Édition du 16 Mai 2017

CHENODEOXYCHOLIC ACID SIGMA-TAU (acide chénodéoxycholique) est un médicament qui contient le principe actif acide chénodéoxycholique. C’est un acide biliaire primaire, un des principaux composants de la bile. Il est utilisé pour le traitement des adultes et des enfants à partir de l’âge d’un mois qui sont atteints de xanthomatose cérébrotendineuse. Ces patients ne peuvent pas produire une quantité suffisante d’acides biliaires primaire en raison d’anomalies génétiques qui entraînent un déficit de l’enzyme hépatique stérol 27-hydroxylase. Quand des acides biliaires primaires manquent, le corps produit à leur place des acides biliaires anormaux et d’autres substances anormales, qui s’accumulent dans tout l’organisme, causant alors des dommages. L’acide chénodéoxycholique contenu dans ce médicament remplace l’acide chénodéoxycholique manquant chez le patient. Cela aide à diminuer la production de substances anormales et contribue à l’activité normale de la bile dans le système digestif, soulageant ainsi les symptômes de la maladie.

CHENODEOXYCHOLIC ACID SIGMA-TAU a reçu la désignation de médicament orphelin le 16 décembre 2014. Vu la rareté de la maladie et l’impossibilité d’obtenir des informations complètes, ce médicament a obtenu une autorisation de mise sur le marché dans des circonstances exceptionnelles. De plus, CHENODEOXYCHOLIC ACID SIGMA-TAU est un médicament hybride, similaire à un médicament de référence contenant le même principe actif, qui est XENBILOX. Toutefois, XENBILOX est autorisé pour un usage différent,  pour dissoudre les calculs biliaires de cholestérol.

Titulaire de l’AMM : Sigma-tau Arzneimittel GmbH

Date d’AMM : 10/04/2017

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NATPAR (parathormone recombinante) est une hormone de substitution, indiquée en traitement adjuvant chez les patients adultes présentant une hypoparathyroïdie chronique qui ne peut pas être contrôlée de façon adéquate par un traitement conventionnel seul. NATPAR a obtenu une autorisation conditionnelle de mise sur le marché, cela signifie que des preuves supplémentaires, sont attendues pour ce médicament. Il a reçu la désignation de médicament orphelin le 18 décembre 2013.

Titulaire de l’AMM : Shire Pharmaceuticals Ireland Ltd

Date d’AMM : 24/04/2017

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Une augmentation de la mortalité a été observée au cours d’études cliniques récentes utilisant la bendamustine en association non-approuvée ou dans des indications non approuvées. Les cas de toxicité d’évolution fatale étaient essentiellement dus à des infections opportunistes mais également à des événements cardiaques, neurologiques et respiratoires. Par conséquent, le résumé des caractéristiques du produit est en cours de modification et les mises en garde relatives aux infections opportunistes seront actualisées.

Rappel du profil de sécurité de la bendamustine, issues des données recueillies après sa commercialisation :

• Des infections graves et fatales ont été observées avec la bendamustine, y compris des infections bactériennes (septicémie, pneumonie), des infections opportunistes telles que la pneumonie à Pneumocystis jirovecii, ainsi que les infections à virus varicelle-zona et à cytomégalovirus.
• Une réactivation de l’hépatite B chez des patients porteurs chroniques de ce virus a également été observée. Certains cas ont évolué vers une insuffisance hépatique aiguë parfois avec une issue fatale.
• Le traitement par bendamustine peut être à l’origine d’une lymphopénie prolongée (< 600 cellules/μL) et d’un faible taux de lymphocytes T CD4-positifs (lymphocytes T auxiliaires) (< 200 cellules/μL) qui peuvent persister pendant au moins 7 à 9 mois après la fin du traitement, notamment lorsque la bendamustine est associée au rituximab. Les patients présentant une lymphopénie et un faible taux de lymphocytes T CD4-positifs après un traitement par bendamustine sont plus sensibles aux infections opportunistes.

 Rappel des indications de la bendamustine:

• Le traitement de première ligne de la leucémie lymphoïde chronique (stade Binet B ou C) des patients chez lesquels une polychimiothérapie comportant de la fludarabine n’est pas appropriée.
• Le traitement en monothérapie du lymphome non hodgkinien indolent chez des patients chez lesquels il a progressé pendant ou dans les 6 mois qui suivent un traitement par rituximab seul ou en association.
• Le traitement de première ligne du myélome multiple (stade II en progression ou stade III de la classification de Durie- Salmon) en association avec la prednisone chez des patients de plus de 65 ans qui ne sont pas éligibles pour la greffe autologue de cellules souches et qui présentent une neuropathie au moment du diagnostic excluant l’utilisation de traitements comportant de la thalidomide ou du bortézomib.