Édition du 20 Septembre 2018

Cablivi (caplacizumab) est un médicament utilisé pour le traitement des patients adultes présentant un épisode de purpura thrombotique thrombocytopénique acquis (PTTa), conjointement à un traitement par échanges plasmatiques et par immunosuppresseurs.

 Cablivi a reçu la désignation de «médicament orphelin» le 30 avril 2009, et est sous surveillance renforcée.

Titulaire de l’AMM : Ablynx NV

Date d'AMM : 31/08/2018

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Mepsevii (vestronidase alfa) est un médicament utilisé pour traiter la mucopolysaccharidose de type VII (maladie de Sly). Mepsevii est un traitement enzymatique de substitution qui fonctionne en remplaçant l’enzyme manquante (beta-glucuronidase) chez les patients atteints de MPS VII, en aidant à dégrader les glycosaminoglycanes (GAG)

et en arrêtant leur accumulation dans l’organisme.

Mepsevii a reçu la désignation de «médicament orphelin» le 21 mars 2012.

Il a reçu une autorisation de mise sur le marché « dans des circonstances exceptionnelles » vu qu’il n'a pas été possible d'obtenir des informations complètes. La société qui commercialise le médicament réalisera une étude pour fournir des données sur la sécurité et l’efficacité à long terme de Mepsevii et sur la maladie elle-même, y compris sa progression et le développement des symptômes.

Mepsevii est sous surveillance renforcée.

Titulaire de l’AMM : Ultragenyx Germany GmbH

Date d'AMM : 23/08/2018

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Yescarta (axicabtagène ciloleucel) est un produit de thérapie génique indiqué pour le traitement des patients adultes atteints de lymphome diffus à grandes cellules B (LDGCB) et de lymphome médiastinal primitif à grandes cellules B (LMPGCB) réfractaire ou en rechute, après au moins deux lignes de traitement systémique.

Yescarta est préparé à partir de lymphocytes T du patient qui ont été génétiquement modifiés ex-vivo afin de produire une protéine appelée récepteur antigénique chimérique (CAR). Le CAR peut se fixer à une autre protéine, appelée CD19, à la surface des cellules cancéreuses. Lorsque Yescarta est administré au patient, les lymphocytes T modifiés se fixent aux cellules cancéreuses et les détruisent, permettant ainsi d’éliminer le cancer de l’organisme.

Des effets indésirables graves se manifestent chez plus d’un patient sur deux, dont les plus couramment observés sont: syndrome de relargage des cytokines, encéphalopathie et infections.

Yescarta a reçu la désignation de «médicament orphelin» pour le LDGCB le 16 décembre 2014 et pour le LMPGCB le 9 octobre 2015.

Titulaire de l’AMM : Kite Pharma EU B.V.

Date d'AMM : 23/08/2018

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Myalepta (métréleptine) est un médicament utilisé en complément d’un régime alimentaire afin de traiter la lipodystrophie, se traduisant par de faibles taux d’une hormone humaine appelée leptine, qui joue un rôle essentiel dans la régulation de la dégradation des graisses et des sucres dans l’organisme. Cela provoque une perte de graisse sous la peau et son accumulation dans des organes tels que le foie et les muscles, ainsi que des taux élevés de graisse dans le sang. Cela se traduit également par une insulinorésistance. Ce médicament est utilisé chez:

• les adultes et les enfants de plus de 2 ans souffrant d’une lipodystrophie généralisée (dans l’ensemble de l’organisme) (syndrome de Berardinelli Seip et syndrome de Lawrence);
• les adultes et les enfants de plus de 12 ans souffrant d’une lipodystrophie partielle (localisée) (notamment le syndrome de Barraquer-Simons), lorsque les traitements standards ont échoué.

Le principe actif de Myalepta, la métréleptine, est similaire à la leptine. Il remplace la leptine et accélère la dégradation des graisses dans le sang, les muscles et le foie, permettant ainsi de corriger certaines anomalies chez les patients atteints de lipodystrophie, notamment l’insulinorésistance.

Myalepta a reçu la désignation de «médicament orphelin» le 17 juillet 2012.

Une autorisation de mise sur le marché «dans des circonstances exceptionnelles» a été délivrée pour Myalepta. En effet, il n’a pas été possible d’obtenir des informations complètes concernant Myalepta en raison de la rareté de la maladie.

Titulaire de l’AMM : Aegerion Pharmaceuticals B.V.

Date d'AMM : 30/07/2018

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Tegsedi (inotersen sodium) est un médicament utilisé dans le traitement des lésions des nerfs causées par l’amylose à transthyrétine héréditaire (hATTR). Il est utilisé chez les patients adultes présentant des lésions des nerfs de stade 1 ou 2 (au stade 1, le patient est capable de marcher sans nécessiter une assistance; au stade 2, il peut toujours marcher, mais a besoin d’une assistance).

Les dépôts d’amyloïde dans les tissus et les organes de l’organisme proviennent de la dégradation d’une protéine appelée «transthyrétine» circulant dans le sang, qui est défectueuse et se dégrade facilement. La substance active contenue dans Tegsedi, l’inotersen, est un «oligonucléotide antisens», un très petit fragment de matériel génétique synthétique conçu afin de bloquer la production de transthyrétine, ce qui réduit à son tour la formation d’amyloïde et soulage les symptômes de l’amylose à transthyrétine héréditaire.

Tegsedi a reçu la désignation de «médicament orphelin» le 26 mars 2014, et est sous surveillance renforcée.

Titulaire de l’AMM : Ionis USA Ltd

Date d'AMM : 06/07/2018

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