Édition du 06 Juillet 2017

BRINEURA (cerliponase alfa) est un médicament utilisé pour le traitement de la céroïde-lipofuscinose neuronale de type 2 (CLN2), une maladie héréditaire qui se développe pendant l'enfance et qui entraîne des lésions cérébrales progressives. Les patients atteints de CLN2 sont dépourvus d'une enzyme indispensable au développement normal du cerveau appelée tripeptidyl-peptidase-1 (TPP1).

Le principe actif de BRINEURA, la cerliponase alfa, est une copie de TPP1 et est utilisé en remplacement de l'enzyme manquante. BRINEURA est perfusé directement dans le cerveau. Avant la première perfusion, le patient devra subir une intervention chirurgicale pour l'implantation d'un dispositif d'administration qui va de l'extérieur du crâne jusque dans la cavité remplie de liquide du cerveau où le médicament est délivré. Les perfusions sont administrées une fois toutes les deux semaines par un professionnel de la santé formé. Afin de réduire les risques de réactions liées à la perfusion, il est possible d’administrer aux patients d’autres médicaments avant ou pendant le traitement par BRINEURA ou de ralentir la vitesse de perfusion. Le traitement peut se poursuivre aussi longtemps que le patient en tire un bénéfice.

BRINEURA a reçu la désignation de médicament orphelin le 13 mars 2013. De plus, il a reçu une autorisation de mise sur le marché dans des circonstances exceptionnelles vu qu’il n'a pas été possible d'obtenir des informations complètes en raison de la rareté de la maladie. BRINEURA est sous surveillance renforcée.

Titulaire de l’AMM : BioMarin International Limited

Date d’AMM : 30/05/2017

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SPINRAZA (nusinersen) est un médicament utilisé pour le traitement de l'amyotrophie spinale 5q (SMA), une maladie génétique qui provoque une faiblesse et une fonte des muscles, y compris des muscles des poumons. La maladie est liée à un défaut sur le chromosome 5q et les symptômes débutent généralement peu après la naissance.

Les patients atteints de SMA manquent d'une protéine appelée SMN (‘survival motor neuron’) qui est essentielle à la survie et au fonctionnement normal des motoneurones (cellules nerveuses de la moelle épinière qui contrôlent les mouvements musculaires). La protéine SMN est fabriquée à partir de deux gènes, SMN1 et SMN2. Les patients atteints de SMA sont dépourvus du gène SMN1 mais possèdent le gène SMN2, qui produit principalement une protéine SMN courte qui ne fonctionne pas aussi bien qu'une protéine de pleine longueur. SPINRAZA est un oligonucléotide antisens synthétique (un type de matériel génétique) qui permet au gène SMN2 de produire une protéine de pleine longueur, capable de fonctionner normalement. Celle-ci remplace la protéine manquante, atténuant ainsi les symptômes de la maladie.

SPINRAZA n'est délivré que sur ordonnance et le traitement doit être instauré par un médecin expérimenté dans le traitement de la SMA. Le médicament est disponible sous la forme d’une solution injectable dans des flacons de 12 mg administrée par voie intrathécale. La dose recommandée est de 12 mg, administrée le plus tôt possible au patient une fois que le diagnostic de SMA a été posé. La première dose doit être suivie de 3 doses supplémentaires après 2, 4 et 9 semaines, et une dose est administrée ensuite tous les 4 mois. Le traitement doit se poursuivre aussi longtemps que le patient en tire un bénéfice.

SPINRAZA a reçu la désignation de médicament orphelin le 2 avril 2012 et est sous surveillance renforcée.

Titulaire de l’AMM : Biogen Idec Ltd

Date d’AMM : 30/05/2017

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