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L'équipe OrphaNews France vous présentera les nouveautés scientifiques du domaine maladies rares dans la prochaine édition qui paraîtra en août.
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Médicaments orphelins
Avis et recommandations du Comité du médicament à usage humain (CHMP) du mois d'avril 2018
Lors de sa réunion du 23 au 26 avril 2018, le Comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l'Agence européenne des médicaments (EMA) a émis :
Un avis favorable pour une nouvelle autorisation de mise sur le marché (AMM) de médicaments dans des indications rares pour :
- Carustine Obvius (carmustine), médicament générique dans le traitement des tumeurs du cerveau, de la maladie de Hodgkin et des lymphomes non hodgkiniens.
Un avis positif pour une extension d’indication rare pour :
- Sprycel (dasatinib) pour une utilisation pédiatrique dans la leucémie myéloïde chronique.
Avis et recommandations du Comité du médicament à usage humain (CHMP) du mois de mai 2018
Lors de sa réunion du 28 au 31 mai 2018, le Comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l'Agence européenne des médicaments (EMA) a émis :
Un avis favorable pour 6 nouvelles autorisations de mise sur le marché (AMM) de médicaments dans des indications rares pour :
- Tegsedi (inotersen), un médicament pour les patients atteints d'amylose héréditaire transthyrétine qui vise à influer sur l'évolution de la maladie et améliorer la qualité de vie. Ce médicament a été examiné dans le cadre du mécanisme d'évaluation accélérée de l'EMA, réservé aux médicaments d'intérêt majeur pour la santé publique. Tegsedi a été désigné comme médicament orphelin le 26 mars 2014.
- Myalepta (métréleptine) a reçu un avis positif pour le traitement de la déficience en leptine. Myalepta a été désigné comme un médicament orphelin le 17 juillet 2012.
- Trois médicaments biosimilaires : Halimatoz, Hefiya et Hyrimoz tous trois contenant l’adalimumab et biosimilaires du médicament princeps HUMIRA.
- Un médicament générique : Nityr (nitisinone) indiqué pour le traitement de la tyrosinémie de type 1.
Le Comité a recommandé l'extension d'indication de :
- Translarna (ataluren) pour étendre l’indication pour les enfants à partir de 2 ans.
Le Comité a émis un avis défavorable envers :
- Exondys (étéplirsen). Exondys devait être utilisé pour traiter la dystrophie musculaire de Duchenne.
Avis et recommandations du Comité du médicament à usage humain (CHMP) du mois de juin 2018
Lors de sa réunion du 25 au 28 juin 2018, le Comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l'Agence européenne des médicaments (EMA) a émis :
Un avis favorable pour 6 nouvelles autorisations de mise sur le marché (AMM) de médicaments orphelins pour :
- Les deux premières thérapies aux cellules T porteuses d’un récepteur chimérique (CAR T-cells) dans l'Union européenne : Kymriah (tisagenlecleucel) et Yescarta (axicabtagene ciloleucel) sont des médicaments de thérapie innovante (ATMP) destinés au traitement de certains cancers du sang. Kymriah et Yescarta ont été désignés comme médicaments orphelins au cours de leur développement. Ce sont également les premiers médicaments soutenus par le programme PRIORity MEdicines (PRIME) de l'EMA à recevoir un avis positif du Comité. Conjointement avec la recommandation d'approbation pour les premières thérapies CAR-T cells, le Comité a également recommandé une extension de l'indication thérapeutique de RoActemra (tocilizumab) pour inclure le traitement du syndrome de libération de cytokines (CRS) induit par les cellules T, effet secondaire grave des thérapies CAR-T cells.
- Cablivi (caplacizumab) pour le traitement du purpura thrombocytopénique thrombotique acquis.
- Mepsevii (vestronidase alfa) pour le traitement de la mucopolysaccharidose de type VII.
- Veyvondi (vonicog alfa) pour le traitement de la maladie de von Willebrand.
- Vyxeos (daunorubicine / cytarabine) pour le traitement de la leucémie aiguë myéloïde.
