémique
- Pour en savoir plus sur “le carcinome rénal”
- N Engl J Med. 2017 Jan 26;376(4):354-366
Carcinome hépatocellulaire : revue sur les traitements ne nécessitant pas de transplantation
- Pour en savoir plus sur “le carcinome hépatocellulaire”
- Lancet Oncol. 2017 Feb;18(2):e101-e112
Adénome hypophysaire : revue sur le diagnostic et le traitement
- Pour en savoir plus sur “l’adénome hypophysaire”
- JAMA. 2017 Feb 7;317(5):516-524
Tumeurs cérébrales de l’enfant : revue sur la prévention du déficit neurocognitif des enfants traités par radiothérapie
- Lancet Oncol. 2017 Feb;18(2):e91-e100
Trisomie 21 : revue sur le déséquilibre génomique
- Pour en savoir plus sur “la trisomie 21”
- Nat Rev Genet. 2017 Mar;18(3):147-163
Mucoviscidose : une revue
- Pour en savoir plus sur “la mucoviscidose”
- Lancet. 2016 Nov 19;388(10059):2519-2531
Maladie de Gaucher : revue sur la pathophysiologie, la présentation clinique et les traitements
- Pour en savoir plus sur “la maladie de Gaucher”
- Int J Mol Sci. 2017 Feb 17;18(2)
Maladie de Niemann-Pick type A : revue sur les manifestations de la maladie et la qualité de vie
- Pour en savoir plus sur “la maladie de Niemann-Pick type A”
- Orphanet J Rare Dis. 2017 Feb 23;12(1):41
Aspartylglucosaminurie : une revue
- Pour en savoir plus sur “l’aspartylglucosaminurie”
- Orphanet J Rare Dis. 2016 Dec 1;11(1):162
Syndrome CINCA : une revue
- Pour en savoir plus sur “le syndrome CINCA”
- Orphanet J Rare Dis. 2016 Dec 7;11(1):167
Ataxie-télangiectasie : une revue
- Pour en savoir plus sur “l’ataxie-télangiectasie”
- Orphanet J Rare Dis. 2016 Nov 25;11(1):159
Hypopituitarisme : une revue
- Lancet. 2016 Nov 12;388(10058):2403-2415
Histiocytoses : une revue
- Lancet Oncol. 2017 Feb;18(2):e113-e125
Maladies associées au récepteur-détecteur du calcium : une revue
- Orphanet J Rare Dis. 2017 Jan 25;12(1):19
Dysgénésie kystique alymphoïde du thymus : une revue
- Pour en savoir plus sur “la dysgénésie kystique alymphoïde du thymus”
- Orphanet J Rare Dis. 2017 Jan 11;12(1):6
Maladie de Hirschsprung : revue sur la dysmorphie clinique, les gènes et les futures perspectives
- Pour en savoir plus sur “la maladie de Hirschsprung”
- Pediatr Res. 2017 Jan;81(1-2):177-191
Syndrome d'Ondine : revue sur le diagnostic et le traitement
- Pour en savoir plus sur “le syndrome d'Ondine”
- Pediatr Res. 2017 Jan;81(1-2):192-201
Dysplasie broncho-pulmonaire : une revue
- Pour en savoir plus sur “la dysplasie broncho-pulmonaire”
- Pediatr Res. 2017 Jan;81(1-2):210-213
Pemphigoïde bulleuse : une revue
- Pour en savoir plus sur “la pemphigoïde bulleuse”
- Autoimmun Rev. 2017 Mar 8. [Epub ahead of print]
Syndrome des ongles jaunes : une revue
- Pour en savoir plus sur “le syndrome des ongles jaunes”
- Orphanet J Rare Dis. 2017 Feb 27;12(1):42
Arthrogrypose multiple congénitale : revue sur la classification, le diagnostic et la prise en charge
- Pour en savoir plus sur “l’arthrogrypose multiple congénitale”
- Front Med. 2017 Mar;11(1):48-52
Myasthénie auto-immune : une revue
- Pour en savoir plus sur “la myasthénie auto-immune”
- N Engl J Med. 2017 Mar 30;376(13):e25
Cardiomyopathie ventriculaire droite arythmogène : une revue
- Pour en savoir plus sur “la cardiomyopathie ventriculaire droite arythmogène”
- N Engl J Med. 2017 Jan 5;376(1):61-72
Insuffisance hépatique aiguë de l’enfant : une revue
- Pour en savoir plus sur “l’insuffisance hépatique aiguë”
- Hepatology. 2017 Mar;65(3):1026-1037
Méningite bactérienne aiguë de l’adulte : une revue
- Lancet. 2016 Dec 17;388(10063):3036-3047
