Recherche clinique
Trisomie 18 : Histoire naturelle au cours des 20 dernières années
J Pediatr . 2021 Dec;239:206-211.e1
FSHD (Dystrophie facio-scapulo-humérale) : Histoire naturelle pédiatrique (suivi sur deux ans)
Neurology . 2021 Nov 23;97(21):e2103-e2113
Syndrome de Turner : Chirurgie cardiaque, survie à trente ans
J Pediatr . 2021 Dec;239:187-192.e1
Syndrome de Hurler : Thérapie génique des cellules souches et progénitrices hématopoïétiques
N Engl J Med . 2021 Nov 18;385(21):1929-1940
Arthrite juvénile idiopathique : Phase 3, tofacitinib (essai avec retrait, contrôlé par placebo, randomisé en double aveugle)
Lancet . 2021 Nov 27;398(10315):1984-1996
Adénocarcinome de l'œsophage (avec surexpression de HER2 ; NRG Oncology/RTOG 1010) : Phase 3, trastuzumab et traitement trimodal (essai multicentrique, randomisé)
Lancet Oncol . 2022 Feb;23(2):259-269
Cancer urothélial des voies supérieures, localement avancé, ou métastatique : Phase 2, erdafitinib, efficacité et innocuité, suivi à long terme
Lancet Oncol . 2022 Feb;23(2):248-258
LMNH-B (Lymphome B non hodgkinien), indolent, récidivant ou réfractaire : Phase 2, Axicabtagene ciloleucel (ZUMA-5 ; essai multicentrique, à un seul bras)
ancet Oncol . 2022 Jan;23(1):91-103
GPA (Granulomatose avec polyangéite) : Mépolizumab (étude observationnelle multicentrique européenne)
Arthritis Rheumatol . 2022 Feb;74(2):295-306
Maladie de Kawasaki, avec anévrisme de l'artère coronaire : Variation du traitement pharmacologique
J Pediatr . 2022 Jan;240:164-170.e1
LAM (Leucémie myéloblastique aiguë), avec mutation de RUNX1 : Co-traitement avec des inhibiteurs de la traduction des protéines et de BCL2
Blood . 2022 Feb 10;139(6):907-921
SCA2 (Ataxie spinocérébelleuse type 2) : Riluzole, sécurité et efficacité (ATRIL ; essai français, multicentrique, randomisé, en double aveugle, contrôlé par placebo)
Lancet Neurol . 2022 Mar;21(3):225-233
B-CLL (Leucémie lymphocytaire chronique à cellules B) : Venetoclax + R-EPOCH ajusté à la dose
Pour en savoir plus sur “B ”
Blood . 2022 Feb 3;139(5):686-689
Approches diagnostiques
Une nouvelle approche diagnostique
Recherche thérapeutique
Cinq nouvelles pistes thérapeutiques
Prise en charge et traitement
DFT (Démence fronto-temporale) : Progrès et controverses autour des diagnostics, biomarqueurs et considérations thérapeutiques
Lancet Neurol . 2022 Mar;21(3):258-272
Cancer présentant un syndrome de Li-Fraumeni et un syndrome cancéreux héréditaire lié à TP53 : Évitement ou adaptation de la radiothérapie
Lancet Oncol . 2021 Dec;22(12):e562-e574
Aspergillose pulmonaire chronique : Une brève revue
Yale J Biol Med. 2021 Dec; 94(4): 673–679
Thérapie / correction génique : Cibles, progrès et défis pour le traitement des maladies humaines
Gene Ther . 2022 Feb;29(1-2):3-12
Recommandations
EGPA (Granulomatose éosinophilique avec polyangéite) : Critères de classification 2022, American College of Rheumatology / European Alliance of Associations for Rheumatology
Yale J Biol Med . 2021 Dec 29;94(4):673-679
EGPA (Granulomatose éosinophilique avec polyangéite) : Critères de classification 2022, American College of Rheumatology / European Alliance of Associations for Rheumatology
Arthritis Rheumatol . 2022 Mar;74(3):393-399
MPA (Polyangéite microscopique) : Critères de classification 2022, American College of Rheumatology / European Alliance of Associations for Rheumatology
Ann Rheum Dis . 2022 Mar;81(3):321-326
Sommaire de l'édition du 18 Mars 2022