Le Comité a recommandé l'extension d'indication rare pour :
- Lenvima (lenvatinib) en monothérapie pour le traitement des adultes atteints du carcinome hépatocellulaire avancé ou non résécable, n’ayant pas reçu de traitement systémique au préalable.
- Rapamune (sirolimus) dans le traitement de la lymphangioléiomyomatose sporadique avec atteinte pulmonaire modérée ou déclin de la fonction pulmonaire.
- Inovelon (rufinamide), pour étendre aux patients âgés de 1 an ou plus le traitement adjuvant des crises d'épilepsie associées au syndrome de Lennox-Gastaut.
- Jinarc (tolvaptan) pour traiter les adultes atteints de polykystose rénale autosomique dominante.
Nouvelle autorisation de mise sur le marché (AMM) européenne avec désignation orpheline
LAMZEDE (velmanase alfa) est une thérapie de substitution enzymatique pour le traitement des manifestations non neurologiques chez les patients atteints de formes légères à modérées d'alpha-mannosidose.
Ce médicament a reçu la désignation de « médicament orphelin » le 26 janvier 2005.
Il a reçu une autorisation de mise sur le marché « dans des circonstances exceptionnelles » vu qu’il n'a pas été possible d'obtenir des informations complètes. Lamzede est sous surveillance renforcée.
Titulaire de l’AMM : Chiesi Farmaceutici S.p.A.
Date d'AMM : 27/03/2018
Nouvelle autorisation de mise sur le marché (AMM) européenne avec désignation orpheline
MYLOTARG (gemtuzumab ozogamicin) est indiqué en combinaison avec la daunorubicine (DNR) et la cytarabine (AraC) chez les patients âgés de 15 ans et plus atteints de leucémie aiguë myéloïde (LMA) CD33 positive, diagnostiquée récemment, non traitée, à l'exception de la leucémie aiguë promyélocytaire (LPA).
Ce médicament a reçu la désignation de « médicament orphelin » le 18 octobre 2008, et est sous surveillance renforcée.
Titulaire d’AMM : Pfizer Limited
Date d'AMM : 23/04/2018
Nouvelle autorisation de mise sur le marché (AMM) européenne avec désignation orpheline
AMGLIDIA (glibenclamide) est indiqué pour traiter le diabète sucré néonatal chez les nouveau-nés, les nourrissons et les enfants. Les sulfonylurées comme AMGLIDIA se sont révélées efficaces chez les patients présentant des mutations des gènes codant pour le canal potassique dépendant de l'ATP de la cellule bêta et un diabète sucré néonatal transitoire lié au chromosome 6q24.
Ce médicament a reçu la désignation de « médicament orphelin » le 15 janvier 2016.
AMGLIDIA est un « médicament hybride », similaire à un médicament princeps DAONIL contenant le même principe actif, mais disponible sous une présentation différente. AMGLIDIA est disponible sous la forme liquide (suspension) alors que DAONIL est administré sous forme de comprimés.
Titulaire d’AMM : Ammtek
Autorisation d'AMM : 28/05/2018
Nouvelle autorisation de mise sur le marché (AMM) européenne avec désignation orpheline
RUBRACA (rucaparib) est indiqué en monothérapie pour le traitement de patientes adultes atteintes d’un cancer épithélial de l’ovaire, de la trompe de Fallope ou péritonéal primitif de haut grade sensible au platine, récidivant ou progressif, avec une mutation du gène BRCA germinale et/ou somatique, qui ont été traitées avec deux lignes antérieures ou plus de chimiothérapie à base de platine et qui ne peuvent pas tolérer une autre chimiothérapie à base de platine.
Ce médicament a reçu la désignation de « médicament orphelin » le 10 octobre 2012, et est sous surveillance renforcée.