Chikungunya : revue sur l’épidémiologie et les stratégies d’intervention
- Pour en savoir plus sur “le Chikungunya”
- J Clin Invest. 2017 Mar 1;127(3):737-749
Parution d’un livre sur les anomalies congénitales du pénis
Publication d’une nouvelle revue et de trois actualisations GeneReviews
Un nouveau GeneReviews a été publié dernièrement :
Trois GeneReviews ont été actualisés dernièrement :
Recommandations pour la pratique
Trois nouveaux protocoles nationaux de diagnostic et de soins (PNDS)
Trois nouveaux PNDS ont été mis à disposition sur le site de la Haute autorité de santé (HAS) pour :
- L’anémie hémolytique auto-immune de l'enfant et de l'adulte, coordonné par le Centre de référence des cytopénies auto-immunes de l’adulte (CeReCAI) en collaboration avec le Centre de référence des cytopénies auto-immunes de l’enfant (CEREVANCE) et sous l’égide de la Filière de santé maladies rares immuno-hématologiques (MARIH) ;
- L’embryo-foetopathie au valproate, coordonné par le Centre de référence anomalies du développement et syndromes malformatifs de l’interrégion Ouest, sous l’égide des Filières de santé maladies rares anomalies du développement et déficience intellectuelle de causes rares (AnDDI-Rares) et maladies rares du développement cérébral et déficience intellectuelle (DéfiScience) ;
- Le lupus systémique, coordonné par le Centre de référence pour le lupus, le syndrome des antiphospholipides et autres maladies auto-immunes rares, sous l’égide de la Filière de santé des maladies auto-immunes et auto-inflammatoires rares (FAI2R).
Mucoviscidose : numéro spécial sur les recommandations pour le diagnostic
- Pour en savoir plus sur “la mucoviscidose”
- The Journal of Pediatrics. February 2017; 181(S1-S58)
Anomalie du tube neural : recommandations sur la supplémentation en acide folique
- Pour en savoir plus sur “l’anomalie du tube neural”
- JAMA. 2017 Jan 10;317(2):183-189,190-203
Déficit en décarboxylase des acides aminés aromatiques : recommandations pour le diagnostic et le traitement
- Pour en savoir plus sur “le déficit en décarboxylase des acides aminés aromatiques”
- Orphanet J Rare Dis. 2017 Jan 18;12(1):12
Insuffisance hépatique aiguë : recommandations pour le diagnostic et la prise en charge
- Pour en savoir plus sur “l’insuffisance hépatique aiguë”
- Gastroenterology. 2017 Feb;152(3):644-647,648-664
Recommandations pour la surveillance de la gonadotoxicité chez l’enfant, l’adolescent et le jeune adulte ayant survécu à un cancer
- Lancet Oncol. 2017 Feb;18(2):e75-e90
Epidémiologie
Nouvelles études
Médicaments orphelins
Avis et recommandations du Comité des médicaments à usage humain (CHMP)
Lors de sa réunion du 20 au 23 mars 2017, le Comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l'Agence européenne des médicaments (EMA) a émis :
Trois avis favorables pour une autorisation de mise sur le marché (AMM) concernant des indications rares pour
- DINUTUXIMAB BETA APEIRON (dinutuximab beta) dans le traitement du neuroblastome à haut risque. Le dinutuximab beta a obtenu une désignation de médicament orphelin le 8 novembre 2012.
- REFIXIA (nonacog beta pegol) dans le traitement et la prophylaxie des saignements chez les patients à partir de 12 ans ayant une hémophilie B (déficit congénital en facteur IX). Le nonacog beta pegol a obtenu une désignation de médicament orphelin le 15 mai 2009.
- ELMIRON (pentosan polysulfate sodium) dans le traitement du syndrome de douleur vésicale caractérisé par des glomérulations ou des lésions de Hunner. Le pentosan polysulfate sodium a obtenu une désignation de médicament orphelin le 15 janvier 2015.
Deux avis positifs pour une extension d’indication rare pour
- KEYTRUDA (pembrolizumab) dans le traitement en monothérapie du lymphome de Hodgkin en rechute ou réfractaire chez le patient adulte, après échec d’une greffe de cellules autologues et un traitement par brentuximab vedotin, ou qui n’est pas éligible à une greffe et n’a pas répondu à un traitement par brentuximab vedotin.
- OPDIVO (nivolumab) en monothérapie chez l’adulte dans le traitement du cancer épidermoïde de la tête et du cou en progression, pendant ou après une chimiothérapie à base de sels de platine.
Nouvelles autorisations de mise sur le marché (AMM) européennes sans désignation orpheline
AMGEVITA (adalimumab) est un médicament biosimilaire indiqué dans le traitement de plusieurs pathologies dont l’arthrite idiopathique juvénile polyarticulaire et l’arthrite active liée à l'enthésite.
L'adalimumab est un anticorps monoclonal conçu pour reconnaître et se fixer sur le facteur de nécrose tumorale (TNF). Le TNF intervient dans l’apparition de l’inflammation et est présent en grandes quantités chez les patients atteints de l’une des maladies pour lesquelles AMGEVITA est indiqué. En se fixant au TNF, l'adalimumab bloque son activité, ce qui réduit l'inflammation et les autres symptômes de ces maladies.
Titulaire de l’AMM : Amgen Europe B.V.
Date d’AMM : 22/03/2017
YARGESA (miglustat) est un médicament générique indiqué dans le traitement des patients adultes atteints de la maladie de Gaucher de type 1 légère à modérée. Les patients atteints de cette maladie souffrent de l'absence d'une enzyme qui décompose un type de graisse appelé glucosyl-céramide, ce qui a pour conséquence l’accumulation de la glucosyl-céramide en différentes parties du corps, comme la rate, le foie et les os. YARGESA est utilisé chez les patients qui ne peuvent pas recevoir une thérapie de remplacement enzymatique.
Le miglustat, le principe actif de YARGESA empêche une enzyme, la glucosyl-céramide synthétase, d'agir. Cette enzyme est impliquée dans la première étape de la production de glucosyl-céramide. En empêchant l'enzyme d'agir, le miglustat peut réduire la production de glucosyl-céramide dans les cellules, diminuant ainsi les symptômes de la maladie de Gaucher de type 1.
Titulaire de l’AMM : JensonR+ Limited
Date d’AMM : 22/03/2017
AFSTYLA (lonoctocog alfa) est un médicament utilisé dans le traitement et la prévention des hémorragies chez les patients atteints d'hémophilie A (un trouble hémorragique héréditaire dû à un déficit en facteur VIII, une protéine de la coagulation).
Le lonoctocog alfa est une version plus courte du facteur VIII humain et agit dans l'organisme de la même manière que celui-ci. Il remplace le facteur VIII manquant, aidant ainsi le sang à coaguler et assurant un contrôle temporaire des saignements.
Titulaire de l’AMM : CSL Behring GmbH
Date d’AMM : 04/01/2017
L’ANSM lève sa recommandation de ne pas initier de nouveaux traitements avec la spécialité UPTRAVI (sélexipag)
A la suite des conclusions du Comité européen pour l’évaluation des risques en matière de pharmacovigilance (PRAC) concernant la spécialité UPTRAVI (sélexipag), traitement par voie orale de l’hypertension artérielle pulmonaire, l’Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé (ANSM) considère que les initiations de traitement peuvent reprendre en respectant les contre-indications et mises en garde mentionnées dans l’autorisation de mise sur le marché.
En date du 7 avril 2017, le PRAC a conclu que les données issues des essais cliniques réalisés avec le sélexipag ainsi que la revue synthétique des données de pharmacovigilance internationale collectées depuis la commercialisation d'UPTRAVI, ne suggèrent pas de surmortalité avec UPTRAVI comparativement aux autres spécialités utilisées par voie orale dans le traitement de l'hypertension artérielle pulmonaire.
Aucune mesure concernant l'autorisation de mise sur le marché européenne n'a donc été requise.
La sécurité d'emploi d'UPTRAVI continue toutefois d’être surveillée au niveau européen et toute donnée issue d'essais cliniques ou de notifications de pharmacovigilance fera l'objet d'une étude approfondie.
Ainsi, l'ANSM considère que les initiations de traitement avec UPTRAVI dans le traitement de l'hypertension artérielle pulmonaire peuvent reprendre.