Titulaire de l’AMM : Clovis Oncology UK Limited
Date d'AMM : 29/05/2018
Nouvelle autorisation de mise sur le marché (AMM) européenne sans désignation orpheline
PEMETREXED KRKA (pemetrexed) est un médicament anticancéreux utilisé dans le traitement du mésothéliome pleural malin (un cancer de la membrane qui recouvre les poumons, généralement dû à une exposition à l’amiante), pour lequel il est utilisé en association avec le cisplatine chez les patients qui n’ont pas reçu de chimiothérapie antérieure et dont le cancer ne peut être éliminé par des moyens chirurgicaux.
Pemetrexed Krka est un « médicament générique » du médicament princeps ALIMTA.
Titulaire de l’AMM : KRKA d.d.
Data d’AMM : 22/05/2018
EXJADE (déférasirox) : avis de la HAS du 21 mars 2018
La Haute Autorité de Santé (HAS) a donné un avis favorable à la mise à disposition d’une forme en granulés de EXJADE 90 mg, EXJADE 180 mg, EXJADE 360 mg, granulés en sachet en complément des comprimés pelliculés et des comprimés dispersibles, sur la liste des spécialités remboursables aux assurés sociaux et agréées à l’usage des collectivités dans les indications de l'AMM.
- Le service médical rendu par EXJADE est important dans les indications de l’AMM.
- Ces spécialités sont des compléments de gamme qui n’apportent pas d’amélioration du service médical rendu (ASMR V) par rapport aux présentations déjà inscrites.
FERRIPROX (défériprone) : avis de la HAS du 4 avril 2018
La Haute Autorité de Santé (HAS) a donné un avis favorable à l'extension d'indication de FERRIPROX 500 mg, comprimé pelliculé , 1 000 mg, comprimé pelliculé et 100 mg/ml, solution buvable, sur la liste des spécialités agréées à l’usage des collectivités dans l’indication « associé à un autre chélateur est indiqué chez les patients présentant une thalassémie majeure lorsque la monothérapie avec un autre chélateur du fer est inefficace ou lorsque la prévention ou le traitement des conséquences de la surcharge en fer menaçant le pronostic vital (surcharge cardiaque principalement) justifie qu'on y remédie de manière rapide et efficace » et aux posologies de l’autorisation de mise sur le marché (AMM) :
- dans la thalassémie majeure lorsque la monothérapie avec un autre chélateur du fer est inefficace ou lorsque la prévention ou le traitement des conséquences de la surcharge en fer menaçant le pronostic vital (surcharge cardiaque principalement) justifie qu'on y remédie de manière rapide et efficace. Le service médical rendu de FERRIPROX est :
- important en association à DESFERAL (déféroxamine),
- en association à EXJADE (déférasirox), insuffisant pour justifier une prise en charge par la solidarité nationale
- la Commission considère que FERRIPROX en association à la déféroxamine apporte une amélioration du service médical rendu mineure (ASMR IV) par rapport à la déféroxamine en monothérapie dans la thalassémie majeure lorsque la monothérapie avec un autre chélateur du fer est inefficace ou lorsque la prévention ou le traitement des conséquences de la surcharge en fer menaçant le pronostic vital (surcharge cardiaque principalement) justifie qu'on y remédie de manière rapide et efficace.
CYSTADROPS (chlorhydrate de mercaptamine) : avis de la HAS du 18 avril 2018
La Haute autorité de santé (HAS) a donné un avis favorable à l'inscription de CYSTADROPS 3,8 mg/ml, collyre en solution, sur la liste des spécialités agréées à l’usage des spécialités remboursables aux assurés sociaux dans l’indication « Traitement des dépôts cornéens de cystine chez les adultes et les enfants de plus de 2 ans souffrant de cystinose » et aux posologies de l’autorisation de mise sur le marché (AMM) :
- le service médical rendu par CYSTADROPS est important dans l’indication de l’AMM.
- Au même titre que pour l’inscription sur la liste des spécialités agréées aux collectivités, la Commission considère que CYSTADROPS apporte une amélioration du service médical rendu mineure (ASMR IV) dans le traitement des dépôts cornéens de cystine chez les adultes et les enfants de plus de 2 ans souffrant de cystinose.
VOTUBIA (évérolimus) : avis de la HAS du 13 juin 2018
La Haute Autorité de Santé (HAS) a donné un avis favorable à l'extension d'indication de VOTUBIA 2 mg et 5 mg, comprimé dispersible, sur la liste des spécialités remboursables aux assurés sociaux et sur la liste des spécialités agréées à l’usage des collectivités dans l’indication « comme traitement en association chez les patients âgés de 2 ans et plus chez qui des crises épileptiques partielles pharmacorésistantes, avec ou sans généralisation secondaire, sont associées à une sclérose tubéreuse de Bourneville (STB) » et aux posologies de l’autorisation de mise sur le marché (AMM) :
- le service médical rendu par VOTUBIA est important dans l’extension d’indication de l’AMM.
- la Commission considère que VOTUBIA apporte une amélioration du service médical rendu mineure (ASMR IV) dans la stratégie thérapeutique de prise en charge des crises épileptiques partielles pharmacorésistantes à plus de 2 antiépileptiques, avec ou sans généralisation secondaire, associées à une sclérose tubéreuse de Bourneville.
MIGLUSTAT GEN.ORPH (générique de ZAVESCA) : avis de la HAS du 4 avril 2018
La Haute Autorité de Santé (HAS) donne un avis favorable à l'inscription de MIGLUSTAT GEN.ORPH 100 mg, gélule, sur la liste des spécialités agréées à l’usage des collectivités et dans l'indication « traitement par voie orale des patients adultes atteints de la maladie de Gaucher de type 1 légère à modérée. Miglustat Gen.Orph ne doit être utilisé que pour le traitement des patients chez lesquels la thérapie de remplacement enzymatique ne convient pas » et aux posologies de l'AMM :
- Le service médical rendu par MIGLUSTAT GEN.ORPH 100 mg, gélule est important dans l’indication de l’AMM.
- Cette spécialité n’apporte pas d’amélioration du service médical rendu (ASMR V) par rapport à la spécialité de référence, ZAVESCA 100 mg, gélule.
RAVICTI (phénylbutyrate de glycérol) : avis de la HAS du 16 mai 2018
La Haute Autorité de Santé (HAS) donne un avis favorable à l'inscription de RAVICTI 1,1 g/ml, liquide oral sur la liste des spécialités agréées à l’usage des collectivités dans l’indication « traitement adjuvant, pour la prise en charge au long cours de patients adultes et pédiatriques, âgés de 2 mois et plus, atteints de troubles du cycle de l’urée (urea cycle disorders, UCD), impliquant des déficits en carbamyl-phosphate synthase I (CPS), ornithine carbamoyltransférase (OTC), argininosuccinate synthétase (ASS), argininosuccinate lyase (ASL), arginase I (ARG) et un déficit en ornithine translocase, syndrome de l’hyperornithinémie-hyperammoniémie-homocitrullinurie (HHH) qui ne peuvent pas être pris en charge uniquement par un régime alimentaire hypoprotéique et/ou par une supplémentation en acides aminés. » et aux posologies de l’AMM :
- le service médical rendu par RAVICTI est important dans l’indication de l’AMM.
- la Commission considère que RAVICTI n’apporte pas d’amélioration du service médical rendu (ASMR V) par rapport à AMMONAPS dans cette indication.
ACIDE CARGLUMIQUE WAYMADE (générique de CARBAGLU) : avis de la HAS du 13 juin 2018
La Haute Autorité de Santé (HAS) donne un avis favorable à l'inscription de l'ACIDE CARGLUMIQUE WAYMADE 200 mg, comprimé dispersible, sur la liste des spécialités agréées à l’usage des collectivités dans l’indication « traitement de l’hyperammoniémie secondaire au déficit primaire en N-acétylglutamate synthase » et aux posologies de l’AMM :
- le service médical rendu par l’ACIDE CARGLUMIQUE WAYMADE, est important dans l’indication de l’AMM.
- Ces spécialités n’apportent pas d’amélioration du service médical rendu (ASMR V) par rapport au princeps CARBAGLU, comprimé dispersible.
BRINEURA (cerliponase alfa) : avis de la HAS du 20 juin 2018
La Haute Autorité de Santé (HAS) donne un avis favorable à l'inscription de BRINEURA 150 mg, solution pour perfusion, sur la liste des spécialités agréées à l’usage des collectivités dans l’indication « traitement de la céroïde lipofuscinose neuronale de type 2 (CLN2), également appelée déficit en tripeptidyl peptidase-1 (TPP1) » et aux posologies de l’AMM :
- Le service médical rendu par BRINEURA est important dans l’indication de l’AMM.
- la Commission considère que BRINEURA apporte une amélioration du service médical modérée (ASMR III) dans la prise en charge de la céroïde lipofuscinose neuronale de type 2.
NITISINONE MDK (générique d'ORFADIN) : avis de la HAS du 16 mai 2018
La Haute Autorité de Santé (HAS) donne un avis favorable à l'inscription de NITISINONE MDK 2 mg, 5 mg et 10 mg, gélule, sur la liste des spécialités agréées à l’usage des collectivités dans l’indication « traitement de patients adultes et pédiatriques (quel que soit l’âge) avec diagnostic confirmé de tyrosinémie héréditaire de type 1 (HT-1), en association avec un régime alimentaire à faible teneur en tyrosine et en phénylalanine. » et aux posologies de l’AMM :
- La Commission considère que le service médical rendu par NITISINONE MENDELIKABS est important dans l’indication de l’AMM.
- Ces spécialités n’apportent pas d’amélioration du service médical rendu (ASMR V) par rapport aux princeps ORFADIN.
Nouvelles désignations orphelines du mois d'avril, mai et juin 2018
Au cours du mois d'avril 2018, le COMP (Committee for Orphan Medicinal Products) a émis une opinion positive pour la désignation orpheline de 14 substances médicinales dans les indications suivantes :
- Traitement du lymphome folliculaire
- Prévention du syndrome hémolytique et urémique atypique
- Traitement du gliome
- Prévention de l'aspergillose invasive
- Traitement de la maladie de Stargardt
- Traitement de la fièvre hémorragique à virus Ebola
- Traitement de l'hémophilie A
- Traitement de la céroïde-lipofuscinose neuronale
- Traitement de la sclérose latérale amyotrophique
- Traitement du syndrome d'Alport
- Traitement de l'amylose AL
- Traitement de l'hyperinsulinisme congénital
- Traitement de de l'acidémie méthylmalonique
- Traitement de l'amylose de la transthyrétine
Au cours du mois de mai 2018, le COMP (Committee for Orphan Medicinal Products) a émis une opinion positive pour la désignation orpheline de 13 substances médicinales dans les indications suivantes :
- Traitement de l'angio-oedème héréditaire
- Traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne
- Traitement lors de transplantation de cellules souches hématopoïétique
- Traitement de la neurodégénérescence avec surcharge cérébrale en fer
- Traitement de la déficience en hormone de croissance
- Traitement de la cystinurie
- Traitement de la tuberculose
- Traitement de l'asphyxie périnatale
- Traitement du déficit en ornithine transcarbamylase
- Traitement de l'ataxie de Friedreich
- Traitement de la maladie des exostoses multiples
- Traitement de la mucopolysaccharidose de type I
- Traitement de la pré-éclampsie
Au cours du mois de juin 2018, le COMP (Committee for Orphan Medicinal Products) a émis une opinion positive pour la désignation orpheline de 14 substances médicinales dans les indications suivantes :
- Traitement du gliome
- Traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne (3 substances)
- Traitement de la leucémie aiguë myéloïde
- Traitement de la démence fronto-temporale, variante comportementale
- Traitement de l'achromatopsie
- Traitement de la dystrophie musculaire de Becker
- Traitement de l'anomalie congénitale de glycosylation liée à la phosphomannomutase-2
- Traitement du déficit en alpha-1-antitrypsine
- Traitement du déficit en ectonucleotide pyrophosphatase/phosphodiesterase 1
- Traitement de la neurofibromatose de type 1
- Traitement de l'hyperoxalurie primitive